E’ stato approvato dalla Commissione Europea eltrombopag per il trattamento dei pazienti adulti con anemia aplastica severa che non rispondono in modo adeguato alla terapia immunosoppressiva e non sono eleggibili per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Nei pazienti con anemia aplastica grave, il midollo osseo non produce un numero sufficiente di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine. Eltrombopag aumenta la produzione di cellule del sangue inducendo la proliferazione e la differenziazione delle cellule staminali del midollo osseo.

Il farmaco è il primo della classe degli agonisti orali del recettore della trombopoietina approvato in Europa per i pazienti con disordini del sangue gravi che non rispondono alle terapie già esistenti.
Eltrombopag è già approvato negli Usa per questa indicazione e per il trattamento della trombocitopenia nei pazienti con epatite C cronica, così come in quelli con trombocitopenia immune cronica che non avevano mostrato una risposta sufficiente alle immunoglobuline, ai corticosteroidi o alla splenectomia.

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