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OssMalattieRare Iniziato l’esame del disegno di legge a sostegno delle famiglie con bambini affetti da #malattierare . Il progetto è stato presentato dalla senatrice @paolabinetti da sempre paladina dei pazienti. bit.ly/30CZix6 pic.twitter.com/lx1t7dRh1x
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OssMalattieRare Dalla @RegioneMarcheIT un importante sostegno per le famiglie dei pazienti in età pediatrica affetti da una malattia rara: 1.000 euro al mese per i caregiver familiari. #MalattieRare bit.ly/2YKuTvb pic.twitter.com/Sc6r8pNeFL
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OssMalattieRare Il prof. @Ferdi_Squitieri , Responsabile U.R. e Cura #Huntington @cssmendel e Direttore Scientifico della @LirhOnlus spiega l’importanza di una terminologia appropriata per definire le forme ad esordio giovanile della Malattia di Huntington. bit.ly/2VVaMNH
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OssMalattieRare Un'associazione nata per tutti i giovani parenti di pazienti, con la speranza che nessuno viva più la solitudine che lo ha segnato a causa della malattia di #Huntington . Su @OggiScienza la storia di Marco, Presidente di #NoiHuntington . @LirhOnlus oggiscienza.it/2019/05/22/corea-huntington-testimonianza/
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OssMalattieRare Approvazione delle due formulazioni di tafamidis da parte della @US_FDA . Questo nuovo trattamento per la #Cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina riduce la mortalità e la frequenza dei ricoveri ospedalieri. bit.ly/2WftUW3 pic.twitter.com/vfhmvKU5lW
1 day ago.

Milano - Il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole per l'autorizzazione all'immissione in commercio di cemiplimab, raccomandandone l'approvazione condizionata per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma cutaneo a cellule squamose metastatico o localmente avanzato, non asportabile chirurgicamente e non trattabile con radioterapia a scopo curativo. La decisione della Commissione Europea è attesa nei prossimi mesi.

Cemiplimab è un anticorpo monoclonale completamente umano che si lega all’inibitore del checkpoint immunitario PD-1 (proteina 1 di morte cellulare programmata). Una volta approvato, cemiplimab sarà il primo e unico trattamento approvato nell'Unione Europea per alcune tipologie di pazienti con CSCC avanzato.

“Cemiplimab è il primo trattamento immuno-oncologico per la cura di pazienti con carcinoma squamocellulare cutaneo in fase avanzata a ricevere parere positivo dal CHMP”, commenta Paola Queirolo, Direttore Oncologia Medica 2 e Responsabile del Disease Management Team, Melanoma e Tumori cutanei all’Ospedale Policlinico IRCCS San Martino di Genova-IST. “Purtroppo, le fasi avanzate di questo tumore hanno  una prognosi estremamente sfavorevole. Cemiplimab rappresenta quindi una nuova e importante opportunità per questi pazienti: il tasso di risposte, il mantenimento delle risposte nel tempo e il profilo di tollerabilità favorevole cambiano di fatto la storia naturale di questa patologia”.

Il carcinoma cutaneo a cellule squamose è uno dei tumori della pelle più diagnosticati. In Europa, è due volte più frequente del melanoma e la sua incidenza è stimata in sostanziale crescita in alcuni Paesi. Nonostante per la maggior parte dei pazienti la prognosi sia favorevole se la malattia viene diagnosticata precocemente, il trattamento può rivelarsi particolarmente complesso nelle fasi avanzate, dove la prognosi rimane ad oggi sfavorevole (essendo, dopo il melanoma, il secondo tumore cutaneo per mortalità). Il carcinoma cutaneo a cellule squamose avanzato comprende sia la forma localmente avanzata (nella quale la malattia invade gli strati più profondi della pelle o i tessuti adiacenti) sia la forma metastatica (nella quale il tumore si diffonde ad altri organi). Il CSCC, per le sue caratteristiche biologiche, essendo il tumore con il ‘carico mutazionale’ (tumor mutational burden, TMB) più elevato, ben si presta a rispondere a un inibitore del checkpoint immunitario PD-1.

L'opinione del CHMP si basa sui dati dello studio clinico registrativo EMPOWER-CSCC-1 (Studio 1540) di Fase II, in aperto, multicentrico, non randomizzato, ed è supportata dai dati di due coorti di espansione dello studio di Fase I, multicentrico, in aperto, non randomizzato. Insieme, questi studi rappresentano il più ampio set di dati prospettici da pazienti con carcinoma cutaneo a cellule squamose avanzato.

Cemiplimab è stato sviluppato congiuntamente da Sanofi e Regeneron nell'ambito di un accordo di collaborazione globale. Come previsto dall’approvazione condizionata, Sanofi e Regeneron dovranno fornire risultati aggiuntivi dallo studio EMPOWER-CSCC-1, inclusi i dati di un ulteriore gruppo di pazienti inserito nello studio, per confermare ulteriormente il profilo beneficio-rischio di cemiplimab.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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