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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
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Liestal (SVIZZERA) – Santhera Pharmaceuticals ha annunciato il lancio, negli Stati Uniti, del programma BreatheDMD, grazie a cui i soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con almeno 10 anni d'età e compromissione della funzione respiratoria potranno avere accesso al farmaco sperimentale idebenone, senza alcun costo, all’interno di una crescente rete di centri di ricerca dislocati su tutto il territorio nazionale.

Gli Expanded Access Program (EAP) come BreatheDMD sono programmi di accesso allargato autorizzati dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti. Tali programmi consentono ai pazienti colpiti da patologie gravi o potenzialmente letali, che riportino i corretti criteri di inclusione, di ottenere, in assenza di valide alternative terapeutiche, l’accesso a farmaci sperimentali prima che questi abbiano ricevuto l’approvazione delle autorità di regolamentazione.

L'idebenone è un farmaco in fase di studio per il trattamento della DMD, una malattia genetica degenerativa che, fin dall’infanzia, provoca una progressiva debolezza muscolare giungendo a compromettere in maniera grave la funzionalità respiratoria. L’idebenone non è ancora stato approvato dalla FDA, e diversi studi clinici sono ancora in corso per valutarne sicurezza ed efficacia.

"Personalmente, plaudo a Santhera per lo sviluppo del programma BreatheDMD, che consente ai pazienti che ne siano idonei di accedere all’idebenone, un farmaco sperimentale che, in uno studio di Fase III (DELOS) già completato, ha dimostrato la capacità di rallentare il declino della funzione respiratoria. Abbiamo disperatamente bisogno di opzioni di trattamento alternative che interferiscano con i meccanismi della malattia responsabili della compromissione della funzione respiratoria", ha dichiarato Oscar H. Mayer, pneumologo pediatrico specializzato nel trattamento delle malattie neuromuscolari.

"Diverse associazioni dei pazienti negli Stati Uniti, tra cui Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), Jett FoundationCureDuchenne e Muscular Dystrophy Association (MDA) da tempo sostengono che i pazienti abbiano bisogno di accedere a ulteriori opzioni di trattamento, specialmente quelli più anziani e con compromissione delle funzioni respiratorie, e che tali pazienti non possano più continuare ad attendere. Per andare incontro  a questa importante esigenza non ancora soddisfatta, Santhera è orgogliosa di dare avvio a questo EAP, consentendo ai pazienti idonei di ottenere l'accesso al farmaco sperimentale idebenone", ha dichiarato Thomas Meier, CEO di Santhera.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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