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OssMalattieRare I ricercatori stanno studiando un approccio terapeutico, altamente selettivo, che colpisce direttamente la causa della malattia di #Huntington . bit.ly/2N41RlT
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OssMalattieRare Malattia di #Huntington : on line il video del webinar realizzato da @LirhOnlus su sperimentazione e approvazione delle terapie. bit.ly/2W96LlD
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OssMalattieRare Un gruppo di auto-mutuo-aiuto, un laboratorio di Yoga della risata e una rassegna cinematografica. A Bari tre progetti dedicati ai malati rari. Le iniziative sono state promosse dall’APS “Le Meraviglie” in collaborazione con AID Kartagener Onlus. bit.ly/33RUnt4
About 19 hours ago.
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OssMalattieRare Le #malattierare , una priorità per la salute pubblica. Da un’analisi basata sui dati epidemiologici del database di @Orphanet e pubblicata sull’ @ejhg_journal si stima che siano circa 263-446 milioni i malati rari nel mondo. #RareDiseases bit.ly/2W25uwI pic.twitter.com/PniGs4JSlS
1 day ago.
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OssMalattieRare #Emofilia : presentato da #AELOnlus un servizio di riabilitazione a domicilio dedicato ai pazienti emofilici del Lazio. bit.ly/31CES6O
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Ricerca medico-scientifica

L'accordo farà avanzare la piattaforma di terapia genica di PTC per l'atassia di Friedreich, la sindrome di Angelman e il deficit di AADC

South Plainfield (U.S.A.) – PTC Therapeutics ha annunciato una collaborazione con Aldevron per garantire la capacità di produzione di plasmidi GMP per la sua pipeline di terapia genica. Le GMP (Good Manufacturing Practice) sono le Buone Norme di Fabbricazione, ovvero i requisiti che devono essere soddisfatti durante le fasi di sviluppo, produzione e controllo dei medicinali.

PTC, nel luglio dello scorso anno, ha acquisito dalla biotech Agilis quattro programmi di terapia genica per i disturbi del sistema nervoso centrale, tra cui quelli per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC), l'atassia di Friedreich e la sindrome di Angelman. La piattaforma di terapia genica per il sistema nervoso centrale di PTC utilizza un micro-dosaggio mirato, applicato direttamente alle aree coinvolte in ogni specifica patologia: ciò consente una maggiore efficacia e durata, un minor rischio di immunogenicità o di altri effetti collaterali, e una produzione efficiente e scalabile.

PTC Therapeutics è una società biofarmaceutica globale a guida scientifica, incentrata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che forniscono benefici a pazienti con malattie rare. “La nostra collaborazione strategica con Aldevron rappresenta un costante impegno a sviluppare e fornire prodotti di altissima qualità ai pazienti”, ha affermato Neil Almstead, Chief Technical Operations Officer di PTC Therapeutics. “La nostra pipeline di terapia genica si rivolge alle esigenze insoddisfatte di più popolazioni di pazienti e sentiamo il bisogno urgente di sviluppare prodotti sicuri con la massima velocità. Lo sviluppo di relazioni con aziende di alto livello come Aldevron si allinea al nostro obiettivo di collaborare per poter migliorare significativamente la vita dei pazienti”.

Aldevron è un'azienda specializzata nella produzione di DNA plasmidico per le industrie biotecnologiche e delle bioscienze, con una produzione personalizzata di acidi nucleici, proteine e anticorpi. “È davvero un onore lavorare con il motivato team di esperti di PTC, che sta dando enormi contributi al futuro della medicina genetica”, ha dichiarato Michael Chambers, fondatore e CEO di Aldevron. “Questa è la nostra missione: servire scienziati e ricercatori che perseguono incessantemente nuove cure per le persone che ne hanno bisogno”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

Multichannel Project Partner

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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