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Nel frattempo un  gruppo di genitori chiede che i propri figli facciano da cavie al metodo Vannoni

Ormai non si parla d’altro: che le terapie compassionevoli con cellule staminali debbano o non debbano essere concesse ad alcuni piccoli pazienti in condizioni gravi o gravissime è diventata una questione mediatica, molto più che scientifica. Nelle ultime settimane al centro dell’attenzione è la piccola Sofia, 3 anni e mezzo, affetta da leucodistrofia metacromatica. Si tratta di una malattia neurodegenerativa per la quale non esistono terapie.


La bambina aveva cominciato la terapia che la Stamina Foundation somministrava gratuitamente presso gli Spedali Civili di Brescia: il ‘metodo Vannoni’, già giudicato dal Ministro Balduzzi e dalla magistratura italiana rispettivamente ‘pericoloso’ e ‘fuorilegge’. I genitori della piccola intendono però continuare la somministrazione e ricorrono presso la Corte Fiorentina, che nega l’autorizzazione.

Di qui il clamore mediatico, che ha scomodato personaggi pubblici del calibro di Adriano Celentano, Fiorello, Gina Lollobrigida. Il messaggio sembra chiaro: in casi come questi bisogna sempre tentare il tutto per tutto, non importa se la terapia viola le norme di sicurezza. Così anche Renato Balduzzi, chiamato a rispondere personalmente delle sorti di Sofia, ha ceduto alle pressioni autorizzando la piccola a ricevere un secondo ciclo di cellule staminali mesenchimali . Il trattamento sarà somministrato nuovamente presso gli Spedali Civili di Brescia, come chiedevano i genitori, e non in una struttura più adeguata, né nell’ambito di una corretta sperimentazione, come era stato nel frattempo ipotizzato.

La posizione dei genitori della paziente è piuttosto chiara: la cura deve essere per tutti o per nessuno. Il fatto che sia un giudice a dover decidere in materia è certamente destabilizzante. Il Ministero non ha aiutato a chiarire sulle motivazioni di tale procedura: se da un lato ribadisce, infatti, che il trattamento è preparato “non in conformità alle previsioni di legge e in laboratorio non autorizzato”, secondo quanto le autorità competenti, ISS e l’AIFA, hanno già segnalato da mesi, dall’altro però delega ai giudici la facoltà di scegliere, o meglio, riconosce l’impossibilità di opporsi a una loro decisione in merito. E in tal modo va anche contro il pronunciamento del novembre scorso dello stesso Ministero secondo cui “per ragioni di sicurezza potranno essere utilizzati per terapie cellulari solo prodotti rilasciati da cell-factory autorizzate dall’Aifa “. L’eccezione di Sofia sarebbe motivata dal fatto che il primo trattamento non sembra aver provocato effetti collaterali di rilievo, nonostante la consapevolezza che le razioni immunologiche potrebbero presentarsi anche diversi anni dopo la somministrazione della terapia.

“Pare che l’esperienza del caso Di Bella, e purtroppo di molti altri, non abbia insegnato nulla. - ha commentato il genetista Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’Ospedale Bambino Gesù e Coordinatore per l’Italia di Orphanet, il portale delle malattie rare -  Come rara, e finora senza una cura, è la malattia di Sofia, la leucodistrofia metacromatica, una gravissima patologia neurodegenerativa che porta a paralisi e cecità, e nella sua forma infantile in media non consente la sopravvivenza oltre pochi anni dalla diagnosi. In ogni caso – ha precisato Dallapiccola - per rientrare nelle cosiddette “cure compassionevoli” un trattamento, pur non avendo concluso l’iter di approvazione, deve aver dato almeno qualche prova di sicurezza ed efficacia”.

Nonostante non sia possibile escludere che le terapie proposte da Vannoni siano sicure ed efficaci, queste prove non sono mai state presentate all’AIFA. Secondo Elena Cattaneo, direttore del Centro di ricerca sulle cellule staminali dell’Università degli Studi di Milano “Nessuno sa esattamente in che cosa consista questo trattamento, non ci sono studi pubblicati e nemmeno presentazioni congressuali.”

