ASMD: stato dell'arte e novità di una patologia ultra-rara

Alle 14.30 l’incontro informativo a conclusione del mese di sensibilizzazione sulla malattia di Niemann-Pick

L’Associazione Italiana Niemann-Pick Onlus, in partnership con Sanofi e in collaborazione con O.Ma.R. – Osservatorio Malattie Rare, promuove un incontro informativo a conclusione del mese di sensibilizzazione sulla malattia di Niemann-Pick intitolato “ASMD: stato dell'arte e novità di una patologia ultra-rara” che si terrà il 3 Novembre p.v. presso il MoMeC di Roma alle ore 14.30.

Obiettivo dell’incontro è sensibilizzare le istituzioni sulle esigenze dei pazienti e dei loro caregivers, informando sullo stato dell’arte della patologia (diagnosi, presa in carico, gestione della patologia) e sulle nuove frontiere delle terapie, creando un dialogo solido e costruttivo tra pazienti e clinici.

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PROGRAMMA  

Modera: Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di O.Ma.R. - Osservatorio Malattie Rare

14.30 INTRODUZIONE A CURA DEL MODERATORE

Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore di O.Ma.R. - Osservatorio Malattie Rare

14.35 SALUTI ISTITUZIONALI

Sen. Paola Binetti, già Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare
Alberto Lionello, Presidente AINP - Associazione Italiana Niemann Pick Onlus
Fulvia Filippini, Director, Country Public Affairs Head, Pharma & Vaccines & Europe Gen Med Public Affairs Head, Sanofi

14.50 IL DEFICIT DI SFINGOMIELINASI ACIDA: INQUADRAMENTO DELLA PATOLOGIA

Andrea Pession, Direttore UO Pediatria IRCCS AOU di Bologna e Presidente SIMMESN - Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale
Maurizio Scarpa, Coordinatore del Centro Coordinamento Malattie Rare, ASU di Udine e Coordinatore rete MetabErn

I dati nelle malattie ultra-rare: Delphi Panel, un possibile approccio

  • Perché un’analisi Delphi per ASMD - Marco Rago, Medical Lead Rare Diseases, Sanofi
  • Risultati emersi: il punto di vista del clinico - Andrea Pession, Direttore UO Pediatria IRCCS AOU di Bologna e Presidente SIMMESN - Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale
  • Risultati emersi: il punto di vista dei pazienti - Annalisa Bisconti, Psicologa e Direttore Esecutivo AINP - Associazione Italiana Niemann Pick Onlus

15.30 LE MALATTIE RARE, LE TESTIMONIANZE DEI PAZIENTI

L’impatto della patologia a livello sociale

Testimonianze

Le storie invisibili” – L’impegno di Sanofi nelle malattie rare

Mauro De Candia, Head of Rare Diseases, Sanofi

16.00 TAVOLA ROTONDA - I DIRITTI DEL PAZIENTE RARO, LE TEMATICHE ANCORA IRRISOLTE

Andrea Pession, Direttore UO Pediatria IRCCS AOU di Bologna e Presidente Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale - SIMMESN
Maurizio Scarpa, Coordinatore del Centro Coordinamento Malattie Rare, Azienda Sanitaria Universitaria integrata di Udine e Coordinatore rete MetabErn
Annalisa Bisconti, Psicologa e Direttore Esecutivo AINP - Associazione Italiana Niemann Pick Onlus
Sen. Beatrice Lorenzin, Senato della Repubblica
Sen. Elisa Pirro, Senato della Repubblica
On. Gianmauro Dell’Olio, Camera dei Deputati

16.30 CONCLUSIONI E CHIUSURA DEI LAVORI

Annalisa Bisconti, Psicologa e Direttore Esecutivo AINP - Associazione Italiana Niemann Pick Onlus
Fulvia Filippini, Director, Country Public Affairs Head, Pharma & Vaccines & Europe Gen Med Public Affairs Head, Sanofi

 

 

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