Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Arrivano nuovi risultati per il medicinale sperimentale AT-GAA destinato al trattamento della #malattiadiPompe . L’innovativa molecola ha indotto miglioramenti significativi anche nei pazienti precedentemente sottoposti a ERT bit.ly/2NGsVJs
About 8 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La sindrome DICER1 causa #tumori rari che si manifestano nei bambini e negli adolescenti a danno di più organi. “Alla sua origine c’è una mutazione che danneggia la formazione dei microRNA” spiega il prof Giuseppe Novelli, Rettore @unitorvergata bit.ly/2NH1H5A
About 9 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Andare a carponi, camminare, deglutire, sono attività difficili e in alcuni casi impossibili per chi ha la #SMA . Scopri perché è così importante lo #ScreeningNeonatale per l'atrofia muscolare spinale. #GiochiamodiAnticipo ! bit.ly/2mj6NcV pic.twitter.com/cFc7Zx6ZnW
About 12 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare #Amiloidosi hATTR: come diagnosticarla precocemente? Guarda l’intervista alla prof.ssa Chiara Briani, neurologa dell'Azienda Ospedaliera di Padova. #hATTR #amyloidosis . youtu.be/pYUNEFzzj6E
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Dal 3° Rapporto @osFarmaciOrfani presentato oggi. Circa il 90% delle #malattierare non ha ancora terapia spiega @effemacchia coordinatore di OSSFOR. Occorre adottare per i #FarmaciOrfani la stessa procedura in vigore per i farmaci innovativi. bit.ly/2Qb96vF
1 day ago.

Attualità

Roma – “B-Side è un modo diverso di parlare di malattie rare: è una rappresentazione teatrale in cui si approfondisce una patologia ultra-rara, l'emofilia B, che in Italia riguarda circa 800 persone, di cui 300 affette da emofilia B grave”. Sergio Lai, general manager di Sobi Italia, ha così commentato la vittoria del Premio OMaR, nella categoria audio video, da parte di Emilia Vaccaro, giornalista di Pharmastar che ha raccontato in un servizio questa esperienza teatrale.

Roma – La storia di Takeda comincia nel 1781, quando Chobei Takeda I avvia un’impresa per la vendita di farmaci tradizionali giapponesi e cinesi a Doshomachi, nella città di Osaka. L'azienda farmaceutica, oggi globale, con più di 30.000 dipendenti, ha quindi le sue radici in 238 anni di storia. La sua rete si espande in oltre 80 Paesi e regioni in tutto il mondo, fra cui Giappone, Stati Uniti, Europa, America Latina, Africa, Medio Oriente e la regione Asia-Pacifico, mentre i suoi prodotti farmaceutici, comprese le partnership, sono commercializzati in circa 100 Paesi.

È stato votato il 13 marzo, alla Camera, il disegno di legge sull’Open Access (OA), ossia il diritto, da parte di tutti i cittadini, ad avere libero accesso ai risultati della ricerca finanziata tramite denaro del contribuente. In merito al DDL si è espressa l’Associazione Luca Coscioni, attraverso un proprio comunicato: “La ‘proposta Gallo’ – dal nome del Presidente M5S della Commissione cultura che ne è il primo firmatario – ha il merito di riaprire un dibattito, particolarmente sentito all’interno della comunità della ricerca italiana e internazionale, sul copyright delle pubblicazioni scientifiche, ma non coglie ancora completamente nel segno, lasciando aperti un buon numero di fronti che rischiano di minarne fortemente il potenziale”.

La scorsa Giornata Mondiale delle Malattie Rare ha visto lo svolgersi di numerosi eventi, convegni, premi e manifestazioni, tra cui il Premio OMaR per la Comunicazione sulle Malattie e i Tumori Rari. In occasione della Giornata, anche il mondo delle istituzioni si è interessato al tema di queste patologie che, considerate nel loro insieme, colpiscono 2 milioni di persone solo nel nostro Paese. Un esempio è quello del senatore Pierpaolo Sileri (M5s), Presidente della 12ª Commissione permanente (Igiene e sanità), il quale è intervenuto all’incontro “Le malattie rare e la disabilità”, organizzato presso la Presidenza del Consiglio il 28 febbraio scorso.

Nella VI edizione del Premio OMaR, svoltasi lo scorso 28 febbraio a Roma, presso l'Ara Pacis, ha ricevuto una menzione speciale la giornalista di AboutPharma Cristina Tognaccini, per il suo articolo “Speranze da terapia genica e oligonucleotidi antisenso”.

Roma – “Nel febbraio di quest'anno Chiesi ha ricevuto da parte di Eurordis, la federazione europea delle malattie rare, il premio Black Pearl Award, che viene rilasciato a persone o aziende che investono fortemente nelle malattie rare e fanno la differenza in questo campo”, spiega Laura Franzini, direttore medico di Chiesi Italia.

Milano – MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, annuncia di aver rinnovato ed esteso a tre nuove indicazioni terapeutiche la collaborazione, avviata nel febbraio 2017, con Rocket Pharmaceuticals, società statunitense specializzata nello sviluppo di terapie innovative per la cura di malattie genetiche rare.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni