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OssMalattieRare Il 25 Novembre 2017 a #Roma : #Emofilia , “dialoghi a LimitiZero”. Non mancate! bit.ly/2hDR8TQ
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OssMalattieRare #Tumori neuroendocrini, un PTDA impedisce che i pazienti si disperdano in cerca di diagnosi: bit.ly/2yDxb2C #OMARinforma
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OssMalattieRare Amartomatosi multiple (sindromi PTEN correlate), ora c’è il codice di esenzione! bit.ly/2idjBg8 #malattierare #OMARinforma
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8 days ago.

Celgene ed Evotec puntano sulle terapie per le malattie neurodegenerative, quali Alzheimer, Parkinson e Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Le due aziende farmaceutiche infatti hanno stretto un accordo da 45 milioni di dollari: la tedesca Evotec fornirà la propria piattaforma che, a partire da cellule staminali pluripotenti, ricrea modelli di malattie umane; così Celgene potrà effettuare lo screening di eventuali nuovi farmaci.

La collaborazione coinvolgerà anche ricercatori dell’Harvard Stem Cell Institute nell’identificazione di composti in grado di impedire o rallentare la perdita di motoneuroni, la caratteristica chiave della SLA. Celgene, inoltre, ha intenzione di utilizzare la piattaforma anche per studiare composti per il trattamento di altre patologie, tra cui la malattia di Huntington.  

Negli ultimi anni Celgene ha già spostato il suo focus dai tumori ematologici, acquisendo Abraxane (paclitaxel), per il trattamento dei tumori solidi, e Otezla (apremilast) per la cura dell’artrite psoriasica; ma ha acquistato anche brevetti al di fuori del campo oncologico, come quelli di ozanimod, per la sclerosi multipla, e mongersem per la malattia di Crohn. Per Evotec continua il momento positivo che ha segnato ricavi in crescita del 30% nei primi nove mesi dell’anno, grazie alle partnership con Bayer, Boehringer Ingelheim e Padlock, (ora parte di Bristol-Myers Squibb). Evotec ha anche firmato una serie di nuovi accordi negli ultimi mesi, tra cui uno con il consorzio inglese Antibiotic Research per lo sviluppo di antibiotici. Alla sua piattaforma, infine, è stata aggiunta la tecnologia di ultima generazione CRISP/Cas9.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

GUIDA alle esenzioni per malattie rare

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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