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OssMalattieRare Tante novità per l' @AsMacrodattilia , a cominciare dal nome: “Associazione Italiana Macrodattilia e PROS Onlus” Federica Borgini: “Ci dedicheremo a tutto lo spettro di queste patologie, accomunate da mutazioni somatiche nello stesso gene”. bit.ly/2RKm6Jy
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OssMalattieRare Uno straordinario intervento, il primo di questo tipo in Europa. Un bronco 3D impiantato al @bambinogesu restituisce il respiro a un bimbo di 5 anni. #3DBioprinting bit.ly/2PbkNS1
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OssMalattieRare 16 milioni di euro per la ricerca. L’unione di forze tra Equiter e @Telethonitalia ha dato vita a due innovative start-up in ambito biomedico. @Tigem_Telethon bit.ly/34envdQ
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OssMalattieRare Sembrava una comune influenza, ma dopo qualche mese e ripetute visite mediche, si è rivelata essere la #malattiapolmonare da micobatteri non tubercolari #NTM La storia di Francesco bit.ly/2t2Z85S
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OssMalattieRare A Milano il più importante congresso internazionale sulla #Porfiria Francesca Granata, biologa affetta da protoporfiria eritropoietica e membro dell’ #IPPN , è intervenuta evidenziando il fondamentale ruolo del ‘paziente esperto’. bit.ly/35e3Lbx @IPPN_Education #ICPP pic.twitter.com/Mceybu6RYm
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Per le persone che anche nel nostro paese sono affette dall’Angioedema Ereditario Acuto (HAE) è finalmente arrivato in commercio un nuovo farmaco che aiuterà i pazienti a vivere senza la costante paura che un attacco improvviso possa anche ucciderli. Si tratta del Berinert, farmaco prodotto dalla casa farmaceutica CSL Behring, che proprio oggi ha annunciato di aver ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio. Si tratta – si legge in una nota dell’azienda - del primo e unico inibitore di origine esclusivamente umana, il C1-esterasi per la cura degli attacchi di angioedema acuto, che possono manifestarsi in qualsiasi parte del corpo. Queste ultime autorizzazioni portano a 28 il numero di nazioni (in Europa, Asia, America settentrionale, America latina e Australia) in cui adesso il Berinert è offerto in licenza.

Nell’ottobre 2009, l’FDA aveva approvato il Berinert per la cura di attacchi acuti addominali e al volto di angioedema ereditario. Da allora sono seguite autorizzazioni al commercio in moltissimi paesi, uno degli ultimi l’Australia che lo ha approvato un anno fa, ma in Germania il farmaco è commercializzato da oltre 30 anni.  L’approvazione del farmaco segue i buoni risultati degli studi I.M.P.A.C.T. di seconda e terza fase. Questo tipo di studio è stato condotto su 124 pazienti affetti da angioedema ereditario con attacchi addominali o al volto acuti, moderati o gravi. Il concentrato C1-INH è stato somministrato in due diversi dosaggi e messo a confronto con il placebo.
Lo studio Impact 1 ha rilevato che l’inibitore concentrato C1-esterasi (C1-INH) è estremamente efficace e sicuro nella cura rapida del gonfiore acuto addominale e della pelle del volto nei pazienti affetti da angioedema ereditario. Lo studio ha rilevato che il tempo mediano per il miglioramento della sintomatologia è stato di 30 minuti dopo avere ricevuto il C1-INH rispetto a 1,5 ore nel placebo.
Lo studio Impact 2 invece ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza del farmaco anche per attacchi in altre parti del corpo. Il tempo mediano per l’insorgenza di un miglioramento della sintomatologia è stato più rapido per gli attacchi alla laringe (15 minuti) – che sono quelli che più terrorizzano i pazienti - seguito da quello per gli attacchi addominali (20 minuti), attacchi al volto (28 minuti), e attacchi al sistema periferico (31 minuti).
I tempi mediani per arrivare a una risoluzione completa della sintomatologia sono stati inferiori a 8 ore per gli attacchi alla laringe, 10 ore per gli attacchi addominali e 24 ore per gli attacchi al sistema periferico e 31 ore per gli attacchi al volto.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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