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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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OssMalattieRare #Immunodeficienze Secondo il prof. Claudio Pignata @UninaIT “Lo #screeningneonatale è il punto di partenza, ma non basta: occorre formare i medici e creare una rete regionale di centri esperti”. bit.ly/2IEVK6C pic.twitter.com/aM7TZKtpe7
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry : incontro regionale medici-pazienti del Lazio organizzato da #AiafOnlus . Sabato 22 giugno Roma bit.ly/31x3FdB
8 days ago.
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OssMalattieRare Italia, Paese non ancora a misura di #epilessia . Difficoltà nell’accesso ai farmaci antiepilettici (FAE), ma anche nella loro prescrizione e dispensazione. La mappa dell’epilessia in Italia della Lega Italiana contro l’Epilessia (LICE) bit.ly/2XKuRDn pic.twitter.com/rK7xF6ZJZF
10 days ago.
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OssMalattieRare Malformazione cavernosa cerebrale: fino al termine del mese di settembre, i pazienti potranno prendere parte al #TrialClinico in cui verrà testata l’efficacia del farmaco nella prevenzione dei sintomi. #FCCM #ClinicalTrial bit.ly/2RenGBa pic.twitter.com/MIICYwq4JY
11 days ago.

Cambridge e Emeryville (USA) - bluebird bio e Gritstone Oncology hanno intrapreso un rapporto di collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie cellulari dirette al trattamento del cancro. Gritstone Oncology utilizzerà la sua piattaforma di intelligenza artificiale EDGE™ per analizzare diversi tipi di tumore, al fine di identificare specifici bersagli terapeutici e recettori dei linfociti T (TCR) diretti a tali bersagli, che verranno poi utilizzati nei programmi di terapia cellulare di bluebird bio.

Secondo i termini dell'accordo, Gritstone Oncology fornirà a bluebird bio 10 specifici bersagli terapeutici in diversi tipi di tumore e, in alcuni casi, i TCR diretti a tali bersagli, ricevendo, in cambio, 20 milioni di dollari di pagamento anticipato e altri 10 milioni in forma di investimento azionario. bluebird bio condurrà tutte le attività di sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie cellulari che risulteranno dalla collaborazione. Gritstone Oncology utilizzerà la propria piattaforma tecnologica per la selezione dei pazienti che parteciperanno alle sperimentazioni cliniche, e potrà ricevere eventuali ulteriori versamenti al raggiungimento di importanti traguardi nel percorso di sviluppo e commercializzazione delle terapie, oltre a determinate royalties su quelle che verranno approvate.

"Combinando la nostra esperienza nella terapia genica e cellulare con l'esclusiva tecnologia di Gritstone Oncology, speriamo di poter sfruttare l'efficacia della terapia cellulare in un più ampio set di nuovi bersagli terapeutici validati, per riuscire a portare questo tipo di trattamento a popolazioni di pazienti che non possono ancora disporne", ha detto Philip Gregory, D .Phil., chief scientific officer di bluebird bio. "Nel tentativo di espandere il nostro impegno e il nostro portfolio di prodotti  in campo immuno-oncologico, la collaborazione con Gritstone Oncology è complementare al nostro obiettivo di far rapidamente progredire nuove terapie cellulari che hanno il potenziale di trasformare la vita delle persone con cancro, in particolare di coloro che sono affetti da tumori solidi".

"Con gli ultimi progressi in immuno-oncologia, è diventato chiaro che lo sviluppo di terapie basate su linfociti T e mirate, in modo altamente specifico, ai tumori solidi, è fondamentale per eliminare efficacemente le cellule tumorali risparmiando i tessuti sani", ha detto Andrew Allen, M.D., Ph.D., presidente e CEO di Gritstone Oncology. "Riteniamo che il nostro approccio di identificazione di specifici bersagli e di corrispondenti TCR, unito all'esperienza di bluebird bio nella terapia genica e cellulare, ci consentirà di sviluppare immunoterapie cellulari contro diversi obiettivi tumorali. Non vediamo l'ora di collaborare con il team di bio bluebird al fine di portare innovativi trattamenti ai pazienti che ne hanno bisogno".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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