Il pasireotide sembra essere efficace e presenta una buona tollerabilità

Qualche giorno fa è stato presentato all’ Università Federico II di Napoli il pasireotide,  un nuovo farmaco per il trattamento della Sindrome di Cushing.
Il farmaco, un nuovo analogo della somatostatina, ha ricevuto il parere positivo dell’Agenzia Europea del Farmaco come trattamento di seconda linea per la Malattia di Cushing.

Questa rara  sindrome è causata dall’eccesso di ormoni glucocorticoidi nel circolo ematico, provocato da un tumore benigno ipofisario. Può comportare gravi complicanze di tipo metabolico e cardivascolare, a volte il decesso. Colpisce circa 10-15 pazienti su un milione.
Il trattamento più indicato, ove possibile, è la rimozione chirurgica della massa tumorale. Circa il 50 per cento dei pazienti trattati chirurgicamente piò comunque mostrare una persistenza o una ricaduta.
Per questo motivo si ricorre alla terapia farmacologica, e il pasireotide ha mostrato una buona tollerabilità (simile a quella di altri analoghi della somatostatina), con unica eccezione per  la maggiore incidenza di iperglicemia, che però appare gestibile se diagnosticata precocemente. Il farmaco attualmente deve essere iniettato due volte al giorno, ma è in corso uno studio di fare III per la valutazione della somministrazione a lunga durata del farmaco stesso.

Il pasireotide, farmaco prodotto da Novartis,  permette di agire direttamente sulle cause della malattia, controllando l'ipersecrezione del cortisolo e le sue complicanze invalidanti. La molecola ha come bersaglio quattro dei sottotipi recettoriali della somatostatina (SSR1, SSR2, SSR3 e SSR5), ormone che regola il funzionamento dell'ipofisi, con affinità elevata per i due sottotipi 2 e 5.  L'affinità maggiore si ha nei confronti di SSR5, un sottotipo espresso frequentemente dai tumori ipofisari associati alla malattia di Cushing, mentre gli analoghi della somatostatina attualmente approvati si legano preferenzialmente al sottotipo SSR2 e non sono efficaci contro questa patologia.

“l pasireotide - spiega in una nota Annamaria Colao, ordinario di endocrinologia all'università Federico II di Napoli - è un farmaco che si aggancia a un maggior numero di recettori presenti a livello dell'ipofisi, con ovvie ripercussioni positive sulle opportunità di cura. Chi soffre della malattia di Cushing ha generalmente un quadro patologico potenzialmente molto grave, che può risultare anche mortale se non adeguatamente trattato - continua l'esperta - Purtroppo, nonostante il medico sia oggi più attento a questa patologia ed esistano test sempre più efficaci per scoprirla, capita ancora che la diagnosi venga effettuata dopo qualche anno dalla sua comparsa. Questa malattia può essere confusa con la classica sindrome metabolica, perchè è caratterizzata da obesità concentrata all'addome, diabete, ipertensione e altri segni che possono creare difficoltà diagnostiche. La valutazione positiva da parte del Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use) del nuovo farmaco rappresenta sicuramente una nuova speranza per tanti pazienti affetti da questa grave malattia. Stessa sorte tocca all'acromegalia, patologia progressiva che spesso non viene riconosciuta in tempo, poiché la crescita ossea è progressiva e lenta. Al momento sono in corso numerosi studi clinici per arrivare all'approvazione della molecola anche nel trattamento dell'acromegalia. Grazie alle sue caratteristiche farmacologiche, il pasireotide potrebbe essere un farmaco di scelta per tutti i tumori ipofisari”.

Il farmaco è attualmente allo studio anche per il trattamento dell'acromegalia.

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