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OssMalattieRare SMA attenzione allo screening neonatale. Il Prof. Danilo Tiziano: "Comunicare la malattia alla famiglia è la fase più delicata". Il punto sul progetto pilota per lo screening della SMA e su cosa ne conseguirà. Tutti i dettagli qui: bit.ly/2NkAjdG pic.twitter.com/VNTZPJMvew
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OssMalattieRare Buone notizie dall'Indianapolis (U.S.A.) per l' ultra-rara iperossaluria secondaria. Il farmaco sperimentale ALLN-177 è efficace e tollerabile in Fase II. Tutti i dettagli qui: bit.ly/33HUOqz pic.twitter.com/RtrAIqwj34
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
13 days ago.

Ancora poche settimane e poi gli americani affetti da carcinoma midollare alla tiroide (CMT) potrebbero avere a disposizione un nuovo farmaco per la terapia: si tratta del vandetanib, un farmaco prodotto dall’azienda Astra Zeneca che prevede una sola somministrazione orale giornaliera. L’apertura viene dalla massima autorità americana dei farmaci, la FDA, che ha dato la scorsa settimana un primo parere favorevole anche se sembra per ora che l’indicazione terapeutica sia da limitare a quei pazienti che soffrono della forma progressiva e sintomatica di questo raro tumore.

Secondo le autorità americane questo carcinoma verrebbe diagnosticato a 2mila americani ogni anno e rappresenta solo il 5 – 10 per cento di tutti i tumori alla tiroide. Secondo il parere degli esperti FDA, espresso all’unanimità, saranno comunque necessari degli studi post registrativi soprattutto perché nel dosaggio attualmente considerato, 300mg, c’è una categoria di possibili effetti collaterali piuttosto ampia e per questo si consigliano studi volti a valutare la tollerabilità e l’efficacia di una terapia attraverso una dose più bassa. Attualmente sul nuovo farmaco oncologico che solo uno studio con risultati di fase tre che mostra un miglioramento del 54 per cento della sopravvivenza senza progressione rispetto al gruppo trattato con placebo in uno studio compiuto su 331 pazienti
Il farmaco è un inibitore potente e selettivo delle tirosinchinasi associate al recettore del fattore di crescita angio-endoteliale (VEGFR), al recettore del fattore di crescita epidermoidale (EGFR)  e al RET (REarranged during Transfection).  Una delle proteine target del farmaco, la RET, è coinvolta nella crescita del carcinoma midollare della tiroide.
In precedenza il farmaco era stato studiato per il tumore al polmone Nsclc in fase avanzata, in combinazione con la chemioterapia. Lo scorso anno, però, AstraZeneca aveva ritirato la domanda di registrazione depositata all'Fda e all'Ema in quanto il farmaco non aveva aumentato la sopravvivenza. Ora per questo stesso farmaco si sta studiano efficacia e tollerabilità anche per il più comune carcinoma papillare della tiroide.

 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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