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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale : la @regionetoscana sarà la prima regione italiana ad estendere la procedura alle malattie da accumulo lisosomiale e alle immunodeficienze SCID bit.ly/2w9LID2 pic.twitter.com/1M5PkBsicq
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OssMalattieRare Uno studio italiano collega per la prima volta il mancato sviluppo di una specifica area del cervello ai disturbi dell’ #autismo . Il lavoro è stato condotto da @IITalk e guidato da Laura Cancedda, in collaborazione con il @CIBIO_UniTrento . bit.ly/2w8QYqB pic.twitter.com/Sq5oXIErDw
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OssMalattieRare Negli Stati Uniti, le persone affette da #MalattiaDiFabry potranno disporre del primo farmaco orale per questa rara patologia da accumulo lisosomiale. #MalattieRare bit.ly/2MSSMeC pic.twitter.com/XXDtFllnRN
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OssMalattieRare #Malattierare : Sarepta espande la propria presenza nel campo della #terapiagenica e amplia la sua pipeline nelle terapie mirate al sistema nervoso centrale. bit.ly/2MlefjV pic.twitter.com/kIxtWnCYeg
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Alla J.P. Morgan Healthcare conference di San Francisco (USA), Celgene ha annunciato la firma dell’accordo di acquisizione della biotech americana Impact Biomedicines, che sta sviluppando il farmaco fedratinib, un inibitore della chinasi JAK2 altamente selettivo, per pazienti con mielofibrosi resistenti o intolleranti a ruxolitinib (l’attuale standard di cura) e per la cura della policitemia vera.

L’accordo è diviso in tre parti: Celgene pagherà circa 1,1 miliardi di dollari in anticipo e fino a 1,4 miliardi di dollari legati all’approvazione del farmaco e alle milestones regolatorie. Sono inoltre possibili ulteriori pagamenti futuri legati all’approvazione di nuove indicazioni e alla commercializzazione. Nella migliore delle ipotesi, se il farmaco di Impact Biomedicines raggiungesse i 5 miliardi di dollari annui di vendite, Celgene dovrebbe sborsare la somma massima di 4,5 miliardi, portando il totale dell'affare a 7 miliardi.

Per maggiori informazioni clicca qui.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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