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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
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OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
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Cambridge (USA) - Sarepta Therapeutics, società biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare, ha annunciato di aver stretto una partnership strategica a lungo termine con Paragon Bioservices, impresa che fornirà a Sarepta un’implementazione della capacità di produzione commerciale per il suo programma di terapia genica con micro-distrofina per la distrofia muscolare di Duchenne, oltre a una piattaforma di produzione per altri futuri programmi di terapia genica, come quello per la distrofia muscolare dei cingoli (LGMD).

Stiamo rapidamente costruendo un formidabile 'motore' di terapia genica, il cui fiore all’occhiello sarà la creazione del nostro Centro di Eccellenza per la Terapia Genica a Columbus, in Ohio”, ha dichiarato Doug Ingram, Presidente e CEO di Sarepta. “Pertanto, spetta a noi stessi garantire che la nostra ambizione sia abbinata a un approccio di produzione sofisticato, robusto e modulare, in grado di rendere disponibili, nel breve e nel lungo termine, terapie geniche per il trattamento di malattie che incidono pesantemente sull'aspettativa di vita dei pazienti”.  

“Coerentemente con la nostra strategia di produzione ibrida, siamo orgogliosi di dare il benvenuto all'interno della nostra coalizione, formata dalle principali organizzazioni di terapia genica al mondo, a Paragon, produttore di portata globale con comprovata esperienza e competenza nel complesso settore biofarmaceutico”, ha aggiunto Doug Ingram. “La partnership con Paragon garantisce ulteriori capacità modulari al nostro programma terapeutico con micro-distrofina e ai nostri programmi futuri, che attualmente includono Duchenne, distrofia muscolare dei cingoli e malattia di Pompe. Questa collaborazione, inoltre, garantisce a Sarepta l'accesso al team di Paragon, un gruppo di lavoro di livello mondiale, costituito da più di 300 persone, sulle cui competenze potremo contare mentre continuiamo il nostro percorso per collocarci tra le più significative aziende al mondo ad occuparsi di genetica”.

Paragon, una delle più grandi società di biotecnologie di Baltimora, dà impiego a un team di oltre 300 persone in due sedi nel Maryland, e sta edificando una nuova struttura di 15.000 metri quadrati, nella Contea di Anne Arundel, per la produzione di terapie geniche di qualità (GMP, Good Manufacturing Practice). Tale struttura, che sarà pronta entro febbraio del 2019, comprenderà diversi bioreattori monouso da 500 e 2000 litri, per la produzione di materiale per sperimentazioni cliniche e fini commerciali. Paragon possiede anche alcuni edifici presso il BioPark dell’Università del Maryland, a Baltimora, impianti che sono dedicati alle prime fasi di produzione biofarmaceutica e che risultano conformi ai requisiti richiesti dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Anche la nuova struttura nella Contea di Anne Arundel è già predisposta per conformarsi a tali regolamenti.

“Paragon è uno dei pochi produttori di terapia genica che ha l'esperienza per sviluppare e produrre con successo bioterapie complesse usando processi commerciali modulari”, ha precisato Pete Buzy, Presidente e CEO di Paragon Bioservices. “Come evidenzia questo accordo con Sarepta, abbiamo un team di produzione di livello mondiale, siamo considerati un centro di eccellenza per la terapia genica e ritenuti affidabili dalle migliori aziende biofarmaceutiche”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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