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OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
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OssMalattieRare #SLA , la ricerca riparte dal paziente per arrivare a terapie efficaci. Il tema è stato al centro dell’evento di divulgazione scientifica ‘ #FocusSLA ’, recentemente tenutosi a Genova. @Fond_AriSLA @aislaonlus bit.ly/2C34650 pic.twitter.com/8t7CFjKE1c
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Gli oncologi chiedono al Ministro della Salute che sia cambiata la legge sugli studi clinici spontanei

La legge sugli studi clinici spontanei va cambiata quanto prima. E i risultati delle sperimentazioni non sponsorizzate devono essere utilizzati a fini registrativi. È questa la richiesta contenuta nella lettera inviata al Ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, dall’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) e dal Collegio italiano primari oncologi medici ospedalieri (Cipomo) dopo il caso Avastin/Lucentis.
“La vicenda Roche-Novartis, al centro delle cronache degli ultimi giorni – hanno scritto nella lettera Stefano Cascinu, Presidente Aiom, e Gianpiero Fasola, Presidente Cipomo – ha suscitato comprensibili preoccupazioni nella popolazione e tra i professionisti della sanità. L’origine del problema va, a nostro avviso, ricondotta alle norme che regolano l’approvazione e la rimborsabilità dei farmaci”. Deve infatti essere considerato quanto stabilisce la legge n.648 del 1996, che caratterizza il sistema italiano di dispensazione dei farmaci off label, cioè al di fuori delle indicazioni autorizzate.


“Questa norma – si legge nella lettera – di fatto costituisce un ostacolo all’utilizzo di bevacizumab, cioè il farmaco (con il prezzo più basso) prodotto da Roche, per il trattamento della degenerazione maculare senile, essendo già disponibile un’alternativa terapeutica valida e autorizzata, rappresentata da ranibizumab, il farmaco prodotto da Novartis. Ben tre studi, che pur hanno dimostrato un’equivalenza dei due farmaci, non hanno potuto essere valutati né per la registrazione né per l’estensione dell’indicazione del bevacizumab, in quanto frutto della ricerca spontanea. Questo purtroppo è un grave handicap, che deve essere assolutamente superato con un nuovo dispositivo di legge”.

“La vicenda Roche-Novartis, grave nella forma e nella sostanza e che danneggia sia i pazienti che il Ssn, non può però oscurare i nodi normativi da risolvere” sostengono gli oncologi. “Uno dei passi fondamentali – hanno quindi aggiunto  – potrebbe essere la modifica della norma sulla sperimentazione clinica spontanea, che attualmente vieta l’utilizzo dei risultati per fini registrativi e che può essere cambiata in tempi brevi. Abbiamo letto con interesse le dichiarazioni di Guido Rasi, direttore esecutivo dell’Ema, che sono in linea con le nostre proposte. L’Aifa divenire soggetto promotore di sperimentazioni cliniche che abbiano queste finalità e le società scientifiche possono essere partner attivi nell’identificare le aree terapeutiche dove queste sperimentazioni possono avere maggiore rilevanza nell’interesse sia dei pazienti che del sistema. Questo modello – hanno concluso – porrebbe il nostro Paese all’avanguardia in Europa nell’elaborare nuove strategie di valutazione dei farmaci, non solo in termini di efficacia ma anche di sostenibilità economica”.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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