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OssMalattieRare Secondo gli studiosi dell'Università di Yale, tra i pazienti con anomalie nel gene KLHL7 ci sono abbastanza sintomi in comune per definire una nuova malattia multisistemica: la sindrome #PERCHING . #RareDiseases #MalattieRare bit.ly/2T71vgp pic.twitter.com/yxnfY6hSke
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OssMalattieRare Si parlerà anche di #malattierare , con un focus sulla #lipodistrofia a “Bimbi dei Miracoli" in programma dal 25 al 27 gennaio 2019 presso il palazzo dei Congressi di Pisa. #BimbiDeiMiracoli bit.ly/2SZAJGt pic.twitter.com/hqEMeJzTG4
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OssMalattieRare Il 19 Gennaio si terrà a Verona la presentazione del libro “La sabbia negli occhi”. Un viaggio dell’anima tra ricordi ed emozioni. @ANIMaSS05 #SindromediSj%C3%B6gren #RareDiseases bit.ly/2RPStGZ
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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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Milano e Plzen (REPUBBLICA CECA) – MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, e AbCheck s.r.o., società tecnologica focalizzata sulla ricerca e ottimizzazione di anticorpi di alta qualità, annunciano di aver siglato un Master Agreement di tre anni con l’obiettivo di fornire a MolMed anticorpi selezionati e ottimizzati per lo sviluppo di nuovi Antigen Receptors (CARs), aventi come bersaglio terapeutico sia tumori liquidi che solidi.

Sulla base dell’accordo, AbCheck utilizzerà la sua piattaforma proprietaria per la ricerca, selezione, ottimizzazione e produzione di diversi human single-chain variable fragments (scFvs), in grado di riconoscere specificatamente ogni potenziale target scelto da MolMed. Gli ScFvs sono i frammenti del CAR che, riconoscendo e legandosi agli antigeni tumorali, conferiscono specificità al CAR stesso. I nuovi scFvs ottimizzati e realizzati da AbCheck, consentiranno a MolMed di espandere la propria pipeline sia nell’ambito della piattaforma di CAR-T autologhi sia in quella di futura realizzazione di CAR-NK allogenici.

Riccardo Palmisano, Amministratore Delegato di MolMed, ha commentato: “Questa nuova collaborazione ha un ruolo cruciale nel completare l’annunciato progetto dell’allargamento della nostra pipeline CAR. Sulla base dell’esperienza sviluppata nel CAR-T CD44v6, ormai prossimo alla fase clinica nella leucemia mieloide acuta e nel mieloma multiplo, e della recente partnership siglata con Glycostem, grazie a questo accordo con AbCheck, società con un’ampia esperienza nella selezione di anticorpi e che può vantare partnership con importanti società e istituzioni nel settore dei CAR, MolMed è ora pronta a costruire una solida pipeline di prodotti originali sia autologhi che allogenici, in grado di colpire tumori liquidi e solidi”.

Volker Lang, Managing Director di AbCheck, ha aggiunto: “AbCheck è riconosciuta per la propria capacità di fornire anticorpi umani di alta qualità adatti per lo sviluppo clinico. Siamo molto felici di poter impiegare la nostra esclusiva tecnologia a supporto del team di MolMed, offrendo opzioni terapeutiche innovative finalizzate ad arricchire la sua diversificata pipeline. Sia i CAR-T che i CAR-NK rappresentano infatti un approccio promettente nell’ambito dell’immuno-oncologia e siamo fiduciosi che le capacità di AbCheck nella scoperta e ottimizzazione di anticorpi saranno un asset importante per sviluppare queste terapie”. 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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