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I trial attuali riguardano tre tipi di mucopolisaccaridosi e la fenilchetonuria

Le quotazioni della casa farmaceutica biotecnologica BioMarin sono salite mercoledì scorso dopo che un analista della Deutsche Bank ha alzato la valutazione delle azioni sostenendo che sull’azienda ci sono alte aspettative grazie a tre farmaci in avanzata fase di sperimentazione per i quali si attendono fati tra la fine del 2011 e l'inizio del 2012.  Un’analisi confermata anche da quanto riportato dall’azienda nella sua Pipeline e dove si può anche notare che, oltre ai prodotti in avanzata fase di studio, l’azienda stia lavorando anche su nuove ulteriori molecole, sempre destinate alle malattie rare. Questo settore è infatti la specializzazione di BioMarin; come ha detto l’analista finanziario, Robyn Karnauskas, proprio questo fattore contribuirà  a proteggere la compagnia dai futuri tagli di spesa nel sistema sanitario.

L’analista finanziario ha dunque aumentato il suo rating sulle quotazioni BioMarin passando all'opzione "Buy" da quella "Hold"  (in sostanza consiglia di comprare invece che di tenere ferme le azioni) perché è più che fiduciosa che due dei farmaci in fase finale di sperimentazione avranno successo e che la molecola BMN 701, potrebbe  in futuro diventare il prossimo trattamento standard per la malattia Pompe.  Questo farmaco attualmente non è in fase altrettanto avanzata degli altri ma vi sono riposte molte speranze visti i risultati ottenuti nelle prime fasi di studio. La stesso Karnauskas ha concluso la sua analisi con la previsione che BioMarin potrebbe cominciare a ricavare profitti dopo il 2014. In seguito a questa analisi ha quindi fissato il prezzo obbiettivo a 40 dollari per la BioMarin, con una crescita conseguente del 30 per cento rispetto al prezzo di chiusura dell'azione registrato martedì.

Attualmente i prodotto di BioMarin includono Aldurazyme  e Naglazyme e, che trattano rispettivamente la Mucopolisaccaridosi I e la Mucopolisaccaridosi VI - malattie da accumulo lisosomiale che, se pur con delle differenze nelle due varianti,  causano danni ai tessuti e ritardo mentale.  L'azienda commercializza anche un farmaco chiamato Kuvan – una molecola di proprietà di Merk Serono -  che serve al trattamento della fenilchetonuria, o PKU, una malattia metabolica per la quale in Italia viene anche effettuato lo screening obbligatorio alla nascita.
La stessa Biomarin ha poi un altro farmaco orfano, il Firdapse, che serve al trattamento della Sindrome Miastenica di Lambert-Eaton, una malattia che colpisce a livello neuromuscolare e che colpisce in genere in età adulta.     
Karnauskas ha fatto anche presente che BIOMARIN dovrebbe avere a breve i  dati da una fase avanzata di sperimentazione clinica di PEG-PAL, un nuovo enzima sostitutivo che potrebbe essere usato sempre per la PKU.     
Nei primi mesi del 2012 inoltre ci si aspettano i dati positivi di un trial clinico per la sindrome di Morquio (o mucopolisaccaridosi di tipo IV). È uno studio che coinvolge circa 40 paesi in tutto il mondo e che in Italia viene condotto al San Gerardo di Monza



 

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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