“Adottare un metodo ignorando le normali modalità della ricerca scientifica può comprometterne lo sviluppo, perfino nel caso fosse valido” ha spiegato Luigi Naldini, Direttore dell’ Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (TIGET) – “E’ successo così anche con la terapia genica: dopo un incidente ci vogliono anni prima che la comunità scientifica, l’opinione pubblica, l’industria recuperino fiducia in una strada che è apparsa inutile o pericolosa”.

Anche Filomena Gallo, Segretaria dell’Associazione Luca Coscioni, sempre molto attenta a queste tematiche, ha confermato la necessità di fare chiarezza sul caso, per tutelare i pazienti dall’informazione scorretta. “Sperare per un malato non vuol dire tamponare la disperazione – spiega Gallo -  Invece che una singola concessione a un singolo caso che non può che alimentare  il dolore di chi si è vista negare con gli stessi presupposti altre speranze o altre illusioni, il Ministro della salute emani immediatamente un Decreto Ministeriale (come fu già fatto nel 1997 per il metodo Di Bella) che  chieda al dr. Vannoni e a tutti coloro che ne sono in  possesso di   consegnare  al  Ministero  della  Sanità tutta la documentazione sul metodo, e un protocollo clinico pubblico. Verificabilità, Riproducibilità e produzione dei dati a sostegno di un’ipotesi scientifica sono criteri che non possono essere messi in discussione, nemmeno dall’umana e condivisibile esigenza di sperare.”

Sostenere la speranza di chi è malato è un dovere di tutti, ministro compreso, ma è un dovere di tutti anche evitare di alimentare le illusioni- conclude Gallo -  La libertà di cura, diritto inviolabile delle persone, su cui è stata fondata la nostra Associazione riguarda le terapie non la concessione di una speranza dietro la quale si cela la versione cinica di chi pensa che a fronte della mancanza di terapie qualsiasi illusione è meglio.”

Nel frattempo Davide Vannoni, che ricordiamo non essere un medico  ma un imprenditore (il titolo di professore deriva dalla sua cattedra di psicologia della comunicazione all’Università di Udine), raccoglie consensi sui social network. Una moltitudine di amici e simpatizzanti incoraggia e ringrazia Vannoni, consolandolo delle ingiustizie compiute nei suoi confronti.  Nella sua pagina si legge “Professore non si arrenda!” e molte dichiarazioni di stima. C’è chi ringrazia Dio per persone come Vannoni, chi propone di scrivere mail di massa ai politici italiani, chi urla vendetta, chi come immagine del proprio profilo sceglie una foto di Vannoni stesso. Lui dal canto suo si limita a criticare le scelte ministeriali, non incoraggia i commenti che alludono alla natura salvifica della sua persona ma non smentisce.

Spuntano come funghi gli eventi di sensibilizzazione sull’uso delle staminali e per sostenere il lavoro di Vannoni.  Pare sia previsto un sit-in per mercoledì 27 marzo alle ore 14 in piazza Castellani a Roma. Pare che però sia prevista anche una manifestazione il 23 marzo: scenderanno in piazza i genitori che vogliono far fare ai propri figli da cavie per il metodo stamina . Lo dicono apertamente “Ci proponiamo per fare da cavie. Vogliamo dire basta a questa forma di dittatura da parte dello stato e dei medici privi di coscienza che stanno facendo solo i propri interessi economici. Noi vogliamo provare perché non abbiamo più tempo e più altro da perdere.”

Tra i partecipanti iscritti all’evento le associazioni Mid Disabili e Meda Disabili, per il momento nessun nome noto, come Celentano o Fiorello. Sarà forse lieta di partecipare la pornostar Giglian, che a Padova durante un concerto ha fatto irruzione nuda sul palco, per sensibilizzare gli spettatori sulla sorte della piccola Sofia. “Io sono una madre – ha spiegato la pornostar  - ho pensato subito al mio bambino e a come starei se lui si ammalasse di questa malattia e se io dovessi restare a guardare le sue sofferenze senza fare nulla.”

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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