Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
About 15 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
About 16 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Cosa vuol dire vivere con la #fenilchetonuria ? E quali sono le problematiche ancora aperte? Alcune risposte arrivano dalla @official_espku International Conference. bit.ly/2NCEaCT
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Ricerca, sviluppo dei #FarmaciOrfani e qualità dei livelli di assistenza. La voce delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare in merito alle nuove proposte di legge che sono al vaglio della politica. bit.ly/36SUbMm
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La raccolta e condivisione dei dati sull’ #acidosi tubulare renale distale è fondamentale per la gestione e il monitoraggio del paziente. Guarda l'intervista alla dott.ssa Francesa Becherucci, dell'Ospedale Meyer di Firenze. @2019Ipna youtu.be/ODzUUXHM28I
4 days ago.

Attualità

Si svolgerà a Catania, dall’8 al 10 ottobre 2010, presso il Centro culturale “Le Ciminiere”, il IX Congresso Internazionale di Autism-Europe, “Un futuro per l’Autismo”. Il convegno, promosso da Autism-Europe aisbl e Autismo Italia-onlus, sarà incentrato sui più recenti progressi della scienza e sugli approcci contemporanei che intendono migliorare la qualità della vita delle persone con autismo e delle loro famiglie.

Forse un giorno potremo dire che la magia di Harry Potter ha aiutato a trovare delle cure per malattie gravi come la sclerosi multipla o la malattia di Huntington. Non è uno scherzo perché,  anche se certe cose sono campo esclusivo della ricerca scientifica, è proprio grazie al grande successo del maghetto che nascerà a Edimburgo la Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic, un centro di ricerca che si occuperà principalmente di sclerosi multipla ma anche di altre malattie neurodegenerativew come la Sla e la malattia di Huntington.

Alla fine, dopo settimane di incertezza, l’offerta di acquisto del colosso francese Sanofi Aventis è stata fatta e Genzyme, la casa farmaceutica che opera nel settore dei farmaci orfani, ha detto ‘no’. Un rifiuto che è venuto unanime dalla dirigenza aziendale che ha  giudicato l’offerta del tutto inadeguata. Sanofi infatti aveva offerto di pagare 69 dollari per azione per un investimento di circa 18,5 miliardi di dollari, troppo poco per Genzyme che, se pur non lancia una controproposta ufficialmente fa trapelare che la richiesta sarebbe almeno di 75-80 dollari per azione.

Fonte: il Gazzettino.it
Il Ministero della Salute ha pubblicato le graduatorie finali dei progetti di ricerca presentati per i bandi malattie rare e cellule staminali e per la Regione Veneto sono risultati vincitori 4 progetti. Altri due progetti veneti hanno brillato nella parte riservata ai giovani ricercatori.

La notizia pubblicata sul News Medical lo scorso 9 agosto viene da Israele e può suonare alquanto singolare: alcune malattie rare, come la malattia di Gaucher o la malattia di Fabry, potrebbero essere trattate con lo stesso agente di protezione che difende dagli effetti del gas nervino. A dare alcune anticipazioni è una società israeliana, la Protalix Biotherapeutics, che sta lavorando su questo nuovo farmaco, chiamato per ora  PRX-105, che riuscirebbe a garantire una protezione sia contro gli effetti nocivi degli agenti nervini, che contro i composti organici del fosforo (usati nei prodotti industriali contro i parassiti).

Il 27 Luglio 2010 si è tenuta la prima di una serie di riunioni convocate dal Ministero della Salute guidato da Ferruccio Fazio per illustrare i dettagli relativi ai contenuti tecnici dei moduli transattivi alle associazioni ed ai legali dei soggetti danneggiati da sangue infetto che hanno inoltrato domanda per accedere alle transazioni. Le Associazioni saranno convocate il 3 agosto.

A sette mesi dalla maratona televisiva, sono stati assegnati, con criteri rigorosamente meritocratici, i finanziamenti ai migliori progetti selezionati dalla Commissione Medico Scientifica di Telethon. In totale ammontano a 12,3 milioni di euro (2,3 milioni in più rispetto al 2009) i fondi stanziati quest’anno. Saranno finanziati 40 progetti incentrati su diverse patologie di origine genetica, che coinvolgeranno ben 73 laboratori di ricerca distribuiti sull’intero territorio nazionale.
A conferma della tendenza registrata negli ultimi anni, sono sempre di più gli studi che prevedono lo sviluppo di approcci terapeutici: la metà di quelli neofinanziati si propone infatti di mettere a punto possibili strategie di cura su modelli di laboratorio o addirittura da testare sull’uomo.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni