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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Sono i risultati di uno studio statunitense real-world, utile per capire quanto siano più efficaci i nuovi farmaci inibitori del checkpoint immunitario come avelumab

Dallas (U.S.A.) – Il carcinoma a cellule di Merkel è un tumore della pelle raro e aggressivo che si verifica più frequentemente nei pazienti anziani e immunocompromessi. Negli Stati Uniti ci sono circa 1.500 casi all'anno di questa neoplasia, la cui incidenza è aumentata drasticamente negli ultimi 20 anni.

In genere, si presenta sotto forma di escrescenze indolori e in apparenza clinicamente insignificanti, che di solito si trovano su aree esposte al sole, come la testa e il collo. Questi tumori crescono rapidamente e tendono a metastatizzare precocemente, portando a una prognosi infausta: la sopravvivenza globale a 5 anni è del 40% e il tasso di mortalità è maggiore rispetto a quello di altri tumori della pelle, compreso il melanoma.

Prima della recente approvazione da parte della FDA di avelumab, un anticorpo monoclonale anti-PD-L1, il trattamento di questi pazienti era generalmente limitato alla chemioterapia sistemica. Oggi, per contestualizzare e interpretare correttamente i risultati degli studi clinici a braccio singolo con gli inibitori del checkpoint immunitario come avelumabraccomandato pochi giorni fa anche dal CHMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) – sono necessarie delle analisi retrospettive osservazionali sul trattamento chemioterapico.

È ciò che hanno fatto gli autori dello studio americano pubblicato sulla rivista Future Oncology: lo scopo di questa indagine real-world su pazienti con carcinoma a cellule di Merkel metastatico distale, era di valutare la risposta del paziente alla chemioterapia di prima linea (1L) e di seconda e ulteriore linea (2L+). Su 686 pazienti identificati nella Rete Oncologica statunitense, 67 sono stati arruolati nello studio 1L e 20 nel 2L+; la popolazione è stata poi ulteriormente ristretta ai pazienti immunocompetenti.

Il tasso di risposta globale è stato del 29,4% nel gruppo 1L e del 28,6% nel gruppo 2L+, ma la durata della risposta è stata di 6,7 mesi nel primo gruppo e di soli 1,7 mesi nel secondo. La sopravvivenza globale è stata invece di 10,5 mesi nel gruppo 1L e di 4,3 mesi in quello 2L+, mentre la sopravvivenza libera da progressione è stata, rispettivamente, di 4,6 e di 2,2 mesi. Gli esiti sulla popolazione complessiva (immunocompetenti e immunocompromessi) sono stati coerenti con la popolazione dell'analisi primaria, sia per il gruppo 1L che per quello 2L+.

I risultati indicano che, anche se con la chemioterapia sono state osservate delle risposte, la loro durata è breve e associata, comunque, a una scarsa sopravvivenza. Sono quindi necessari nuovi approcci terapeutici, come quelli basati sugli inibitori del checkpoint immunitario, che, secondo i primi dati finora disponibili, sembrano avere il potenziale per migliorare notevolmente i paradigmi di trattamento del carcinoma a cellule di Merkel, suscitando una risposta più duratura.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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