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OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
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OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
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OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
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OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
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Ricerca su acidemia organica  e inibizione del ciclo dell’urea

L'italiana Recordati, attraverso la controllata Orphan Europe -  che sviluppa e fornisce farmaci orfani per il trattamento delle malattie rare - annuncia la partnership con il nuovo programma europeo E-Imd (European Registry and Netwok for Intoxication type Metabolic Disease) per la ricerca di cure e la condivisione di conoscenze su due patologie rare metaboliche: l'acidemia organica (Oad) e le inibizioni del ciclo metabolico dell'urea (Ucd). E-Imd, promosso dalla Commissione europea attraverso la Direzione generale della salute e della tutela del consumatore - spiega il gruppo farmaceutico milanese in una nota - prevede la creazione nel triennio 2011-13 di un network composto da specialisti, associazioni pazienti, industria farmaceutica e istituzioni, per creare un registro europeo dei malati e fornire un protocollo di cura europeo basato su evidenze cliniche.
Attraverso la raccolta di dati relativi a 600 pazienti, entro fine 2013 si prevede di ricostruire la storia clinica delle due patologie; valutare l'efficacia e la sicurezza delle cure attualmente applicate; confrontare diagnosi, trattamenti e gestione dei malati nei diversi Paesi europei; identificare le principali incidenze sulla qualità della vita, l'educazione, la carriera professionale, la vita sociale dei pazienti e delle loro famiglie. Per facilitare l'accesso alla diagnosi e ai trattamenti, è stato attivato un portale web multilingua dedicato ai pazienti, dove attraverso una survey online è possibile contribuire attivamente alla ricerca fornendo dettagli sui singoli casi clinici.
"Il campo della malattie rare rappresenta per Recordati una componente significativa della missione aziendale di soddisfare il crescente bisogno di salute - commenta Giovanni Recordati, presidente e amministratore delegato - Attraverso Orphan Europe siamo in prima linea dal 2007 ed intendiamo proseguire attraverso investimenti importanti e continuativi in ricerca e sviluppo. Siamo fieri della partnership avviata con E-Imd, poiché permetterà di condividere esperienze, incrementare saperi, sviluppare nuove idee e rafforzare la collaborazione scientifica nel settore delle malattie rare, nonché fornire un valido supporto informativo ai pazienti"

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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