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OssMalattieRare #Lipodistrofie : i pazienti aspettano anche 15 anni per la diagnosi. L’intervista alla dottor Giovanni Ceccarini, endocrinologo @Unipisa , in occasione del 40° Congresso Nazionale di Endocrinologia #SIE . @SIE_2013 #AILIP youtu.be/h6JgYR9VDAo
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OssMalattieRare Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto. Domani a Roma, l'evento @TerapieAvanzate : At² - Advanced talks on Advanced therapies #At2Talks bit.ly/31HlBlX
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OssMalattieRare La #terapiagenica per la #betatalassemia si sta rivelando efficace nel lungo tempo. Lo confermano gli ultimi risultati clinici presentati da @bluebirdbio in occasione del 24° Congresso della @eha_hematology . #EHA24 #RareDisease bit.ly/2x2dx0T pic.twitter.com/ChlAOA0j9C
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OssMalattieRare Sono stati proclamati i vincitori del concorso “Insieme per la ricerca”, promosso da @Telethonitalia e @PearsonItalia , rivolto a tutte le scuole italiane di ogni grado e ordine. bit.ly/31Ee1Zg pic.twitter.com/2ewynZ4ouU
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OssMalattieRare Da oggi online il primo approfondimento OMaR dedicato ai diritti dei malati oncologici. #Tumorirari e #Invalidit%C3%A0Civile : quali diritti e quali prestazioni? bit.ly/31GImpX pic.twitter.com/JNp0bgY6Tr
1 day ago.

La notizia pubblicata sul News Medical lo scorso 9 agosto viene da Israele e può suonare alquanto singolare: alcune malattie rare, come la malattia di Gaucher o la malattia di Fabry, potrebbero essere trattate con lo stesso agente di protezione che difende dagli effetti del gas nervino. A dare alcune anticipazioni è una società israeliana, la Protalix Biotherapeutics, che sta lavorando su questo nuovo farmaco, chiamato per ora  PRX-105, che riuscirebbe a garantire una protezione sia contro gli effetti nocivi degli agenti nervini, che contro i composti organici del fosforo (usati nei prodotti industriali contro i parassiti). L’anticipazione è venuta dopo la conclusione dello studio di Fase I, che ha dimostrando che la somministrazione di una singola dose per via endovenosa è sicura e ben tollerata, e dopo che studi pre-clinici avevano già indicato che PRX-105 protegge con successo animali esposti a organofosfati (sotto forma di gas nervini), sia nella profilassi che nel post-esposizione.
La fase I di sperimentazione clinica del PRX-105 è la prima condotta sull’uomo, con procedimento aperto e non randomizzato, attraverso la somministrazione di una dose singola per via endovenosa con iniezione in bolo lento effettuata a 10 volontari in buona salute.
Il trial è stato condotto in collaborazione con il Professor Hermona Soreq, presso l'Università Ebraica di Gerusalemme, uno dei massimi esperti nel settore della ricerca dell'acetilcolinesterasi.. La produzione di PRX-105 è basato su brevetti che sono stati concessi in licenza a Protalix Ltd. Yissum, il Technology Transfer Company dell'Università ebraica di Gerusalemme.
Ora  la Società prevede di effettuare ulteriori studi sulla sicurezza nei volontari sani e gli animali in collaborazione con agenzie civili e militari degli Stati Uniti e Israele. Data la natura delle indicazioni di biodifesa per il quale la Società sta sviluppando PRX-105, le prove di efficacia di PRX-105 nell'uomo (fase II e fase III) non sono richieste.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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