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OssMalattieRare 16 nuove #malattierare scovate, 2 milioni di prestazioni e 320 trapianti. In crescita l'attività clinica e la produzione scientifica dell'Ospedale Pediatrico @bambinogesu . I numeri del bilancio sociale bit.ly/2NtQe6y pic.twitter.com/hxzXuFp1mQ
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OssMalattieRare Possono ricordare ogni istante della propria esistenza, sono le persone dotate di #ipermemoria autobiografica, al centro di uno studio @SantaLuciaIRCCS e che ha coinvolto @istsupsan , @UniperugiaNews @UCIrvine @SapienzaRoma . bit.ly/2O57IXY pic.twitter.com/Co1pSpZpOn
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OssMalattieRare #MalattieRare , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi di #terapiagenica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. bit.ly/2JHQzzZ pic.twitter.com/jBP2Rqstzb
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OssMalattieRare Presentato in @Aifa_ufficiale il Rapporto Nazionale sull’uso dei farmaci. La descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia fotografa un aumento rispetto al 2016 del 4,3% per i consumi e dell’1,2% per la spesa. bit.ly/2LmZko0 pic.twitter.com/EwUzd5dppy
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OssMalattieRare In Italia, la spesa per i #farmaciorfani è cresciuta del 74% in 3 anni. L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale #malattierare , ma persistono diverse criticità. I dati del IV Rapporto #Monitorare . bit.ly/2NZJeiG @osFarmaciOrfani pic.twitter.com/Q7sF15PVf1
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Nell’ambito delle iniziative previste dal Piano d’azione per i medicinali per terapie avanzate (ATMP), la Commissione Europea ha adottato le Linee guida sulle Buone Pratiche di Fabbricazione (Good Manufacturing Practice, GMP) specifiche per questi prodotti terapeutici a base di geni o cellule. Le Linee guida sono state elaborate dopo un’ampia consultazione con l’Agenzia Europe per i Medicinali (EMA), con le autorità regolatorie nazionali e i vari stakeholders.

Le raccomandazioni adattano i requisiti GMP alle caratteristiche specifiche degli ATMP e si fondano sul cosiddetto risk-based approach. Non solo, nel documento vengono descritti anche i dati di tracciabilità che i produttori di ATMP, in conformità all’articolo 15 del regolamento ATMP (CE/1394/2007), devono conservare per un minimo di 30 anni.

La produzione di terapie avanzate pone sfide uniche, quali la disponibilità limitata e la variabilità intrinseca dei materiali di partenza, la breve durata di conservazione e la dimensione ridotta dei lotti, e l’applicazione di GMP specifiche è stata identificata come una di queste. Gli adattamenti introdotti nel quadro delle buone pratiche di fabbricazione per le terapie avanzate garantiscono ai pazienti elevati livelli di qualità e sicurezza. Inoltre, le Linee guida dovrebbero dare un contributo significativo allo sviluppo di questi medicinali, offrendo ai pazienti maggiori opportunità per essere arruolati nelle sperimentazioni cliniche con gli ATMP condotte in Europa.

Per saperne di più leggi l’articolo originale, in lingua inglese, sul sito della Commissione Europea.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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