BILANCI PER LA VITA

Lo spot Bilanci per la vita

Aiutare i genitori a riconoscere precocemente i segnali della distrofia muscolare di Duchenne e delle altre malattie neuromuscolari ed invitarli a sottoporre i loro bambini alle visite pediatriche dei “bilanci di salute”: questo l’obiettivo dello spot lanciato dalla Federazione Italiana Medici Pediatri (FIMP) nell’ambito del progetto “PETER PaN” (PEdiatria TEerritoriale e Riconoscimento Precoce Malattie Neuromuscolari).

Guarda il video sul sito web “Bilanci per la vita”, dove è possibile trovare tutte le indicazioni della FIMP su questo importante tema di salute dei bambini. 

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Farmaci

La molecola sperimentale anti-miostatina non si è rivelata efficace nel contrastare la perdita di tessuto muscolare

A inizio novembre, l’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera per comunicare ai pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) l’interruzione degli studi sul farmaco sperimentale RG6206, una molecola ad azione anti-miostatinica valutata come potenziale trattamento per la malattia. “SPITFIRE” è il nome dello studio clinico di Fase II/III che era stato pensato per valutare la reale efficacia del farmaco: il trial, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, avrebbe dovuto iniziare a breve e avere una durata di 48 settimane.

Il reclutamento dei 166 pazienti con DMD (di età compresa tra i 6 e gli 11 anni) previsti per lo svolgimento della sperimentazione si è concluso il 3 luglio scorso, attraverso un percorso di arruolamento che ha coinvolto 48 centri clinici a livello globale (Stati Uniti, Canada, Argentina, Australia, Giappone ed Europa, tra cui 4 centri in Italia). Poi, però, pochi giorni fa, è arrivata una notizia che ha colto di sorpresa la comunità globale dei pazienti Duchenne: con una lettera, Roche ha annunciato l’intenzione di interrompere la sperimentazione di Fase II/III e, con essa, l’intero programma di sviluppo del farmaco RG6206. La decisione è stata presa sulla base dei risultati registrati nella fase di revisione dello studio, già pianificata dall’azienda al momento dell’ideazione e programmazione dello stesso per monitorarne l’andamento. I dati provenienti da una specifica analisi, infatti, avrebbero indicato come “altamente improbabile che il farmaco potesse rispettare i requisiti richiesti per dimostrarne il beneficio clinico”.

Il trial SPITFIRE era stato disegnato per la valutazione dell’efficacia, sicurezza e tollerabilità di RG6206, una molecola basata su una speciale proteina sintetica, denominata adnectina, che è stata progettata per legarsi alla miostatina e bloccarne l’attività. La miostatina è una proteina appartenente alla categoria dei “fattore di crescita trasformanti” (TGF, Transforming Growth Factor), e la sua normale funzione nell’organismo è quella di regolare, bloccandola, la crescita eccessiva delle fibre muscolari. Il farmaco RG6206 è stato quindi ideato per inibire l’azione della miostatina allo scopo di contrastare la perdita progressiva di tessuto muscolare che caratterizza la distrofia muscolare di Duchenne. La sicurezza e tollerabilità della molecola erano già state verificate in uno studio clinico di Fase I/II ma il trial SPITFIRE, purtroppo, non ha fornito dati incoraggianti sulla sua efficacia nell’essere umano.

Sul sito web dell’associazione Parent Project Aps è possibile leggere la lettera inviata da Roche alla comunità globale dei pazienti con DMD.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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