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OssMalattieRare La #CharcotMarieTooth è una malattia genetica rara, «una coinquilina invadente che mi ha costretta in sedia a rotelle. Ora però apprezzo tutto ciò che davo per scontato: anche la noia!» #StorieChetiCambiano il progetto e il blog di @Corriere_Salute goo.gl/BjMgcA pic.twitter.com/9isPcXbP2i
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OssMalattieRare Una nuova alleanza tra esperti, per far emergere la rilevanza del #dolore , capirne la causa e definirne la corretta gestione nelle persone con #emofilia . Conferenza HAEMODOL - DOLORE IN EMOFILIA 20 giugno 2018 | Roma bit.ly/2MwhD7V pic.twitter.com/rHUOYrVwfW
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OssMalattieRare Le terapie che trattano la causa della #FibrosiCistica possono rallentare in modo significativo la progressione di questa malattia in giovanissima età. I dati su questi farmaci sono stati presentati nel corso della recente Conferenza Europea sulla FB bit.ly/2JFSj1x pic.twitter.com/hypAlW3mL3
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OssMalattieRare Al via la III edizione del #PremioMerck in Neurologia. Il concorso, patrocinato della Società Italiana di Neurologia (SIN), è aperto ai progetti dedicati al miglioramento della qualità di vita delle persone con #SclerosiMultipla . bit.ly/2le7wsa pic.twitter.com/iqHeu01xuj
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OssMalattieRare La richiesta di @APMARONLUS : una maggior sensibilità da parte del Governo alle #MalattieReumatiche e l’attenzione su un #decalogo di azioni concrete da promuovere bit.ly/2HQxLO4 pic.twitter.com/KoTswJgtW8
2 days ago.

USA – Alexion Pharmaceuticals ha recentemente annunciato i positivi risultati provenienti da uno studio clinico di Fase II/III in cui il farmaco Kanuma® (sebelipase alfa) è stato impiegato per il trattamento a lungo termine di bambini affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D), una malattia metabolica ultra rara di origine genetica. I dati sono stati illustrati durante il 12° Annual WORLDSymposium, tenutosi a San Diego (California) dal 29 febbraio al 4 marzo di quest'anno. Nel corso dell'evento sono stati resi noti anche altri dati relativi al favorevole profilo di sicurezza di Kanuma®, dati provenienti da tre sperimentazioni cliniche del farmaco che sono in svolgimento su pazienti pediatrici e adulti con LAL-D.

I risultati ottenuti dallo studio di Fase II/III hanno evidenziato che la terapia con Kanuma è stata in grado di determinare un sostanziale beneficio, in termini di sopravvivenza, nel 56% dei bambini affetti da LAL-D in rapida progressione. Inoltre, i pazienti hanno manifestato miglioramenti in una serie di parametri chiave relativi ad aumento di peso, ad importanti marcatori di malattia epatica e a sintomi gastrointestinali, di anemia e di epatosplenomegalia (aumento delle dimensioni del fegato e della milza).

In occasione del WORLDSymposium è stato annunciato che il farmaco Kanuma riceverà presto il 'New Treatment Award', un importante riconoscimento volto a celebrare i più importanti traguardi raggiunti nel campo delle nuove terapie per le malattie lisosomiali. Kanuma è riuscito a conquistare l'edizione 2016 del premio per essere stato recentemente approvato negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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