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OssMalattieRare Lunedì 25 febbraio 2019 alle ore 9.30, @AressPuglia e @RegionePuglia organizzano a Bari una conferenza in occasione della Giornata Internazionale Malattie Rare 2019. bit.ly/2SSKw5g #RareDiseaseDay pic.twitter.com/neV05GB2aI
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OssMalattieRare Saremo in grado di avere un figlio? “Genitori si può, anche con la Sclerosi Multipla”, l'iniziativa di Merck sul tema genitorialità. bit.ly/2U1aO1C #Sclerosimultipla #MultipleSclerosis pic.twitter.com/IZC4PUebl3
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OssMalattieRare Il #RedditodiCittadinanza rappresenta una risorsa per le famiglie dei malati rari? Al momento, per loro non esiste alcuna agevolazione. Ecco il nostro approfondimento sul tema bit.ly/2GZ20pl
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OssMalattieRare #ComeAsYouRare Il nostro invito per il #RareDiseaseDay . Vi aspettiamo per la cerimonia di premiazione della VI edizione del #PremioOMaR2019 Per maggiori info sul programma bit.ly/2T7A3Ce pic.twitter.com/nY5B7CVVD6
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OssMalattieRare Il Ministro @GiuliaGrilloM5S ha nominato i componenti del nuovo Tavolo di Lavoro che dovrà portare all’approvazione del secondo #PianoNazionaleMalattieRare . Ora la priorità è approvare velocemente il documento e finanziarlo. bit.ly/2E6kyko pic.twitter.com/r0DSeLBDai
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Cambridge e Emeryville (USA) - bluebird bio e Gritstone Oncology hanno intrapreso un rapporto di collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie cellulari dirette al trattamento del cancro. Gritstone Oncology utilizzerà la sua piattaforma di intelligenza artificiale EDGE™ per analizzare diversi tipi di tumore, al fine di identificare specifici bersagli terapeutici e recettori dei linfociti T (TCR) diretti a tali bersagli, che verranno poi utilizzati nei programmi di terapia cellulare di bluebird bio.

Secondo i termini dell'accordo, Gritstone Oncology fornirà a bluebird bio 10 specifici bersagli terapeutici in diversi tipi di tumore e, in alcuni casi, i TCR diretti a tali bersagli, ricevendo, in cambio, 20 milioni di dollari di pagamento anticipato e altri 10 milioni in forma di investimento azionario. bluebird bio condurrà tutte le attività di sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie cellulari che risulteranno dalla collaborazione. Gritstone Oncology utilizzerà la propria piattaforma tecnologica per la selezione dei pazienti che parteciperanno alle sperimentazioni cliniche, e potrà ricevere eventuali ulteriori versamenti al raggiungimento di importanti traguardi nel percorso di sviluppo e commercializzazione delle terapie, oltre a determinate royalties su quelle che verranno approvate.

"Combinando la nostra esperienza nella terapia genica e cellulare con l'esclusiva tecnologia di Gritstone Oncology, speriamo di poter sfruttare l'efficacia della terapia cellulare in un più ampio set di nuovi bersagli terapeutici validati, per riuscire a portare questo tipo di trattamento a popolazioni di pazienti che non possono ancora disporne", ha detto Philip Gregory, D .Phil., chief scientific officer di bluebird bio. "Nel tentativo di espandere il nostro impegno e il nostro portfolio di prodotti  in campo immuno-oncologico, la collaborazione con Gritstone Oncology è complementare al nostro obiettivo di far rapidamente progredire nuove terapie cellulari che hanno il potenziale di trasformare la vita delle persone con cancro, in particolare di coloro che sono affetti da tumori solidi".

"Con gli ultimi progressi in immuno-oncologia, è diventato chiaro che lo sviluppo di terapie basate su linfociti T e mirate, in modo altamente specifico, ai tumori solidi, è fondamentale per eliminare efficacemente le cellule tumorali risparmiando i tessuti sani", ha detto Andrew Allen, M.D., Ph.D., presidente e CEO di Gritstone Oncology. "Riteniamo che il nostro approccio di identificazione di specifici bersagli e di corrispondenti TCR, unito all'esperienza di bluebird bio nella terapia genica e cellulare, ci consentirà di sviluppare immunoterapie cellulari contro diversi obiettivi tumorali. Non vediamo l'ora di collaborare con il team di bio bluebird al fine di portare innovativi trattamenti ai pazienti che ne hanno bisogno".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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