Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
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OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
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Carcinoma midollare della tiroide

Il carcinoma midollare della tiroide (CMT) è uno dei tumori tiroidei meno diffusi, di cui rappresenta il 5-10% dei casi. In Italia questa forma tumorale colpisce circa 200 individui ogni anno e si manifesta frequentemente in età giovanile. Origina dalle cellule C della tiroide che secernono calcitonina, un ormone coinvolto nel mantenimento delle concentrazioni di calcio nel sangue entro i valori fisiologici. In caso di proliferazione tumorale la calcitonina viene prodotta in eccesso, alterando questo equilibrio.

Per ulteriori informazioni clicca qui.

Il carcinoma midollare della tiroide colpisce ogni anno circa 200 italiani e 2400 persone in tutta Europa. Si tratta di una forma tumorale rara per la quale l’unica soluzione è stata fino ad oggi l’asportazione chirurgica dell’intera ghiandola tiroidea.  In occasione del 36° Congresso dell’Associazione Europea della Tiroide di Pisa è stato presentato però il primo trattamento orale per questa forma tumorale. Parliamo di Vandetanib, la prima molecola in grado di bloccare la proliferazione delle cellule tumorali di questo carcinoma.

Il farmaco era stato approvato negli USA circa un anno fa

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di vandetanib, farmaco di Astra Zeneca, per il trattamento del Carcinoma Midollare della Tiroide localmente avanzato o metastatico, non asportabile chirurgicamente, nei pazienti con tumore aggressivo e sintomatico.  La decisione della Commissione Europea segue un’opinione positiva del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) del 17 novembre 2011 ed è valida per tutti i 27 Stati Membri dell’Unione Europea.

Il farmaco orfano ha mostrato un miglioramento significato nella sopravvivenza dei pazienti

AstraZeneca ha annunciato che l’ente regolatorio americano Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco orfano vandetanib per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide, non asportabile chirurgicamente o diffuso ad altre parti del corpo. Il vandetanib è un inibitore della tirosin-chinasi indicato per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide sintomatico o progressivo, nei pazienti con tumore non asportabile (inoperabile), localmente avanzato o metastatico. L’uso del vandetanib in pazienti con tumore indolente, asintomatico o lentamente progressivo deve essere considerato con estrema attenzione a causa dei rischi correlati al trattamento. “Il vandetanib è l’unico farmaco ad aver ricevuto l’approvazione dall’FDA per i pazienti con carcinoma midollare della tiroide di stadio avanzato ed è il primo trattamento sviluppato e immesso sul mercato da AstraZeneca con la denominazione di farmaco orfano negli Stati Uniti”, ha affermato Howard Hutchinson, Chief Medical Officer di AstraZeneca.

Ancora poche settimane e poi gli americani affetti da carcinoma midollare alla tiroide (CMT) potrebbero avere a disposizione un nuovo farmaco per la terapia: si tratta del vandetanib, un farmaco prodotto dall’azienda Astra Zeneca che prevede una sola somministrazione orale giornaliera. L’apertura viene dalla massima autorità americana dei farmaci, la FDA, che ha dato la scorsa settimana un primo parere favorevole anche se sembra per ora che l’indicazione terapeutica sia da limitare a quei pazienti che soffrono della forma progressiva e sintomatica di questo raro tumore.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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