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OssMalattieRare Buone notizie per chi è affetto da #HIV . Lo studio di Fase III BRIGHTE su fostemsavir in adulti con infezione da HIV-1 multitrattati, sono stati registrati miglioramenti nella soppressione virologica e nella risposta immunologica. I dettagli: bit.ly/2ZmSd6b pic.twitter.com/qaQw5fhbu8
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OssMalattieRare #Duchenne , sollevati dubbi di sicurezza sul farmaco golodirsen. L'azienda è già pronta a reagire e incontrarsi con Food and Drug Administration degli USA. bit.ly/2Hk6UfQ pic.twitter.com/lEpa6cQK2o
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OssMalattieRare Un team dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena ha pubblicato di recente, sulla rivista Journal of Neuro-Oncology, i risultati di uno studio in Fase II che mostrano i benefici di un chemioterapico su pazienti con glioma maligno in recidiva. #Cancro bit.ly/2NiVcGl pic.twitter.com/8mWd51boZx
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OssMalattieRare Le #malattierare sono tali solo singolarmente: in totale colpiscono oltre 350 milioni di persone in tutto il mondo, di cui circa la metà sono bambini. "Collaborazione" è il metodo più efficace per combatterle. L'approfondimento bit.ly/2ze3B5M pic.twitter.com/Uq9FkQt81v
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OssMalattieRare Tumore alla vescica, è il quarto più frequente negli uomini. Uno studio italiano valuterà l'impiego della radioterapia adiuvante. La sperimentazione è condotta dai ricercatori dell'Istituto Clinico dell'Humanitas di Milano. bit.ly/31I8K1W pic.twitter.com/8sce2yat4D
8 days ago.

I malati di Angioedema Ereditatio (HAE), malattia rara causata da bassi livelli di una proteina,  sanno quanto spaventoso, doloro e potenzialmente mortale può essere un attacco acuto della malattia. A causa della fuoriuscita di liquidi dai vasi sanguigni l’organo colpito si gonfia. Può accadere al viso, al tratto gastrointestinale – che provoca dolori atroci – oppure nella gola o nella laringe – uno degli eventi più temuti dai pazienti. Per loro ora una buona notizia che arriva dalla pubblicazione, il 5 agosto scorso sul New England Journal of Medicine (NEJM) di due studi fatti da gruppi di ricerca internazionali sul farmaco l’Icatibant (nome commerciale Firazyr prodotto da Jerini, gruppo Shire). Gli studi hanno dato buoni risultati nell’impiego del farmaco per il trattamento di attacchi acuti e presto arriverà un nuovo studio internazionale a dare indicazioni ancora più precise per il suo utilizzo.

L’Icatibant infatti blocca il recettore per la bradichinina, una proteina che si dilata e aumenta la permeabilità dei vasi sanguigni e produce molti sintomi di infiammazione. Un’eccessiva concentrazione di bradichinina è infatti responsabile dei tipici sintomi dell’infiammazione, quali gonfiore, arrossamento, calore e dolore. Questi sintomi vengono mediati attraverso l’attivazione dei recettori B2 della bradichinina. Poiché anche l’icatibant si lega ai recettori B2, spostando la bradichinina da tale legame. Il farmaco costituisce un antagonista competitivo dei recettori B2 e agisce per un periodo relativamente lungo sui recettori con effetto inibente.
I due studi si sono tenuti uno negli USA (FAST 1) con 56 pazienti e uno in Europa (FAST 2) con 72 pazienti, e sono stati condotti entrambe in doppio cieco. Uno dei ricercatori coinvolti nello studio è il dottor Mario Cicardi, dell’Università degli Studi di Milano. Lo studio americano ha paragonato il trattamento con Icatibant con un placebo per il trattamento degli attacchi acuti, mentre il processo europeo, FAST-2, ha usato acido trenaxminic, un farmaco orale disponibile in Europa, come farmaco di confronto. Quello che si è valutato in entrambe gli studi è stato il tempo necessario per alleviare i  sintomi più gravi e in secondo luogo misurare il sollievo stesso.     
In entrambi gli studi,  Icatibant ha prodotto un sollievo dai sintomi più veloce rispetto al farmaco di confronto e non sono stati registrati gravi eventi avversi correlati al trattamento con Icatibant in entrambe i gruppi.  Tuttavia come i ricercatori ammettono manca la rilevanza statistica poiché i campioni erano piuttosto ristretti, per questo si attende un prossimo e più ampio studio di fase tre per avere indicazioni più precise su quali tipi di pazienti e di sintomi il farmaco possa essere utilizzato con i migliori risultati.     
Dell’articolo apparso sul NEJM sono stati co-autori ricercatori provenienti da 15 paesi, tra cui il dottor Mario Cicardi, dell’Università degli Studi di Milano, ricercatore principale dello studio sito a Milano. La farmaceutica Jerini ha interamente finanziato la sperimentazione FAST-2 (cioè quella svoltasinin europa) e, insieme con la US National Institutes of Health ha finanziato in parte FAST-1 (il trial americano). Mentre la società ha progettato entrambi gli studi, il monitoraggio e la raccolta dei dati sono stati gestiti da agenzie esterne, mentre e i ricercatori  sono stati responsabili di analizzare e riportare i risultati dello studio, un ottimo esempio di come i privati possano finanziare la ricerca medica e farmacologica con una metodologia tale da minimizzare il rischio, che molti agitano spesso come spauracchi, che i risultati siano influenzati dall’interesse commerciale.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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