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Bayer ha presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nuovi dati, per aggiornare le attuali informazioni di prodotto, relativi ad aflibercept per il trattamento del deficit visivo dovuto alla forma umida della degenerazione maculare senile (wet AMD o wAMD). Gli studi recenti, infatti, dimostrano la possibilità di un’estensione dell’intervallo di dosaggio nel primo anno di trattamento. Se approvata, questa opzione terapeutica alternativa consentirebbe ai medici di prolungare l’intervallo fra un’iniezione e l’altra, fino a 12 settimane e oltre, a seconda della necessità del singolo paziente nel primo anno di trattamento.

Attualmente, le informazioni di prodotto su aflibercept, in pazienti con deficit visivo dovuto a wAMD, raccomandano uno schema di trattamento bimestrale per il primo anno, dopo tre dosi mensili iniziali. La proposta di modifica si basa sui dati provenienti dallo studio clinico di Fase IV ALTAIR presentato di recente, dati che hanno dimostrato che, alla fine del primo anno, per circa il 60% dei pazienti trattati con aflibercept era possibile programmare l’iniezione successiva dopo 12 settimane o più.

I dati dello studio di Fase IV ALTAIR si aggiungono alle evidenze che dimostrano i vantaggi di un regime proattivo e precoce con aflibercept. Il farmaco di Bayer è stato approvato nella maggior parte dei Paesi per cinque indicazioni terapeutiche in pazienti affetti da deficit visivo dovuto a forma umida della degenerazione maculare senile (wet AMD), a occlusione venosa retinica (RVO; RVO di branca o RVO centrale) o ad edema maculare diabetico (DME). Il farmaco è stato anche approvato per il trattamento della neovascolarizzazione coroideale miopica. Bayer e Regeneron Pharmaceuticals, Inc. stanno collaborando allo sviluppo di aflibercept: Regeneron possiede i diritti esclusivi negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene i diritti esclusivi di commercializzazione del farmaco al di fuori degli USA.

Lo studio di Fase IV ALTAIR ha valutato l’efficacia e la sicurezza di aflibercept in pazienti affetti dalla forma umida di AMD utilizzato in due diversi regimi di dosaggio Treat and Extend (T&E). I pazienti che hanno partecipato allo studio hanno ricevuto tre dosi mensili consecutive di farmaco Bayer, seguite da un’unica iniezione dopo due mesi al baseline. Alla settimana 16, i pazienti sono stati suddivisi in due gruppi randomizzati, di proporzione 1:1, sottoposti al trattamento a intervalli di due mesi, ma con estensione di ulteriori quattro o due settimane a seconda del gruppo di trattamento. Allo studio hanno partecipato, in 40 centri giapponesi, un totale di 225 pazienti con età uguale o superiore a 50 anni. L’intervallo di trattamento è stato definito dai medici in base a criteri prestabiliti, tenendo conto dei parametri morfologici e delle variazioni in termini di migliore acuità visiva corretta (BCVA). L’intervallo fra le iniezioni di aflibercept dopo la visita della settimana 16 era compreso fra un minimo di 8 settimane e un massimo di 16.

L’obiettivo primario di ALTAIR era la variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) rispetto al baseline, misurata dal punteggio sulla scala Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) alla settimana 52. Gli altri obiettivi in termini di efficacia comprendevano la percentuale di pazienti che mantenevano la capacità visiva, la percentuale di pazienti che guadagnavano almeno 15 lettere rispetto al baseline, la variazione media dello spessore retinico centrale (CRT) rispetto al baseline e la percentuale di soggetti senza liquido alla tomografia a coerenza ottica, rilevate alla settimana 52. Sono stati valutati il numero di iniezioni e l’ultimo intervallo di trattamento.

I risultati relativi agli eventi avversi sono coerenti con il profilo di sicurezza noto di aflibercept e non sono state osservate differenze sostanziali fra i bracci di trattamento nelle prime 52 settimane. Lo studio proseguirà fino alla settimana 96.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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