Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
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OssMalattieRare Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica. Lo studio coordinato da esperti della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS. #IPF bit.ly/2OuWfUi
1 day ago.
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OssMalattieRare Cerimonia di premiazione della IV edizione del Premio AINET. Vincitrice del "Premio per le donne... dalle donne 2019” categoria “Migliore idea”: @ilariacbartoli Congratulazioni direttore! bit.ly/2Mww2lA pic.twitter.com/5pAUt3e4Wd – presso Museo San Francesco Montefalco
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La notizia pubblicata sul News Medical lo scorso 9 agosto viene da Israele e può suonare alquanto singolare: alcune malattie rare, come la malattia di Gaucher o la malattia di Fabry, potrebbero essere trattate con lo stesso agente di protezione che difende dagli effetti del gas nervino. A dare alcune anticipazioni è una società israeliana, la Protalix Biotherapeutics, che sta lavorando su questo nuovo farmaco, chiamato per ora  PRX-105, che riuscirebbe a garantire una protezione sia contro gli effetti nocivi degli agenti nervini, che contro i composti organici del fosforo (usati nei prodotti industriali contro i parassiti). L’anticipazione è venuta dopo la conclusione dello studio di Fase I, che ha dimostrando che la somministrazione di una singola dose per via endovenosa è sicura e ben tollerata, e dopo che studi pre-clinici avevano già indicato che PRX-105 protegge con successo animali esposti a organofosfati (sotto forma di gas nervini), sia nella profilassi che nel post-esposizione.
La fase I di sperimentazione clinica del PRX-105 è la prima condotta sull’uomo, con procedimento aperto e non randomizzato, attraverso la somministrazione di una dose singola per via endovenosa con iniezione in bolo lento effettuata a 10 volontari in buona salute.
Il trial è stato condotto in collaborazione con il Professor Hermona Soreq, presso l'Università Ebraica di Gerusalemme, uno dei massimi esperti nel settore della ricerca dell'acetilcolinesterasi.. La produzione di PRX-105 è basato su brevetti che sono stati concessi in licenza a Protalix Ltd. Yissum, il Technology Transfer Company dell'Università ebraica di Gerusalemme.
Ora  la Società prevede di effettuare ulteriori studi sulla sicurezza nei volontari sani e gli animali in collaborazione con agenzie civili e militari degli Stati Uniti e Israele. Data la natura delle indicazioni di biodifesa per il quale la Società sta sviluppando PRX-105, le prove di efficacia di PRX-105 nell'uomo (fase II e fase III) non sono richieste.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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