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Il medicinale non ha mostrato benefici significativi nei pazienti

New York (USA) - Pfizer ha da poco annunciato l’interruzione degli studi clinici che erano in corso per testare l'impiego del farmaco domagrozumab (PF-06252616) nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD): uno studio di Fase II sulla sicurezza ed efficacia (B5161002) e il relativo studio di estensione in aperto (B5161004), progettato per la valutazione a lungo termine del medicinale. Nello studio clinico multicentrico di Fase II (B5161002), in doppio cieco e controllato con placebo, domagrozumab è stato somministrato mensilmente, per via endovenosa, a 121 ragazzi, di età compresa tra 6 e 15 anni, affetti da DMD.

Si trattava di un trial clinico biennale, con analisi primaria a un anno dall’inizio, nel quale tutti i soggetti coinvolti erano già in terapia con corticosteroidi. Il trial B5161002 non ha raggiunto il suo endpoint primario di efficacia, che consisteva nel dimostrare una differenza nel cambiamento medio, rispetto al basale, nel test di salita dei 4 gradini (4 Stair Climb) dopo un anno di trattamento con domagrozumab, rispetto al placebo, nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

L’ulteriore valutazione della totalità dei risultati, che ha incluso i vari endpoint secondari, non ha supportato un effetto significativo del trattamento. La decisione di fermare lo studio è stata presa dopo un’accurata revisione dei dati disponibili al momento dell'analisi principale, che aveva valutato i partecipanti allo studio dopo un anno di trattamento, così come coloro che erano nella sperimentazione da oltre un anno. L'interruzione degli studi su domagrozumab per la DMD non è dovuta a ragioni di sicurezza.

Pfizer continuerà a revisionare i dati per comprendere meglio eventuali indicazioni che potrebbero derivare da questa analisi, e condividerà i risultati con la comunità scientifica e quella dei pazienti. “Siamo delusi di questi risultati e, anche se non proseguiremo con gli studi, i dati contribuiranno a migliorare la comprensione di questa patologia e valuteremo l’intero set di risultati per capire se c’è un posto per questo farmaco nelle patologie muscolari”, ha dichiarato Seng Cheng, Senior Vice President e Chief Scientific Officer alla Rare Disease Research Unit di Pfizer. “Siamo estremamente grati a tutti coloro che sono stati coinvolti negli studi, in particolar modo ai ragazzi che vi hanno partecipato e alle loro famiglie”.

L’attività di ricerca di Pfizer nella distrofia muscolare di Duchenne e nelle patologie neuromuscolari proseguirà con l’obiettivo di rendere disponibili terapie ai pazienti con bisogni clinici non ancora soddisfatti. La collaborazione continuativa dell’azienda con le associazioni e con la comunità di pazienti è cruciale al fine di identificare terapie innovative per queste patologie. Attualmente, sulla distrofia muscolare di Duchenne, Pfizer ha uno studio clinico in corso per la valutazione di una terapia genica (PF-06939926) basata su un capside AAV9 ricombinante sperimentale, che veicola una versione più corta del gene umano della distrofina (mini-distrofina).

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.

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Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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