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OssMalattieRare #Terapiagenica , PTC acquisisce Agilis e i suoi quattro programmi dedicati ad atassia di Friedreich, sindrome di Angelman e sul deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) bit.ly/2JHQzzZ
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OssMalattieRare #Terapiagenica per #emofilia B: avviato un trial clinico di fase III. bit.ly/2LdeLQq
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OssMalattieRare Le persone affette da #fenilchetonuria devono seguire una dieta estremamente rigida. Oggi però è possibile anche per loro non rinunciare al gusto. Durante l'evento promosso da A.P.M.M.C. e sostenuto da APR, presentate le novità sul fronte #food . bit.ly/2LDR2oF #PKU pic.twitter.com/ku4yopvgl7
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OssMalattieRare Si celebra oggi la Giornata Mondiale della #SindromediSj%C3%B6gren . Per l'occasione @ANIMaSS05 ha organizzato a Salerno un meeting per discutere e richiamare l'attenzione su questa sindrome non ancora riconosciuta come malattia rara, grave e degenerativa. bit.ly/2KHpYJ1 pic.twitter.com/KaeREG8BWn
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OssMalattieRare #Appuntamenti | NTM day Lombardia - 28 e 29 luglio, Milano. bit.ly/2IaToJb pic.twitter.com/ZfrOudndiP
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Attualità

La pipeline di Agilis è focalizzata sull'atassia di Friedreich, sulla sindrome di Angelman e sul deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC)

South Plainfield (U.S.A.) – PTC Therapeutics ha annunciato di aver stipulato un accordo per acquisire Agilis Biotherapeutics, una società biotecnologica che sta portando avanti un'innovativa piattaforma di terapia genica per malattie monogeniche rare che colpiscono il sistema nervoso centrale. La transazione è stata approvata dai consigli di amministrazione di entrambe le società.

L'accessibilità delle terapie è tra i punti di forza del sistema nazionale malattie rare, ma persistono ancora diverse criticità: i dati del nuovo Rapporto di UNIAMO FIMR Onlus

Si è tenuta oggi, a Roma, la presentazione di MonitoRare, il IV Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia, realizzato dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO F.I.M.R. Onlus. Numerosi gli spunti di riflessione che emergono dalla lettura del documento, che raccoglie i numeri chiave e i dati statistici più aggiornati sul contesto malattie rare in Italia, con alcuni elementi che, più di altri, rivestono un ruolo strategico per il futuro dell’assistenza alle persone con malattia rara e alle loro famiglie, a livello internazionale, nazionale e locale.

170 pagine ricche di numeri per una fotografia dettagliata della condizione dei 'malati rari' in Italia.
Il documento include dati su ricerca scientifica, accessibilità alle terapie, centri di riferimento e molto altro, con focus su Nuovi LEA, SNE, Registri e Rappresentanza Europea dei pazienti

Roma – E' stato Presentato oggi, nella Sala del Refettorio della Camera dei Deputati, in collaborazione con l’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare, MonitoRare - IV Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia, realizzato dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO F.I.M.R. Onlus grazie al contributo non condizionato di Assobiotec, l’Associazione Nazionale per lo Sviluppo delle Biotecnologie che fa parte di Federchimica.

A dieci anni di distanza dalla prima stesura, vede la luce la nuova edizione del Libro Bianco sull’Emiplegia Alternante, una guida indispensabile alle famiglie dei pazienti e agli operatori per conoscere e gestire questa malattia rara e fortemente invalidante. L’iniziativa è promossa da A.I.S.EA Onlus (Associazione Italiana Sindrome Emiplegia Alternante) in collaborazione con il proprio Comitato Scientifico e con il supporto di medici specialisti.

Roma – Sono quasi 2 milioni le prestazioni ambulatoriali, oltre 28mila i ricoveri, 321 i trapianti di organi e tessuti, 16 le nuove malattie rare identificate, 55 i pazienti umanitari accolti dall'estero. Questi sono solo alcuni dei numeri del bilancio dell'attività sanitaria e scientifica del 2017 dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma che sono stati presentati nei giorni scorsi nella sede di San Paolo Fuori le Mura.

È stato presentato giovedì 12 luglio in AIFA il Rapporto Nazionale sull’uso dei Farmaci, che propone anche quest’anno una descrizione dettagliata dell’assistenza farmaceutica in Italia, fotografando un incremento rispetto al 2016 pari al 4,3% per i consumi e all’1,2% per la spesa farmaceutica nazionale totale.

Roma - È di gennaio la delibera della Giunta Capitolina che recepisce il fondo regionale sulle disabilità gravissime. Un contributo per il caregiver e per l'assistenza indiretta che, per il resto della regione Lazio, va da 800 a 1200 euro al mese in funzione delle condizioni cliniche e socio-assistenziali, e che invece il Comune di Roma ha deciso di bloccare al minimo per tutti indistintamente: 800 euro per un badante, in via sperimentale, per un anno. Lo denuncia l’associazione Viva la vita Onlus.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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