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OssMalattieRare Aiutaci a promuovere la conoscenza della #ceroidolipofuscinosi di tipo 7, meglio nota come #MalattiadiBatten . Questa #malattiarara ha colpito due fratellini, Marco e Francesco. Per loro la speranza arriva da una terapia sperimentale negli USA. @AssNCL www.youtube.com/watch?v=H31mpL5RsMg
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OssMalattieRare Scoperta recentemente, la sindrome di #Helsmoortel -Van der A associa dismorfismi craniofacciali e disturbi dello spettro autistico. «Sono in corso studi promettenti su una molecola da inalare, sostitutiva del difetto genico» spiega dr.ssa Pascolini bit.ly/2AaiRBH pic.twitter.com/FEA7qHUt8V
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OssMalattieRare #MalattiadiFabry , l’importanza di un corretto management del paziente. L’intervista al Prof. Alberto Ortiz @fjimenezdiaz e @UAM_Madrid in occasione del Congresso Nazionale SIN. youtu.be/s-v0M4f7M3M
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OssMalattieRare ES PKU Conference 2018 L'evento internazionale sulla #fenilchetonuria con clinici e ricercatori italiani e internazionali specializzati in diagnosi e trattamento di questa rara patologia metabolica. 1-4 novembre, Venezia @official_espku #PKU bit.ly/2Egt8k2 pic.twitter.com/88g4ODv75F
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OssMalattieRare Sguardi - A short Film Il cortometraggio di @acrossevents_ per aumentare la sensibilizzazione sul #glaucoma . youtu.be/MsMsnSM8rbU
1 day ago.

Cambridge e Emeryville (USA) - bluebird bio e Gritstone Oncology hanno intrapreso un rapporto di collaborazione per la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie cellulari dirette al trattamento del cancro. Gritstone Oncology utilizzerà la sua piattaforma di intelligenza artificiale EDGE™ per analizzare diversi tipi di tumore, al fine di identificare specifici bersagli terapeutici e recettori dei linfociti T (TCR) diretti a tali bersagli, che verranno poi utilizzati nei programmi di terapia cellulare di bluebird bio.

Secondo i termini dell'accordo, Gritstone Oncology fornirà a bluebird bio 10 specifici bersagli terapeutici in diversi tipi di tumore e, in alcuni casi, i TCR diretti a tali bersagli, ricevendo, in cambio, 20 milioni di dollari di pagamento anticipato e altri 10 milioni in forma di investimento azionario. bluebird bio condurrà tutte le attività di sviluppo, produzione e commercializzazione delle terapie cellulari che risulteranno dalla collaborazione. Gritstone Oncology utilizzerà la propria piattaforma tecnologica per la selezione dei pazienti che parteciperanno alle sperimentazioni cliniche, e potrà ricevere eventuali ulteriori versamenti al raggiungimento di importanti traguardi nel percorso di sviluppo e commercializzazione delle terapie, oltre a determinate royalties su quelle che verranno approvate.

"Combinando la nostra esperienza nella terapia genica e cellulare con l'esclusiva tecnologia di Gritstone Oncology, speriamo di poter sfruttare l'efficacia della terapia cellulare in un più ampio set di nuovi bersagli terapeutici validati, per riuscire a portare questo tipo di trattamento a popolazioni di pazienti che non possono ancora disporne", ha detto Philip Gregory, D .Phil., chief scientific officer di bluebird bio. "Nel tentativo di espandere il nostro impegno e il nostro portfolio di prodotti  in campo immuno-oncologico, la collaborazione con Gritstone Oncology è complementare al nostro obiettivo di far rapidamente progredire nuove terapie cellulari che hanno il potenziale di trasformare la vita delle persone con cancro, in particolare di coloro che sono affetti da tumori solidi".

"Con gli ultimi progressi in immuno-oncologia, è diventato chiaro che lo sviluppo di terapie basate su linfociti T e mirate, in modo altamente specifico, ai tumori solidi, è fondamentale per eliminare efficacemente le cellule tumorali risparmiando i tessuti sani", ha detto Andrew Allen, M.D., Ph.D., presidente e CEO di Gritstone Oncology. "Riteniamo che il nostro approccio di identificazione di specifici bersagli e di corrispondenti TCR, unito all'esperienza di bluebird bio nella terapia genica e cellulare, ci consentirà di sviluppare immunoterapie cellulari contro diversi obiettivi tumorali. Non vediamo l'ora di collaborare con il team di bio bluebird al fine di portare innovativi trattamenti ai pazienti che ne hanno bisogno".

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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