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OssMalattieRare XXII Congresso Nazionale SIMRI (Società Italiana per le Malattie Respiratorie Infantili) @pediatria_simri 27-29 Settembre 2018, Pisa bit.ly/2MFmx1p pic.twitter.com/Ds3MBJdNhH
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OssMalattieRare #Duchenne : nel 2019, verrà richiesto un ulteriore parere scientifico sul possibile percorso da seguire per mettere il farmaco a disposizione dei pazienti in Europa, così come avviene negli Stati Uniti. bit.ly/2QV8us6 pic.twitter.com/XroCj4eDrq
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OssMalattieRare Da oggi al via la #BiotechWeek Sette giorni di eventi e manifestazioni per raccontare le #biotecnologie e celebrare il ruolo chiave che il biotech ha e potrà avere, nel migliorare la qualità della nostra vita. bit.ly/2pDWUVT @biotechweek #EBW2018 #GBW2018 pic.twitter.com/MXUh8DKwLa
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OssMalattieRare La gestione terapeutica di una malattia come la #fenilchetonuria richiede uno specifico regime dietetico. Nel corso dell'ultimo Simposio #SSIEM , è stata presentata l'innovativa linea di prodotti per pazienti pediatrici e adulti. #PKU bit.ly/2xzJgHr pic.twitter.com/15mxh9wIuJ
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OssMalattieRare #SclerosiMultipla : il Comitato per i Medicinali per Uso Umano ha raccomandato l’approvazione di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica terapia orale in Europa per bambini e adolescenti. bit.ly/2QRg9Hw pic.twitter.com/8AjGOa0sX8
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Con l'investimento, del valore di 30 milioni di dollari, Sarepta amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale

Cambridge (U.S.A.) – Sarepta Therapeutics ha annunciato di aver realizzato un investimento azionario strategico del valore di 30 milioni di dollari e di aver stipulato un accordo di licenza e opzione con Lacerta Therapeutics. Sarepta espande così la sua presenza nel campo della terapia genica, con la possibilità di ottenere i diritti esclusivi relativi al candidato farmaco di Lacerta per la malattia di Pompe e l'opzione su due candidati aggiuntivi.

Sarepta Therapeutics è una società biofarmaceutica incentrata sulla scoperta e lo sviluppo di una medicina genetica di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare. Lacerta Therapeutics è invece una società di terapia genica che utilizza una costellazione di tecnologie proprietarie, basate su vettori con virus adeno-associati (AAV), per sviluppare trattamenti mirati al  sistema nervoso centrale (SNC) e alle malattie da accumulo lisosomiale.

Sarepta si aspetta di beneficiare dell'esperienza di Lacerta nelle terapie geniche mirate all'SNC e basate su AAV: avrà accesso, tra l'altro, al sistema di screening del capside di Lacerta, alla sua piattaforma di produzione OneBac e a professionalità di livello mondiale e, con i tre nuovi programmi acquisibili dalla società, potrà rafforzare la sua pipeline composta da 11 protocolli di terapia genica.

“L'investimento con Lacerta rafforza la posizione di Sarepta come leader nella medicina genetica di precisione e ci spinge verso la nostra missione: fornire terapie che migliorino la vita di chi è affetto da malattie neglette e, così facendo, diventare una delle più significative aziende globali di medicina genetica nei prossimi anni”, ha dichiarato Doug Ingram, Presidente e Amministratore Delegato di Sarepta.

Per quanto riguarda i tre programmi di terapia genica inclusi nell'accordo, Lacerta gestirà la maggior parte dello sviluppo pre-clinico, mentre Sarepta guiderà lo sviluppo clinico e la commercializzazione, pagando a Lacerta determinate royalties al raggiungimento di specifici traguardi di sviluppo e vendita.

“I nostri co-fondatori hanno dedicato le loro carriere alla creazione di piattaforme di terapia genica con AAV per il trattamento di diverse malattie. La missione di Lacerta è far progredire queste tecnologie e sviluppare nuovi trattamenti per i pazienti con disturbi dell'SNC”, ha detto il dr. Joseph Reddy, Presidente e Amministratore Delegato di Lacerta Therapeutics. “Siamo lieti di iniziare la nostra collaborazione con Sarepta Therapeutics, un leader della terapia genica, in quanto rappresenta un passo significativo nel far avanzare i nostri trattamenti verso la fase clinica”, ha aggiunto il dr. Reddy.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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