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Boston e Watertown (USA), Zugo (SVIZZERA) – Vertex Pharmaceuticals punta a potenziare il proprio comparto di ricerca sull'editing genomico, con l'obiettivo di sviluppare nuove terapie per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). A tale scopo, la biotech statunitense ha deciso di ampliare la propria collaborazione con CRISPR Therapeutics e di procedere con l'acquisizione di Exonics Therapeutics, due società che sono entrambe specializzate proprio nell'editing del genoma.

Secondo i termini dell'accordo stabilito con CRISPR Therapeutics, Vertex pagherà un anticipo di 175 milioni di dollari per ottenere i diritti esclusivi sulle tecnologie di editing genomico dell'azienda partner, tra cui la nota tecnica CRISPR-Cas9, applicate al trattamento della DMD e della DM1. In futuro, CRISPR Therapeutics riceverà ulteriori pagamenti al raggiungimento di specifici traguardi nell'ambito del processo di ricerca, sviluppo e commercializzazione dei programmi terapeutici per la DMD e la DM1. Per quanto riguarda il programma sulla distrofia di Duchenne, Vertex sarà responsabile di tutte le attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione, nonché dei relativi costi. In merito al programma sulla distrofia miotonica di tipo 1, invece, le due società si spartiranno i costi della ricerca su specifici RNA-guida, mentre a Vertex spetteranno le spese di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione.

"Questo accordo con Vertex riflette la forte collaborazione già esistente, riguardante altri programmi terapeutici, e sottolinea l'impegno della stessa Vertex nell'editing del genoma", ha affermato Samarth Kulkarni, Ph.D., Chief Executive Officer di CRISPR Therapeutics. "Continuiamo a fare progressi significativi nel realizzare approcci di editing genomico in vivo, e siamo entusiasti della possibilità di sviluppare, insieme a Vertex, terapie potenzialmente curative per la DMD e la DM1".

Per quanto riguarda l'intesa stipulata con Exonics Therapeutics, Vertex acquisirà tutte le quote azionarie della società, che diventerà così una sua vera e propria sussidiaria. Exonics è impegnata nello sviluppo di terapie di editing genomico per il trattamento di pazienti con DMD e altre gravi malattie genetiche neuromuscolari. L'azienda ha già testato, in diversi modelli preclinici, la tecnica CRISPR allo scopo di ripristinare geneticamente la distrofina, la proteina carente nei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Tra i fondatori di Exonics si annovera Eric Olson, uno dei massimi esperti mondiali di malattie neuromuscolari e professore al Southern Medical Center dell’Università del Texas. "La distrofia di Duchenne e la distrofia miotonica di tipo 1 rappresentano patologie devastanti, senza terapie curative attualmente disponibili", ha spiegato il prof. Olson. "Vertex possiede una comprovata esperienza nello sviluppo di trattamenti per gravi malattie, e siamo perciò entusiasti di combinare i nostri sforzi per tentare di realizzare terapie una tantum, sicure ed efficaci, mirate alle malattie neuromuscolari più severe".

"Attraverso l'estesa collaborazione con CRISPR e l'acquisizione di Exonics, stiamo mettendo assieme le proprietà intellettuali, le tecnologie e le competenze scientifiche necessarie per creare una valida piattaforma di editing genomico per la DMD e la DM1. Queste transazioni sono altamente allineate con la nostra strategia di investire nell'innovazione scientifica allo scopo di creare farmaci trasformativi destinati alle persone affette da gravi malattie", ha affermato Jeffrey Leiden, M.D., Ph.D., Presidente e Chief Executive Officer di Vertex. "Stiamo costruendo un'insieme di tecnologie, basate su piccole molecole e acidi nucleici, e di capacità che ci consentiranno di guidare l'innovazione scientifica verso la produzione di farmaci trasformativi per un ampio spettro di malattie".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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