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Si è da poco tenuta ad Amsterdam (Paesi Bassi) l’ottava edizione dell’Advanced Therapies Summit, che ha riunito i massimi dirigenti d’azienda e i responsabili politici con il compito di guidare l’evoluzione del quadro decisionale sulle terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product – ATMP) in Europa. Il programma di quest’anno ha offerto ripetute occasioni di confronto, con tavole rotonde e momenti di collaborazione tra le parti coinvolte.

Malattie rare, professor Generoso AndriaDalla creazione del registro regionale all'accreditamento per le ERN, dai PDTA allo screening neonatale: un percorso irto di difficoltà, ma ricco di importanti risultati

Napoli – Quindici anni di lavoro per le malattie rare in Campania: al termine del suo incarico, per il prof. Generoso Andria è giunto il momento di tracciare un bilancio. Professore Emerito di Pediatria presso l'Università Federico II di Napoli, Andria è stato il responsabile del Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare dalla sua istituzione, nel 2009, fino a due mesi fa. Ma già dal 2002 faceva parte del Gruppo Tecnico di lavoro costituito da esperti in malattie rare, istituito e rinnovato da successive delibere sotto le presidenze Bassolino, Caldoro e De Luca, nonché delegato della Regione Campania al Tavolo tecnico interregionale Malattie Rare, che svolge opera di consulenza su questa materia per la Commissione Salute della Conferenza Stato-Regioni. Inoltre, dal 2014 al 2016, Andria è stato membro del Comitato Nazionale di Coordinamento e Monitoraggio per lo sviluppo delle Reti Europee di Riferimento (European Reference Networks – ERN), le reti di eccellenza per le malattie rare, che si sono costituite in Europa in accordo con specifiche direttive comunitarie.

Dopo la legalizzazione delle tecniche di procreazione assistita eterologa in Italia nel 2014, e dopo i primi entusiasmi da parte di operatori e pazienti, non più costretti ad estenuanti e costosi viaggi all’estero, ci si è resi conto che in Italia mancano i donatori e donatrici di seme ed ovociti. Questa problematica è stata analizzata dal Prof. Antonio La Marca, della Clinica Eugin di Modena, in occasione del Primo Congresso PMA Italia, tenutosi a Firenze dal 23 al 24 febbraio 2018, con l’intento di suggerire a colleghi ed esperti nuovi modelli operativi in grado di rendere possibile anche in Italia l’erogazione di trattamenti di fecondazione eterologa con ottimi tassi di successo.

Santamonica e Richmond (USA) - La biotech californiana Kite, di proprietà di Gilead Company, ha annunciato la firma di un accordo di partnership globale con Sangamo Therapeutics per lo sviluppo di innovativi farmaci antitumorali. L'intesa è volta all'utilizzo della piattaforma di editing genomico di Sangamo, basata su tecnologia “zinc finger nuclease” (ZFN), per l'elaborazione di terapie cellulari ex vivo di ultima generazione da impiegare in ambito oncologico.

Roma - Novità assoluta in Italia: una nuova soluzione all’avanguardia per assicurare il contatto di genitori e familiari con i piccoli pazienti anche a distanza, attraverso tablet o smartphone. Succede all’ospedale Fatebenefratelli – Isola Tiberina, dove già esiste una terapia intensiva neonatale prima nel Lazio accessibile ai genitori h 24, che assiste ogni anno circa 600 bambini, di cui 400 prematuri (4000 i parti totali effettuati ogni anno nell’ospedale romano).

Si è chiuso il 22 marzo a Folgaria il sedicesimo incontro annuale delle famiglie di 35 ragazzi affetti dalla sindrome del cri du chat. L'evento, che si fregia della Medaglia del Presidente della Repubblica, è organizzato da Manuela Sfondrini Barbini, consigliere e responsabile Regione Lombardia e della sede di Milano dell'Associazione ABC.

Locandina del congresso BraynDedicato ai ricercatori under 40, si svolgerà il 29-30 giugno. Già aperte le iscrizioni, sia per partecipare che per sottoporre un abstract scientifico

Genova – Si chiama BraYn e sarà il primo congresso dedicato ai giovani ricercatori che lavorano nell'ambito delle neuroscienze: l'acronimo sta infatti per “Brainstorming Research Assembly for Young Neuroscientists”. L'incontro durerà due giorni, il 29 e il 30 giugno, e si svolgerà presso l'Ospedale Policlinico San Martino di Genova. Ogni giorno i giovani neuroscienziati affrontano le difficoltà di portare avanti la loro ricerca a vari livelli, e la conferenza vuole essere un utile punto d'incontro per massimizzare le potenzialità dell'indagine scientifica.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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