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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare "Spesso viene confusa con l’anoressia perché si ha un forte dimagrimento. Servono più dottori che siano capaci di individuare la malattia." Consuelo è membro fondatore e consigliere di #AILIP Associazione Italiana #Lipodistrofie . L'intervista youtu.be/BbBWJ7yzp-8
1 day ago.
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OssMalattieRare Un caso clinico difficile da interpretare quello di una donna di 57 anni affetta da #iperossaluria primitiva. L’avviso degli esperti: se si sospetta la patologia, è opportuno condurre i test genetici anche se i livelli di ossalato sono normali. bit.ly/2UOF5W8 pic.twitter.com/Fw74KKtj08
1 day ago.
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OssMalattieRare Il corpo di Chiara ci racconta come l'arte possa e debba essere accessibile. La sua storia è quella di una performer che ha saputo andare oltre i limiti dell' #OsteogenesiImperfetta . #ComeasyouRare @bersanichiara bit.ly/2U8TcA1
10 days ago.
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OssMalattieRare Lisa Licitra è il nuovo direttore scientifico di @Fond_CNAO , unico centro italiano e uno dei sei nel mondo in grado di effettuare l’ #adroterapia sia con protoni che con ioni carbonio per il trattamenti dei #tumori . bit.ly/2I8cdBq
11 days ago.

“Uniti si può vincere. In questi anni abbiamo lavorato - insieme ad Associazioni mediche, dei pazienti e alle Istituzioni - per affrontare le problematiche dei malati rari e garantire diagnosi più rapide, un’assistenza sanitaria e un accesso alle terapie uniformi sul territorio. Le sperimentazioni in Italia con almeno un farmaco orfano sono più che triplicate negli ultimi 5 anni, secondo i dati dell’AIFA -Agenzia Italiana del Farmaco, sono passate da 17 nel 2004 a 62 nel 2009”. A dirlo ieri nel corso del convegno ‘Rari ma uguali’ organizzato al Teatro Argentina di Roma dalla Fondazione Luca Barbareschi è stato Sergio Dompè, presidente di Farmindustria, l’associazione delle imprese del farmaco che ha sostenuto economicamente l’iniziativa. Secondo i dati presentati ieri da Farmindustria l’interesse delle aziende del farmaco intorno ai medicinali ‘orfani’ sarebbe dunque in crescita, questo nonostante alcune lacune normative e lentezze burocratiche mettano in difficoltà chi decide di intraprendere questa strada.

Stando ai dati sono 30 le aziende che operano in Italia e che sono attive nel settore dei farmaci orfani per un totale di 63 molecole già designate come farmaci orfani sulle quali si stanno portando avanti progetti. Sempre secondo gli stessi dati, dal 2000 ad oggi sono state 1.243 le domande presentate all’Agenzia Europea del Farmaco per la designazione di farmaco orfano, 827 le approvazioni e 64 le autorizzazioni all’immissione in commercio, cioè circa il 5 per cento delle domande presentate. E’ evidente, dunque, come per le aziende gli investimenti, in genere molto ingenti, in questo settore, siano ‘a rischio’.
L’Italia è al primo posto nel mondo per la ricerca su questi farmaci, seguita da Giappone, Francia, Germania e Stati Uniti e questo grazie proprio alle aziende farmaceutiche che finanziano circa l'80% degli studi con farmaci orfani e il 62% delle sperimentazioni sulle malattie rare. I progetti riguardano soprattutto le patologie oncologiche (48%), del sangue e degli organi emopoietici (14%), metaboliche e dell'apparato digerente (10%) ed il resto suddiviso tra gli altri gruppi della medicina.
Dai dati di Farmindustria emergono però anche delle difficoltà. Una di queste sarebbe rappresentata dal tempo decisamente troppo lungo che intercorre nel nostro paese tra la disponibilità di un farmaco orfano e l’effettivo accesso a questo da parte dei malati: secondo i dati CeRM – Centro ricerche competitività, regolazione, mercati, riferiti al  2009 ci vorrebbero circa 233 giorni, quasi 8 mesi, un tempo enorme per un malato. Vi sarebbe inoltre, secondo Farmindustria, l’esigenza di arrivare ad un aggiornamento della codifica internazionale delle malattie rare, agevolando l’accesso alle cure del paziente e allineando i LEA per assicurare parità di diritti per i malati rari.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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