Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
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OssMalattieRare Una nuova arma terapeutica, innovativa anche nel pagamento: si paga solo se la terapia funziona, “payment at result”. La prima terapia Car-T contro alcuni tumori del sangue. #CARt #Leucemia #Linfoma bit.ly/2N0FmjA pic.twitter.com/KJdYXSMJ1C
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OssMalattieRare Mondo CHARGE, l’Associazione nata poco più di un anno fa e che si impegna a migliorare l'assistenza dei bambini colpiti dalla malattia. #CHARGEsyndrome #RareDisease bit.ly/33jCsvX pic.twitter.com/nVjbJvcj8c
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OssMalattieRare L'aggettivo “intermittente” non è così appropriato per la #porfiria acuta. Secondo uno studio, i pazienti manifestano quotidianamente i sintomi. #RareDisease #Porphyria bit.ly/2KB5QVZ pic.twitter.com/DAmjD7V61M
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OssMalattieRare Convegno “Alcol, sostanze psicoattive e gravidanza: un’alleanza tra cultura, tutela e diritti” dell’Associazione #AIDEFAD 23 settembre Roma bit.ly/2YLEgKL pic.twitter.com/WDUZ1k8U2j
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La notizia pubblicata sul News Medical lo scorso 9 agosto viene da Israele e può suonare alquanto singolare: alcune malattie rare, come la malattia di Gaucher o la malattia di Fabry, potrebbero essere trattate con lo stesso agente di protezione che difende dagli effetti del gas nervino. A dare alcune anticipazioni è una società israeliana, la Protalix Biotherapeutics, che sta lavorando su questo nuovo farmaco, chiamato per ora  PRX-105, che riuscirebbe a garantire una protezione sia contro gli effetti nocivi degli agenti nervini, che contro i composti organici del fosforo (usati nei prodotti industriali contro i parassiti). L’anticipazione è venuta dopo la conclusione dello studio di Fase I, che ha dimostrando che la somministrazione di una singola dose per via endovenosa è sicura e ben tollerata, e dopo che studi pre-clinici avevano già indicato che PRX-105 protegge con successo animali esposti a organofosfati (sotto forma di gas nervini), sia nella profilassi che nel post-esposizione.
La fase I di sperimentazione clinica del PRX-105 è la prima condotta sull’uomo, con procedimento aperto e non randomizzato, attraverso la somministrazione di una dose singola per via endovenosa con iniezione in bolo lento effettuata a 10 volontari in buona salute.
Il trial è stato condotto in collaborazione con il Professor Hermona Soreq, presso l'Università Ebraica di Gerusalemme, uno dei massimi esperti nel settore della ricerca dell'acetilcolinesterasi.. La produzione di PRX-105 è basato su brevetti che sono stati concessi in licenza a Protalix Ltd. Yissum, il Technology Transfer Company dell'Università ebraica di Gerusalemme.
Ora  la Società prevede di effettuare ulteriori studi sulla sicurezza nei volontari sani e gli animali in collaborazione con agenzie civili e militari degli Stati Uniti e Israele. Data la natura delle indicazioni di biodifesa per il quale la Società sta sviluppando PRX-105, le prove di efficacia di PRX-105 nell'uomo (fase II e fase III) non sono richieste.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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