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OssMalattieRare Identificata l'origine molecolare della #fibrosipolmonareidiopatica (IPF) Un recente studio americano ha dimostrato come blocco del gene FOXM1 può ridurre l'attivazione dei fibroblasti e il processo patologico della malattia. bit.ly/2J7dPvn pic.twitter.com/kRYNX4PTDN
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OssMalattieRare Una lettura facile ed esaustiva sul valore di un approccio terapeutico come quello dell' #RNAinterference per il quale, nel 2006, due ricercatori americani hanno ricevuto il premio #Nobel . Il quaderno di @PharmaStar bit.ly/2KNCcv1 pic.twitter.com/ylt3G8Ks4K
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OssMalattieRare I primi 25 anni dell’associazione @xfragileitalia . Tre giornate di studio per festeggiare e ricordare il percorso fatto in questi anni. bit.ly/2GI1AQy pic.twitter.com/V5oK3lzDVJ
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OssMalattieRare Sostenere l’innovazione e la sperimentazione non convenzionale che migliora la qualità di vita delle persone con una malattia o una disabilità, questo l’obiettivo di #MaketoCare , l’iniziativa promossa da @SanofiGenzymeIT , giunta alla sua terza edizione. bit.ly/2Lkblrz pic.twitter.com/gO4Nhm0Iw4
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OssMalattieRare Testare i livelli di caffeina nel sangue potrebbe contribuire a una diagnosi precoce del #Parkinson . Lo sostiene uno studio giapponese pubblicato recentemente sull'edizione online del @GreenJournal . bit.ly/2sbKqFM
2 days ago.

Alla J.P. Morgan Healthcare conference di San Francisco (USA), Celgene ha annunciato la firma dell’accordo di acquisizione della biotech americana Impact Biomedicines, che sta sviluppando il farmaco fedratinib, un inibitore della chinasi JAK2 altamente selettivo, per pazienti con mielofibrosi resistenti o intolleranti a ruxolitinib (l’attuale standard di cura) e per la cura della policitemia vera.

L’accordo è diviso in tre parti: Celgene pagherà circa 1,1 miliardi di dollari in anticipo e fino a 1,4 miliardi di dollari legati all’approvazione del farmaco e alle milestones regolatorie. Sono inoltre possibili ulteriori pagamenti futuri legati all’approvazione di nuove indicazioni e alla commercializzazione. Nella migliore delle ipotesi, se il farmaco di Impact Biomedicines raggiungesse i 5 miliardi di dollari annui di vendite, Celgene dovrebbe sborsare la somma massima di 4,5 miliardi, portando il totale dell'affare a 7 miliardi.

Per maggiori informazioni clicca qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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