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OssMalattieRare Per evitare che alcune forme di #lipodistrofia siano confuse con l’obesità, è importante che i medici sappiano riconoscere questa malattia. Guarda l'intervista al prof. Luca Busetto, del Dipartimento di Medicina dell’ @UniPadova youtu.be/zpq0vcYDutA
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la SMA: la sua importanza per la comunità dei pazienti Guarda l'intervista a @daniela_lauro presidente di @FamiglieSMA #GiochiamodiAnticipo Il VIDEO bit.ly/2KBkUnb pic.twitter.com/NO8kovwhCr
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OssMalattieRare Scarsa conoscenza da parte degli stessi medici, ritardo diagnostico e costi sociali enormi a carico dei pazienti. Riuniti a Messina i massimi esperti delle #Malattierare endocrino-metaboliche. bit.ly/35ik6vg
About 17 hours ago.
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OssMalattieRare “Sono pochi i fondi per la ricerca sulle #malattierare , occorre una strategia condivisa.” Il messaggio lanciato da @francescapasi DG @Telethonitalia in occasione di una recente audizione alla Camera. bit.ly/2Kxd2Dr
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OssMalattieRare #SMA : buone notizie dalla Parte 2 dello studio clinico SUNFISH. I dati verranno condivisi con le autorità regolatorie di tutto il mondo e serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco. @famigliesma bit.ly/2NW98Wt
1 day ago.

Le persone affette da Angioedema Ereditario (HAE) – una malattia rara di origine genetica che in alcuni casi può causare la morte - potranno, in caso di un attacco acuto, autosomministrarsi con iniezione sottocutanea l’Icatibant. Il prodotto è già noto in commercio come Firazyr, farmaco commercializzato da Jerini del gruppo della casa biofarmaceutica Shire. L’ok per questo nuovo utilizzo è arrivato all’inizio di marzo dalla Commissione Europea: i malati potranno eseguire questa pratica previa specifica formazione data da un professionista sanitario. Il farmaco, di tipo sintetico, ha designazione orfana in Europa, Svizzera ed Usa ed è già in commercio in 37 paesi del mondo inclusi quelli dell’UE. In Italia è disponibile già dal 2009 e commercializzato in confezioni monodose contenete una siringa pre-riempita, pronta all’uso, con scadenza a 36 mesi. Ora, grazie a questa approvazione, ci sarà un cambio di etichetta valido per tutti i 27 Stati membri più Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

"Data la natura imprevedibile e potenzialmente pericolosa per la vita degli attacchi, avere a disposizione un auto-trattamento può essere  per i pazienti una garanzia che il farmaco efficace sia a portata di mano - ha affermato Philip J. Vickers, Vice Presidente Senior dell’area Ricerca e Sviluppo di Shire – Ci siamo impegnati a garantire che l'auto-somministrazione con Firazyr fosse una opzione per chi soffre di HAE in Europa, e siamo felici di aver ricevuto l'approvazione della Commissione”.
Per le persone affette da questa malattia in Italia viene utilizzato anche un altro farmaco, il Berinert della Csl Behring, la cui autorizzazione al commercio è arrivata proprio alla fine di gennaio. A differenza del Firazyr questo è un concentrato plasmatico.     


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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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