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OssMalattieRare SMA attenzione allo screening neonatale. Il Prof. Danilo Tiziano: "Comunicare la malattia alla famiglia è la fase più delicata". Il punto sul progetto pilota per lo screening della SMA e su cosa ne conseguirà. Tutti i dettagli qui: bit.ly/2NkAjdG pic.twitter.com/VNTZPJMvew
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
13 days ago.

La consultazione è aperta fino al 31 agosto 2013

UE - L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha pubblicato recentemente delle linee guida per la valutazione dei medicinali per il trattamento delle distrofie muscolari di Duchenne e Becker (DMD e BMD). Il documento è disponibile online per la consultazione fino al 31 agosto 2013.
Le linee guida Ema sono state redatte in seguito ad un’attenta riflessione sulle nuove opzioni terapeutiche recentemente rese disponibili e sul grande incremento di studi clinici internazionali, fornendo informazioni e raccomandazioni sulle strategie cliniche da adottare.


L’EMA riconosce che “a causa dell’eterogeneità dei fenotipi di entrambe le malattie e dei risultati attesi che possono anch’essi variare in funzione dello stadio della malattia”, non è possibile fornire una guida chiara ed esaustiva e, quindi, “il presente documento dovrebbe essere considerato come una guida generale e integrata con altre linee guida rilevanti fornite dall’EMA e dall’ICH”.

Ricordiamo che in Italia si stanno sperimentando attualmente due farmaci per la Distrofia di Duchenne, il farmaco Isofen e il farmaco givinostat. Entrambe le sperimentazioni sono sostenute da Parent Project Onlus, l’associazione italiana dedicata alla Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker.

Il documento è consultabile a questo link.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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