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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
1 day ago.

L’azienda avrà aree di ricerca diverse dalla casa madre, board scientifico ancora da definire

L’annuncio è arrivato ieri, dalle potenzialità e competenze del centro di ricerche di Abiogen Pharma è nata una nuova società, che avrà sede sempre a Pisa, si chiama Galileo Research e si sta concentrando già su due aree terapeutiche importanti, quella dell’oncologia e quella delle malattie del sistema nervoso centrale. “Per comprendere meglio questo importante passaggio – spiega Massimo Di Martino, attualmente alla guida di Abiogen Pharma - è necessario però un passo indietro. Il core business di Abiogen è da sempre intimamente legato allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci indirizzati alla cura prevalentemente delle patologie osteo-articolari e metaboliche, e in una piccola parte di quelle respiratorie e dermatologiche. L’attività del Centro Ricerche di Abiogen si è invece concentrata in questi anni sulle aree oncologica e del Sistema Nervoso Centrale, molto lontane dalle competenze iniziali dell’azienda, ma che presentano ancora importanti “medical needs” da soddisfare. Galileo Research rappresenta la continuità logica di tutto ciò, ma in un ambito societario dedicato, in cui le potenzialità dei progetti in sviluppo possano trovare la massima espressione in termini sia scientifici che di opportunità economiche”. Galileo Research sarà dunque un nuovo soggetto industriale, che potrà avere le caratteristiche necessarie ad imporsi in un settore altamente rischioso e competitivo com’è quello della ricerca farmaceutica, con un’indipendenza incondizionata rispetto all’azienda madre.

 In cosa si caratterizzerà dunque Galileo rispetto ad Abiogen Pharma?
”La principale differenza sta nella focalizzazione dell’attività di ricerca di Galileo Research su aree terapeutiche distinte rispetto ad Abiogen, che infatti non commercializza farmaci in ambito oncologico e del Sistema Nervoso Centrale. Inoltre Galileo Research sarà una vera e propria azienda, con a capo un Chief Executive Officer, CEO, di grande esperienza scientifica e manageriale, e con una configurazione ideale per svolgere bene il proprio lavoro. In sostanza, da una parte sviluppare i progetti di ricerca all’insegna della massima espressione tecnica, dall’altro andare a proporsi con ottime credenziali al mondo finanziario e industriale per intrecciare partnership che possano illuminare il percorso di questa nuova realtà industriale”.
Chi saranno i manager di questa nuova realtà?
L’impresa sarà condotta da un Consiglio di Amministrazione che si avvarrà della professionalità e dell’esperienza di Paolo Baroldi, un ricercatore e manager italiano che da tempo opera negli Stati Uniti. La scelta non è stata dettata dal caso: una realtà come Galileo Research ha la necessità di mantenersi al massimo livello in ambito di sviluppo farmaceutico imprimendo nel contempo una forte personalità industriale alle proprie strategie imprenditoriali. Paolo Baroldi ha un curriculum che mostra un impressionante profilo manageriale, che gli ha consentito di affermarsi in aziende quali Novartis, Chiesi e Supernus in USA. Al tempo stesso, il suo ruolo di professore presso la Johns Hopkins University è una chiara testimonianza della sua elevata valenza scientifica. E’ invece ancora da definire la composizione dello Scientific Board. Sarà costituito da scienziati italiani e internazionali che collaboreranno in sinergia allo sviluppo e alla crescita di un progetto di impresa tutto Italiano.    
Per l’oncologia avete già un progetto ben avviato, Talco, ci dica di più
TALCO ha come oggetto la dimostrazione dell’efficacia clinica della terapia cellulare TALL-104 nel trattamento del carcinoma ovarico: per questa forma tumorale ha già ricevuto la designazione di Farmaco Orfano dall’EMA, l’Ente regolatorio europeo. Il passo successivo sarà lo studio di fase II, indispensabile per identificare il corretto range di dosi per la somministrazione della terapia cellulare delle TALL-104 alle pazienti. Per affrontare questo ulteriore step, Galileo Research ha ottenuto un importante supporto economico dalla Regione Toscana. Successivamente, lo sviluppo clinico prevede un ulteriore studio di fase III, per confermare su un numero di pazienti più ampio sia l’efficacia che la tollerabilità della terapia cellulare delle TALL-104. Tale studio rappresenta il passo finale per affrontare il percorso di approvazione del dossier da parte dell’EMA, il gradino che precede la commercializzazione della terapia cellulare delle TALL-104. Parallelamente, le stesse attività di tipo regolatorio verranno effettuate anche con la FDA, l’Ente regolatorio americano, passo fondamentale per ottenere l’autorizzazione a immettere il trattamento in commercio negli Stati Uniti. I laboratori del Centro Ricerche di Galileo Research si occuperanno della parte preclinica a supporto del dossier registrativo, mentre verranno coinvolte aziende internazionali conosciute come Contract Research Organizations o CRO, per lo sviluppo degli studi sull’uomo. Galileo Research avrà chiaramente la necessità di effettuare dei round di finanziamento per portare a compimento un programma così ambizioso. Ma non sarà più una Divisione Ricerca & Sviluppo di una società farmaceutica Italiana ad affacciarsi alla ricerca di partner industriali o finanziari. Questa volta sarà la nuova società Galileo Research a proporsi, con la sua configurazione interamente dedicata alla ricerca.
C’è però anche un altro progetto che si concentra sul sistema nervoso centrale e in particolar modo sull’ischemia, parliamo di quello ...
Si tratta di un progetto finanziato dalla Regione Toscana che prevede la creazione di un knowledge database per la biosimulazione di predittività e traslazionalità di dati preclinici nel campo dell'ischemia cerebrale, area oggi presidiata da pochi farmaci efficaci e pertanto bisogno clinico fortemente insoddisfatto. L’obiettivo generale del progetto KEBIC consiste dunque nella realizzazione di un database di conoscenza che raccolga ed elabori, integrando dati ed estrapolando correlazioni significative, i risultati di una serie di analisi biologiche eseguite su un modello animale di ischemia cerebrale. Il sistema integrato di dati consentirà di individuare i parametri maggiormente predittivi e traslabili dal modello animale alla patologia umana. L’esigenza di avere un knowledge database si è reso necessario dopo i ripetuti fallimenti di composti neuroprotettivi nelle fase clinica, nonostante la loro indiscutibile efficacia nei modelli animali di ischemia. Altro obiettivo è quello di valutare gli effetti di nuove molecole su altri meccanismi molecolari che intervengono nello sviluppo dell’evento ischemico e verificare la possibilità di riempire la lacuna terapeutica con farmaci che interferiscano con questi meccanismi ossidativi e che abbiano elevata biodisponibilità al sito di azione. Tali molecole, originali e brevettate, sono il risultato del lavoro svolto internamente dal team di ricerca Abiogen Pharma che ha progettato e disegnato questi nuovi farmaci (New Chemical Entities). Galileo Research è il soggetto capofila del progetto. Per costruire ed implementare il database, si avvale della collaborazione di importanti istituzioni pubbliche e private sul Territorio, quali l’Istituto di Fisiologia Clinica del CNR con sede a Pisa, il Pont-Lab di Pontedera, i Dipartimenti di Psichiatria, Neurologia, Farmacia e Biotech e di Informatica dell’Università di Pisa. Il database, al termine del progetto, sarà disponibile in rete ed utilizzabile per ottenere indicazioni di predittività sulla patologia di ictus per sostanze ad attività neuroprotettiva.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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