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OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
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OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
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OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Il farmaco attende l’approvazione da parte di Fda e EMA anche per il trattamento del carcinoma avanzato renale

 Exelixis e Ipsen hanno annunciato di aver stipulato un accordo di licenza esclusiva per la commercializzazione e sviluppo di Cabozantinib. In base all'accordo, Ipsen avrà i diritti di commercializzazione in esclusiva per le attuali e future potenziali indicazioni di cabozantinib al di fuori degli Stati Uniti, Canada e Giappone.
Exelixis manterrà i diritti esclusivi per la commercializzazione di cabozantinib negli Stati Uniti e in Canada, proseguendo le trattative di partnership commerciale in Giappone.
Nel mese di marzo 2014, la forma farmaceutica in capsule di cabozantinib è stata approvata dalla Commissione Europea con il nome commerciale COMETRIQ® per il trattamento di pazienti con carcinoma midollare della tiroide.
Exelixis ha anticipato il trasferimento dei diritti di commercializzazione extra Stati Uniti di COMETRIQ®, dall’attuale partner commerciale svedese Orphan Biovitrum AB (Sobi) ad Ipsen.


La forma farmaceutica in compresse di cabozantinib è invece in attesa di approvazione negli Stati Uniti ed in Europa per l'uso come trattamento nel carcinoma avanzato renale nei pazienti che hanno ricevuto una precedente linea di terapia. In Europa l'MAA (Marketing Authorisation Application) di cabozantinib per il trattamento del carcinoma renale avanzato ha ottenuto il processo di valutazione accelerata e la titolarità del prodotto verrà trasferita da Exelixis a Ipsen.

Cabozantinib è una piccola molecola che inibisce l'attività della tirosina-chinasi, tra cui i recettori VEGF, MET, AXL, e RET. Lo studio METEOR ha generato i dati clinici che hanno supportato la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio depositata presso l’EMA. Lo studio METEOR è un trial clinico di fase 3, internazionale, randomizzato open-label, che ha valutato cabozantinib versus everolimus (standard terapeutico), in 658 patienti con carcinoma renale in stadio avanzato la cui malattia era progredita dopo precedente terapia con inibitori tirosino-chinasici (TKI) del recettore del VEGF (VEGFR).

L’endpoint primario dello studio era la progressione libera da malattia (PFS), e gli obiettivi secondari includevano la sopravvivenza globale (OS) e il tasso di riposta obiettiva (objective response rate, ORR). I pazienti sono stati randomizzati con un rapporto 1:1 a ricevere cabozantinib al dosaggio di 60 mg/die o everolimus 10 mg/die, e sono stati stratificati sulla base del numero di precedenti terapie TKI target contro VEGFR e in base ai criteri di rischio applicati al carcinoma renale. Il crossover non era consentito. Come pubblicato sul New England Journal of Medicine, il trial ha raggiunto l’endpoint principale della PFS, e l’endpoint secondario della ORR. Cabozantinib ha dimostrato una riduzione del 42% del tasso di progressione di malattia o morte rispetto ad everolimus, con una PFS mediana di 7.4 mesi versus 3.8 mesi con everolimus(Hazard Ratio [HR]=0.58, 95% Confidence Interval [CI] 0.45-0.75, p<0.001).La pre-planned analisi ad interim ha mostrato un forte trend positivo della OS in favore di cabozantinib (HR=0.67, 95% CI 0.51-0.89, p=0.005), sebbene non abbia raggiunto la significatività statistica. Exelis ha effettuato una seconda interim analisi, previa autorizzazione da parte della autorità regolatorie, e da questa analisi è emersa una elevata significatività statistica e un aumento clinicamente rilevante in termini di OS per cabozantinib. Exelis ha intenzione di presentare questi dati nell’ambito di una conferenza medica prevista per la fine del 2016.

Il profilo di sicurezza di cabozantinib è stato simile a quello di altri VEGFR TKI in questa popolazione di pazienti. L’incidenza di eventi avversi (qualsiasi grado), è stata simile tra cabozantinib ed everolimus. Gli eventi avversi seri sono stati riscontrati nel 40% dei pazienti trattati con cabozantinib e nel 43% del pazienti tratti con everolimus. Il tasso di sospensione del trattamento dovuto ad eventi avversi è stato basso (~10%) in entrambi i bracci di trattamento.

Il tumore renale è tra le 10 neoplasie più frequentemente diagnosticate, sia tra gli uomini che tra le donne (fonte: The American Cancer Society’s 2015 statistics). Se riscontrato in stadio precoce, la sopravvivenza a 5 anni è molto elevata, tuttavia la sopravvivenza a 5 anni in stadio avanzato o metastatico è inferiore al 10%, e al momento è una malattia a prognosi infausta. Dalla introduzione delle terapie target nel setting del carcinoma renale una decade fa, i trattamenti per il carcinoma renale in stadio metastatico sono stati storicamente limitati all’utilizzo di terapia con citochine (ed esempio interleukina-2 e interferone).

In seconda linea e nelle linee successive, che riguarda circa 17,000 pazienti eleggibili a un trattamento negli stati Uniti e circa 37,000 globalmente, 5 terapie con piccole molecole e un inibitore del check-point immunitario sono state approvate.  Le terapie target al momento approvate hanno mostrato di non differenziarsi molto in termini di efficacia, dimostrando solo un modesto beneficio in pazienti refrattari al sunitinib, farmaco generalmente utilizzato in prima linea.

Lo sviluppo di indicazioni commerciali future di cabozantinib potrebbero includere il trattamento del carcinoma epatocellulare avanzato, oggetto di CELESTIAL, uno studio pivotal di fase 3 per il quale i risultati top-line sono previsti nel 2017.  Sono in corso ulteriori studi attraverso la collaborazione di Exelixis con il National Cancer Institute’s Cancer Therapy Evaluation Program oltre ad uno studio sponsored in corso. Attraverso questi due programmi, ci sono più di 45 studi ongoing o previsti, compresi trials sul carcinoma renale avanzato, tumore della vescica, del colon-retto e polmone non a piccole cellule ed il tumore dell'endometrio.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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