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Il farmaco orfano ha mostrato un miglioramento significato nella sopravvivenza dei pazienti

AstraZeneca ha annunciato che l’ente regolatorio americano Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco orfano vandetanib per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide, non asportabile chirurgicamente o diffuso ad altre parti del corpo. Il vandetanib è un inibitore della tirosin-chinasi indicato per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide sintomatico o progressivo, nei pazienti con tumore non asportabile (inoperabile), localmente avanzato o metastatico. L’uso del vandetanib in pazienti con tumore indolente, asintomatico o lentamente progressivo deve essere considerato con estrema attenzione a causa dei rischi correlati al trattamento. “Il vandetanib è l’unico farmaco ad aver ricevuto l’approvazione dall’FDA per i pazienti con carcinoma midollare della tiroide di stadio avanzato ed è il primo trattamento sviluppato e immesso sul mercato da AstraZeneca con la denominazione di farmaco orfano negli Stati Uniti”, ha affermato Howard Hutchinson, Chief Medical Officer di AstraZeneca.

L’approvazione del vandetanib si basa sui risultati dello studio ZETA, uno studio in doppio cieco di fase III in cui 331 pazienti con carcinoma midollare di stadio avanzato, non asportabile a livello locale o metastatico, sono stati randomizzati a ricevere vandetanib ad una dose di 300 mg (n=231) o placebo (n=100).
Nello studio i pazienti randomizzati con il vandetanib hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto ai pazienti randomizzati con il placebo [tasso di rischio “Hazard Ratio” (HR) = 0,35; intervallo di confidenza (IC) al 95% = 0,24-0,53; p<0,0001)]; questa differenza riflette una riduzione del 65 per cento del rischio di progressione della malattia; la sopravvivenza libera da progressione mediana era di almeno 22,6 mesi nel braccio del vandetanib contro 16,4 mesi nel braccio del placebo. L’analisi primaria del PFS non ha mostrato alcuna differenza significativa nella sopravvivenza globale.
“Siamo molto orgogliosi dell’approvazione ottenuta negli Stati Uniti da vandetanib, sviluppato da AstraZeneca e riconosciuto farmaco orfano per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide dal 2005 – commenta il Dottor Raffaele Sabia, VP Direttore Medico di AstraZeneca Italia. – Un farmaco orfano è una molecola destinata alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di una patologia che colpisce, in Europa, non più di cinque cittadini su diecimila. Supportare ed incentivare la ricerca e lo sviluppo sui farmaci orfani e sulle malattie rare risponde, quindi, ad un’esigenza etica e sociale molto rilevante e rappresenta un preciso impegno di AstraZeneca”.
Vandetanib è attualmente sottoposto a revisione normativa nell’Unione Europea e in Canada.

IL FARMACO
Vandetanib è un inibitore della tirosin-chinasi indicato per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide sintomatico o progressivo nei pazienti con tumore non asportabile (non operabile) avanzato a livello locale o metastatico. Per questa nuova molecola è necessario impiegare una strategia di valutazione e minimizzazione del rischio (REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy) a causa del rischio di comparsa di alcune avvertenze di vandetanib, quali il prolungamento del Q-T (o sindrome da torsades de pointes) e la morte improvvisa. Solo i medici che prescrivono il farmaco e i farmacisti certificati mediante il programma REMS per il vandetanib REMS, un programma di distribuzione limitato, potranno prescrivere e fornire il vandetanib ai pazienti.
Le reazioni avverse al farmaco più comunemente osservate (>20%) nello studio ZETA relative al vandetanib comprendevano diarrea (57%), eruzioni cutanee (53%), acne (35%), nausea (33%), ipertensione (33%), cefalee (26%), affaticamento (24%), perdita di appetito (21%) e dolore addominale (21%).

Per ulteriori informazioni sul carcinoma midollare della tiroide clicca qui

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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