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OssMalattieRare L' #osteoporosi è una complicanza comune della #colangite biliare primitiva, ma secondo uno studio, i medicinali finora utilizzati non hanno determinato benefici significativi. bit.ly/33Yvj3q pic.twitter.com/sxzSav1k3A
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : dai progetti pilota all’adeguamento del panel 10 Dicembre 2019 Ore 14:00 accrediti@rarelab.eu Il programma bit.ly/33rFeya pic.twitter.com/Q4MBKCAF6I
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OssMalattieRare Per le sindromi da iperaccrescimento e per la rarissima sindrome di #Proteus , è in corso una sperimentazione che coinvolge circa 20 Centri nel mondo, fra i quali due in Italia, il @bambinogesu e il Policlinico Gemelli di Roma. #PROS bit.ly/38aAznx pic.twitter.com/D1IcfMiMfl
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OssMalattieRare Il #Colangiocarcinoma è un tumore del fegato raro in rapida espansione. Oggi è possibile trattarlo grazie a farmaci a bersaglio. bit.ly/2DfSCdN pic.twitter.com/4MAYXGm127
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OssMalattieRare Nel #linfoma cutaneo a cellule T è di fondamentale importanza una diagnosi dermatologica precoce per avviare presto il paziente sulla strada della terapia. bit.ly/2LB4dZR
1 day ago.

Attualità

Roma – “La malattia rara – lo dice il nome stesso – è una malattia che colpisce poche persone, quindi ci sono vari ostacoli nello sviluppo di farmaci per queste malattie”, ha spiegato il prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario-Ospedaliero dell'IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Università di Roma Tor Vergata e membro del Comitato Scientifico dell'Osservatorio Terapie Avanzate.

Enrico Piccinini, general manager di Sanofi Genzyme ItaliaEnrico Piccinini, general manager Italia: “Fondamentale sostenere informazione corretta e ricerca scientifica, fa parte del nostro impegno verso i pazienti e le famiglie”

“Sostenere l’informazione scientificamente corretta è davvero fondamentale, così come è fondamentale mettere in evidenza gli sforzi e i costi della ricerca farmaceutica, necessari per arrivare a fornire risposte concrete ai pazienti e alle famiglie, specie quando parliamo di malattie rare. Si tratta anche di costi di fallimento, spesso non ricordati, nel senso che poche delle molecole che vengono sviluppate arrivano poi a diventare farmaco. Questo impiega elevate risorse ma è assolutamente necessario per spostare sempre avanti le ambizioni della ricerca.” Questo il punto di vista di Enrico Piccinini, general manager di Sanofi Genzyme Italia, divisione specialty care di Sanofi Italia, che ha reso possibile insieme ad altre aziende la realizzazione della VI Edizione del Premio Omar. Durante la Cerimonia del premio sono stati affrontati diversi temi, legati ai progressi e alle nuove frontiere delle scoperte scientifiche volte a portare terapie sempre più efficaci e mirate ai pazienti in tutto il mondo.

Anna Meldolesi, nella VI edizione del Premio OMaR (svoltasi lo scorso 28 febbraio a Roma, presso l'Ara Pacis), si è aggiudicata il Premio Eugenio Aringhieri, per aver portato all’attenzione di un ampio pubblico il tema dell’editing genomico attraverso il suo Blog di successo CRISPeR MANIA e altre iniziative collegate, tra le quali il libro "E l’uomo creò l’uomo": per la giuria, la giornalista e scrittrice ha dimostrato una straordinaria capacità divulgativa e scorrevolezza nonostante la tematica complessa.

Roma – “L'impegno di Baxter si concentra su tutte le malattie rare, ma in particolare sulla malattia intestinale infiammatoria cronica benigna, ed è quello di supportare le associazioni dei pazienti e le istituzioni nell'ottenere il riconoscimento di questa patologia come malattia rara”, ha spiegato Daniela Cianciulli, Head of Market Access di Baxter, nel corso dell'intervista realizzata durante la cerimonia di premiazione della VI edizione del Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari, che si è svolta lo scorso 28 febbraio a Roma, presso l'Ara Pacis.

Durante la cerimonia di premiazione della VI edizione del Premio OMaR, svoltasi lo scorso 28 febbraio a Roma, presso l'Ara Pacis, è stato assegnato alla giornalista Adriana Bazzi il Premio Categoria Stampa e Web per il suo articolo “Taglia & Cuci del DNA. Purché nelle mani giuste”, pubblicato su Il Corriere della Sera.

Editing genomicoL’Osservatorio Terapie Avanzate ripercorre la storia delle gemelline cinesi sottoposte all'editing del genoma e approfondisce l’appello di 18 scienziati su Nature, tra regolamentazioni nazionali e fake news

Roma - Non si tratta di una richiesta di divieto permanente ma di una sospensione temporanea della sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani. Una sospensione di almeno 5 anni, che permetta la creazione di un quadro normativo internazionale e l’assunzione di responsabilità da parte della comunità scientifica e degli organi decisori delle singole nazioni. L’appello, pubblicato ieri su Nature, è stato sottoscritto da 18 esperti, tra scienziati e bioeticisti, con l’invito a tutti i Paesi del mondo di aderire alla sospensione e, durante questo periodo, valutare le implicazioni scientifiche, sociali, mediche, etiche e morali delle sperimentazioni cliniche sulle linee germinali. Tra i firmatari anche Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) e membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate.

Milano - Si sono diplomati il 6 marzo 2019, presso il Centro Clinico NeMO, i cinque medici che hanno frequentato il primo Master di II livello in “Diagnosi, cura e ricerca nelle malattie neuromuscolari: aspetti muscolari e multisistemici”. Il corso, promosso dall’Università degli Studi di Milano, ha avuto l’obiettivo di formare figure mediche 'iperspecializzate' per la presa in carico multidisciplinare delle patologie neuromuscolari, malattie altamente invalidanti come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), l’atrofia muscolare spinale (SMA) e le distrofie muscolari, che riguardano in Italia oltre 40.000 persone e, purtroppo, ancora molto complesse da diagnosticare e trattare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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