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OssMalattieRare Nel 75% dei casi, alla base delle aritmie tipiche della #sindromediBrugada , una rara malattia del cuore, c’è un’anomalia del muscolo cardiaco e uno stato infiammatorio anomalo. La scoperta arriva da uno studio del policlinico Gemelli di Roma bit.ly/2UAoWQb pic.twitter.com/pYHw7r17AQ
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OssMalattieRare Lo chiamano “batterio killer” e in questi giorni se ne parla con toni da epidemia, soprattutto in Veneto. Ma cos'è il #MycobacteriumChimaera e perché tanto allarme nella popolazione? Abbiamo cercato di fare chiarezza. bit.ly/2Qqgftl pic.twitter.com/guWIpdJzpZ
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OssMalattieRare #PremioOmar 2019 #Ferpi curerà per la prima volta la sezione dedicata alla migliore campagna di comunicazione sulle malattie e i tumori rari. 20mila euro i premi in palio per le 6 categorie. Scopri come partecipare @Ferpi2puntozero @FerpiLaz www.ferpi.it/news/ferpi-premia-la-miglior-campagna-di-comunicazione-sulle-malattie-rare?fbclid=IwAR1O2o1LQNczc272_B_B2UEh4HeLkVroOjGTxTD3yjUC3R4lIbyyRZzPRR4
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OssMalattieRare Cheratite neurotrofica: la @US_FDA ha concesso la designazione di #FarmacoOrfano al prodotto sperimentale REC 0559, per questa rara malattia degenerativa della cornea causata da un danno del nervo trigemino. bit.ly/2zO6MBx pic.twitter.com/aYx2ubc2M1
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OssMalattieRare Si terrà oggi e domani al Policlinico Gemelli di Roma il convegno ‘Bronchiettasie, NTM e Fibrosi Polmonare Idiopatica’. bit.ly/2B9C7ii pic.twitter.com/AX1BjP1MUR
1 day ago.

Cambridge e Emeryville (USA) - bluebird bio e Gritstone Oncology hanno intrapreso un rapporto di collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie cellulari dirette al trattamento del cancro. Gritstone Oncology utilizzerà la sua piattaforma di intelligenza artificiale EDGE™ per analizzare diversi tipi di tumore, al fine di identificare specifici bersagli terapeutici e recettori dei linfociti T (TCR) diretti a tali bersagli, che verranno poi utilizzati nei programmi di terapia cellulare di bluebird bio.

Secondo i termini dell'accordo, Gritstone Oncology fornirà a bluebird bio 10 specifici bersagli terapeutici in diversi tipi di tumore e, in alcuni casi, i TCR diretti a tali bersagli, ricevendo, in cambio, 20 milioni di dollari di pagamento anticipato e altri 10 milioni in forma di investimento azionario. bluebird bio condurrà tutte le attività di sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie cellulari che risulteranno dalla collaborazione. Gritstone Oncology utilizzerà la propria piattaforma tecnologica per la selezione dei pazienti che parteciperanno alle sperimentazioni cliniche, e potrà ricevere eventuali ulteriori versamenti al raggiungimento di importanti traguardi nel percorso di sviluppo e commercializzazione delle terapie, oltre a determinate royalties su quelle che verranno approvate.

"Combinando la nostra esperienza nella terapia genica e cellulare con l'esclusiva tecnologia di Gritstone Oncology, speriamo di poter sfruttare l'efficacia della terapia cellulare in un più ampio set di nuovi bersagli terapeutici validati, per riuscire a portare questo tipo di trattamento a popolazioni di pazienti che non possono ancora disporne", ha detto Philip Gregory, D .Phil., chief scientific officer di bluebird bio. "Nel tentativo di espandere il nostro impegno e il nostro portfolio di prodotti  in campo immuno-oncologico, la collaborazione con Gritstone Oncology è complementare al nostro obiettivo di far rapidamente progredire nuove terapie cellulari che hanno il potenziale di trasformare la vita delle persone con cancro, in particolare di coloro che sono affetti da tumori solidi".

"Con gli ultimi progressi in immuno-oncologia, è diventato chiaro che lo sviluppo di terapie basate su linfociti T e mirate, in modo altamente specifico, ai tumori solidi, è fondamentale per eliminare efficacemente le cellule tumorali risparmiando i tessuti sani", ha detto Andrew Allen, M.D., Ph.D., presidente e CEO di Gritstone Oncology. "Riteniamo che il nostro approccio di identificazione di specifici bersagli e di corrispondenti TCR, unito all'esperienza di bluebird bio nella terapia genica e cellulare, ci consentirà di sviluppare immunoterapie cellulari contro diversi obiettivi tumorali. Non vediamo l'ora di collaborare con il team di bio bluebird al fine di portare innovativi trattamenti ai pazienti che ne hanno bisogno".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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