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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
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OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
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Carcinoma midollare della tiroide

Il carcinoma midollare della tiroide (CMT) è uno dei tumori tiroidei meno diffusi, di cui rappresenta il 5-10% dei casi. In Italia questa forma tumorale colpisce circa 200 individui ogni anno e si manifesta frequentemente in età giovanile. Origina dalle cellule C della tiroide che secernono calcitonina, un ormone coinvolto nel mantenimento delle concentrazioni di calcio nel sangue entro i valori fisiologici. In caso di proliferazione tumorale la calcitonina viene prodotta in eccesso, alterando questo equilibrio.

Per ulteriori informazioni clicca qui.

USA – Genzyme, società farmaceutica di Sanofi, ha annunciato di aver stipulato un accordo definitivo con AstraZeneca per l'acquisizione di Caprelsa® (vandetanib), una terapia indicata per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide sintomatico o progressivo, in pazienti con malattia localmente avanzata e non operabile o metastatica. David Meeker, Presidente e Amministratore Delegato di Genzyme, ha dichiarato: “L'acquisto di Caprelsa® rappresenta un importante passo avanti nel rafforzamento del nostro portafoglio di terapie per rare malattie endocrine e sottolinea l'impegno della società nell'affrontare i bisogni insoddisfatti della comunità di pazienti affetti da patologie tiroidee”.

CAGLIARI – Le prove sul comportamento biologico e sul decorso clinico del carcinoma follicolare della tiroide minimamente invasivo o ampiamente invasivo (MI-FTC o WI-FTC) sono ancora discutibili. Cinque ricercatori del Dipartimento di Chirurgia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Cagliari hanno condotto uno studio per identificare le differenze tra questi due tipi di tumori e quei parametri prognostici che influenzano il risultato tardivo, come la recidiva locale e la sopravvivenza.

La società farmaceutica Eisai ha reso noto che la Commissione Europea (CE) ha recentemente rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Lenvima (lenvatinib) per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma tiroideo differenziato (DTC) e refrattario allo iodio radioattivo, progressivo, localmente avanzato o metastatico.

Il carcinoma midollare sembra essere la forma tumorale meno interessata da tale associazione

Diversi studi hanno valutato l’associazione tra obesità e rischio di tumore alla tiroide, tuttavia i risultati restano incerti. Uno studio cinese pubblicato sulla rivista Medical Science Monitor indica ora che l’obesità è associata ad un aumento significativo del rischio di cancro alla tiroide, eccetto il carcinoma midollare della stessa.

La letteratura medica ha spesso riportato la prognosi infausta del carcinoma midollare della tiroide con caratteristiche di ecografia sospetta. Per approfondire questo legame, uno studio italiano pubblicato sul Journal of Experimental & Clinical Cancer Research ha indagato l’associazione tra la presentazione preoperatoria dell’ecografia e l’aggressività del tumore. Inoltre, le caratteristiche dell’ecografia del carcinoma sono state confrontate con quelle precedentemente riportate. Il gruppo di studio comprendeva 134 casi di carcinoma midollare della tiroide da nove diversi centri.

L’allarmante notizia giunge dall’ dell’8° Congresso Nazionale dell’Associazione Italiana della Tiroide (AIT), conclusosi appena qualche giorno fa a Milano.
Secondo i dati presentati dagli esperti dunque il carcinoma alla tiroide sarà, dal 2015, il secondo tumore più diffuso nei Paesi economicamente più sviluppati.
L’aumento di incidenza di questo tumore è dovuto a più frequenti screening nella popolazione. In pratica, grazie a controlli eseguiti spesso per altre patologie - come l’ecocolordoppler per la valutazione dei vasi sovra-aortici - ci si imbatte incidentalmente in piccoli tumori a uno stadio molto precoce che necessitano, nella maggior parte dei casi, di trattamenti meno aggressivi rispetto alle neoplasie tiroidee diagnosticate qualche decennio fa. Infatti, queste neoplasie hanno un grado di malignità basso nella maggior parte dei casi.

Pisa – Il carcinoma midollare della tiroide rappresenta solamente il 5% di tutti i tumori tiroidei, che a loro volta rappresentano solo il 4% di tutti i tumori umani. Parliamo quindi di un tumore raro, che nel 20% dei casi può essere a carattere familiare in quanto geneticamente determinato da alterazioni del gene RET.  I bambini di genitori affetti da carcinoma midollare familiare hanno il 50% di probabilità di ereditare il gene alterato. Una volta ereditato il gene RET alterato, la possibilità di sviluppare il carcinoma midollare della tiroide è del 100% e spesso in tali casi si manifesta in età pediatrica, anche precoce.
In Italia uno dei pochissimi centri ad occuparsi di questa patologia oncologica in età pediatrica è quello di Pisa, grazie all’ impegno di Rossella Elisei, Professore Associato del Dipartimento di Endocrinologia dell’Università pisana.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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