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OssMalattieRare Questa #terapiagenica sperimentale potrebbe avere un impatto significativo per i bambini affetti da #SMA1 , la forma più grave di atrofia muscolare spinale. Entro maggio del 2019 la decisione della @US_FDA sulla sua commercializzazione. bit.ly/2RUns1v pic.twitter.com/mRSCc589Qz
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OssMalattieRare Quando l’esordio della malattia è alla nascita, lo #screeningneonatale è utile per iniziare subito una terapia. Questo problema può essere però identificato anche in fase prenatale. #deficitdicblC www.osservatorioscreening.it/acidemia-metilmalonica-con-omocisitinuria-con-lo-screening-possibile-la-presa-in-carico-immediata/
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OssMalattieRare La mente può rifiutare le informazioni se queste sono 'non volute'. In occasione del Festival delle scienze sociali 2018 @ESRC , l'argomento delle #fakenews è stato affrontato da un punto di vista originale: quello psicosociale e neuroscientifico. bit.ly/2SGJk0b pic.twitter.com/HShe71PgOX
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OssMalattieRare#RareLives . Il significato di vivere con una malattia rara” un viaggio fotografico che racconta le gioie e le conquiste quotidiane di chi vive la rarità. Dicembre Monza bit.ly/2QM3Nna pic.twitter.com/CMaKL9ZpDx
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OssMalattieRare #Talassemia : con la #celocentesi una diagnosi prenatale molto precoce. L'informazione è determinante per una scelta libera e consapevole: la testimonianza di Salvo e Delia. @CutinoOnlus youtu.be/wBEszpR75jo
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“Uniti si può vincere. In questi anni abbiamo lavorato - insieme ad Associazioni mediche, dei pazienti e alle Istituzioni - per affrontare le problematiche dei malati rari e garantire diagnosi più rapide, un’assistenza sanitaria e un accesso alle terapie uniformi sul territorio. Le sperimentazioni in Italia con almeno un farmaco orfano sono più che triplicate negli ultimi 5 anni, secondo i dati dell’AIFA -Agenzia Italiana del Farmaco, sono passate da 17 nel 2004 a 62 nel 2009”. A dirlo ieri nel corso del convegno ‘Rari ma uguali’ organizzato al Teatro Argentina di Roma dalla Fondazione Luca Barbareschi è stato Sergio Dompè, presidente di Farmindustria, l’associazione delle imprese del farmaco che ha sostenuto economicamente l’iniziativa. Secondo i dati presentati ieri da Farmindustria l’interesse delle aziende del farmaco intorno ai medicinali ‘orfani’ sarebbe dunque in crescita, questo nonostante alcune lacune normative e lentezze burocratiche mettano in difficoltà chi decide di intraprendere questa strada.

Stando ai dati sono 30 le aziende che operano in Italia e che sono attive nel settore dei farmaci orfani per un totale di 63 molecole già designate come farmaci orfani sulle quali si stanno portando avanti progetti. Sempre secondo gli stessi dati, dal 2000 ad oggi sono state 1.243 le domande presentate all’Agenzia Europea del Farmaco per la designazione di farmaco orfano, 827 le approvazioni e 64 le autorizzazioni all’immissione in commercio, cioè circa il 5 per cento delle domande presentate. E’ evidente, dunque, come per le aziende gli investimenti, in genere molto ingenti, in questo settore, siano ‘a rischio’.
L’Italia è al primo posto nel mondo per la ricerca su questi farmaci, seguita da Giappone, Francia, Germania e Stati Uniti e questo grazie proprio alle aziende farmaceutiche che finanziano circa l'80% degli studi con farmaci orfani e il 62% delle sperimentazioni sulle malattie rare. I progetti riguardano soprattutto le patologie oncologiche (48%), del sangue e degli organi emopoietici (14%), metaboliche e dell'apparato digerente (10%) ed il resto suddiviso tra gli altri gruppi della medicina.
Dai dati di Farmindustria emergono però anche delle difficoltà. Una di queste sarebbe rappresentata dal tempo decisamente troppo lungo che intercorre nel nostro paese tra la disponibilità di un farmaco orfano e l’effettivo accesso a questo da parte dei malati: secondo i dati CeRM – Centro ricerche competitività, regolazione, mercati, riferiti al  2009 ci vorrebbero circa 233 giorni, quasi 8 mesi, un tempo enorme per un malato. Vi sarebbe inoltre, secondo Farmindustria, l’esigenza di arrivare ad un aggiornamento della codifica internazionale delle malattie rare, agevolando l’accesso alle cure del paziente e allineando i LEA per assicurare parità di diritti per i malati rari.




GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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