Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare IV ORPHAN DRUG DAY “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace” 6 febbraio 2020 9:30-13:00 Auditorium del Ministero della Salute, Roma bit.ly/37n8GIc #OrphanDrugDay #OrphanDrug pic.twitter.com/0pOYkcQAFI
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Condividi la vita” L’iniziativa di #AcarefOnlus per sostenere la ricerca scientifica di @UniFerrara sulle #sindromiatassiche . bit.ly/36nAACy pic.twitter.com/jjuEiUVKv2
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Anche quando sembra debellata, è in realtà sempre dietro l’angolo” Marta ci racconta la sua esperienza con la #Malattiapolmonare NTM La sua storia è inclusa all’interno del Libro Bianco sulla patologia a cura di OMaR e dell'associazione #AMANTUM bit.ly/2RqtYxO
9 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Condividi l’appello di Valentina, mamma di Riccardo: “Mi piacerebbe sapere se in Italia ci sono altri bambini con mutazione del gene HUWE1”. #HUWE1Gene La sua storia e le info per inviare la segnalazione bit.ly/3abhUJx
10 days ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una bellissima notizia: per la #SMA arriva una nuova terapia anche per chi ne era escluso. Il 20 gennaio alle ore 18, @famigliesma terrà un seminario online in cui verranno fornite maggiori info sul trattamento. bit.ly/35RWoWH #MalattieRare #RareDiseases pic.twitter.com/3qUKCdfMvw
11 days ago.
Ricerca medico-scientifica

L'accordo farà avanzare la piattaforma di terapia genica di PTC per l'atassia di Friedreich, la sindrome di Angelman e il deficit di AADC

South Plainfield (U.S.A.) – PTC Therapeutics ha annunciato una collaborazione con Aldevron per garantire la capacità di produzione di plasmidi GMP per la sua pipeline di terapia genica. Le GMP (Good Manufacturing Practice) sono le Buone Norme di Fabbricazione, ovvero i requisiti che devono essere soddisfatti durante le fasi di sviluppo, produzione e controllo dei medicinali.

PTC, nel luglio dello scorso anno, ha acquisito dalla biotech Agilis quattro programmi di terapia genica per i disturbi del sistema nervoso centrale, tra cui quelli per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC), l'atassia di Friedreich e la sindrome di Angelman. La piattaforma di terapia genica per il sistema nervoso centrale di PTC utilizza un micro-dosaggio mirato, applicato direttamente alle aree coinvolte in ogni specifica patologia: ciò consente una maggiore efficacia e durata, un minor rischio di immunogenicità o di altri effetti collaterali, e una produzione efficiente e scalabile.

PTC Therapeutics è una società biofarmaceutica globale a guida scientifica, incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che forniscono benefici a pazienti con malattie rare. “La nostra collaborazione strategica con Aldevron rappresenta un costante impegno a sviluppare e fornire prodotti di altissima qualità ai pazienti”, ha affermato Neil Almstead, Chief Technical Operations Officer di PTC Therapeutics. “La nostra pipeline di terapia genica si rivolge alle esigenze insoddisfatte di più popolazioni di pazienti e sentiamo il bisogno urgente di sviluppare prodotti sicuri con la massima velocità. Lo sviluppo di relazioni con aziende di alto livello come Aldevron si allinea al nostro obiettivo di collaborare per poter migliorare significativamente la vita dei pazienti”.

Aldevron è un'azienda specializzata nella produzione di DNA plasmidico per le industrie biotecnologiche e delle bioscienze, con una produzione personalizzata di acidi nucleici, proteine e anticorpi. “È davvero un onore lavorare con il motivato team di esperti di PTC, che sta dando enormi contributi al futuro della medicina genetica”, ha dichiarato Michael Chambers, fondatore e CEO di Aldevron. “Questa è la nostra missione: servire scienziati e ricercatori che perseguono incessantemente nuove cure per le persone che ne hanno bisogno”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

logo fablab

La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni