Iscriviti alla Newsletter

Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare #Iperossaluria primitiva di tipo 1: pronto a partire lo studio di Fase III sul farmaco. I primi risultati saranno resi noti verso la fine del 2019 e se positivi, l'azienda presenterà le richieste per l'approvazione a partire dall'inizio del 2020. bit.ly/2xelqjU pic.twitter.com/ZNiWqTbelm
About 1 hour ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare “Genitori acrobati tra realtà e progetto. Persone con disabilità in equilibrio tra diritto e possibilità”. La Summer School 2019 dell’Associazione @xfragileitalia che si terrà dal 26 al 30 giugno. #xFragile bit.ly/2YbRmS7 pic.twitter.com/qaV5MTmQV7
About 3 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Una vicenda che si tinge di giallo quella di Paolo Palumbo. Il più giovane paziente europeo colpito da #SLA non parteciperà alla sperimentazione e la famiglia denuncia la truffa. bit.ly/2XtEnOt pic.twitter.com/WQvyFC1tYa
About 3 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Clemente racconta la storia dei suoi due figli affetti da #MalattiaGranulomatosa cronica: dalle difficoltà diagnostiche al passaggio da un'assistenza incentrata sul bambino a una orientata sull'adulto. #Immunodeficienze bit.ly/2XtxNrk
1 day ago.

La decisione presa dal produttore in attesa della risposta della FDA.

Giocare d’anticipo su una possibile ulteriore richiesta di dati da parte della FDA e dunque, nel dubbio, programmare un nuovo trial clinico di terza fase. È questa la decisione appena annunciata dalla biofarmaceutica Santarus e dalla società biotech Pharming Group, con interessi comuni nella produzione e commercializzazione di un nuovo farmaco per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario (HAE). Si tratta del Ruconest – conosciuto però negli USA come Rhucin - un c1 inibitore ricombinante umano. Lo studio internazionale, multicentrico, randomizzato e controllato con placebo riguarderà circa 50 pazienti che ora dovranno essere arruolati.

I dati di questo ulteriore studio dovrebbero servire a sostenere una eventuale richiesta di nuovo dati da parte della FDA, anche se, secondo le due aziende, i numerosi studi già portati all’autorità americana sono assolutamente sufficienti. La sicurezza e l'efficacia di Rhucin per il trattamento degli attacchi di HAE, infatti, erano già state valutate in due studi randomizzati controllati con placebo e quattro studi open label controllati con placebo; entrambi hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativa e clinicamente rilevante per l'endpoint primario, cioè il tempo necessario perché cominci il sollievo dai sintomi a partire da momento della somministrazione. A
d ottobre Pharming ha ricevuto l’autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea, come Ruconest, per il trattamento degli attacchi acuti di HAE e a fine dicembre ha presentato una Biologics License Application (BLA) per Rhucin alla FDA. Proprio nei prossimi giorni – vista la scadenza dei 60 previsti dalla FDA – dovrebbe arrivare la risposta che potrebbe essere positiva ma potrebbe invece anche portare la richiesta di ulteriori dati. Il costo di questo nuovo studio sarà sostenuto da Pharming.

Articoli correlati



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni