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OssMalattieRare Il più grande studio genetico mai realizzato. Scoperte 5 nuove varianti genetiche associate allo sviluppo dell’ #Alzheimer . Della ricerca internazionale, pubblicata su @NatureGenet , fa parte anche @LaStatale e il @policlinicoMI bit.ly/2KQfPKt pic.twitter.com/ITtGOMMcBh
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OssMalattieRare Lavorare è un diritto per ogni donna e ogni uomo, anche per chi è malato. Workability e qualità della vita nelle #MalattieReumatologiche infiammatorie, lo Study Forum di @ANMAR in collaborazione con @ISHEOconsulting bit.ly/2Phwbu5 pic.twitter.com/KTeyngsGmv
3 days ago.
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OssMalattieRare «Mi era capitato di cadere ogni tanto, però ci avevo sempre riso sopra». L'intervista a Nunzia, protagonista di #lenostrestorie , il progetto di #CIDPItaliaONLUS . #NeuropatieDisimmuni youtu.be/eVfprRTIy9o
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OssMalattieRare Focolai di malattie infettive ‘emergenti’ possono mettere a rischio anche le scorte di sangue. Tra le strategie di difesa ci sono le tecniche di “riduzione dei patogeni”. Se ne è discusso all’expert meeting dell' @ECDC_EU @centrosangue bit.ly/2Vbyc0m
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OssMalattieRare Dispositivi sempre più sofisticati e monitoraggio a distanza: l’aritmologia italiana sta vivendo la sua 'rivoluzione 4.0' Obiettivo: curare #aritmie complesse in una popolazione che invecchia. Se ne è parlato al Congresso Nazionale di @AIACaritmologia bit.ly/2vcwQ6V
4 days ago.

E’ stata recentemente avviato il reclutamento di pazienti per una sperimentazione di fase due, condotta attraverso uno studio multicentrico randomizzato in doppio cieco, per valutare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione sottocutanea di Cinryze ( C1 esterasi inibitore) per il trattamento dell'angioedema ereditario. Il farmaco viene somministrato grazie alla tecnologia Enhanze Halozyme. A quanto si apprende per ora i pazienti verranno reclutati solo d un centro in Germania.


I partecipanti allo studio sono circa 40 e saranno randomizzati al trattamento per 8 settimane. L'endpoint primario di efficacia è il numero normalizzato di attacchi di angioedema registrati durante ogni periodo di trattamento. Inoltre saranno valutati diversi endpoint secondari, compresa la gravità dell'attacco, parametri di qualità del vita con un nuovo strumento angioedema, e il numero di attacchi di angioedema che richiedono un trattamento acuto. Ulteriori informazioni su questo studio di fase 2 per via sottocutanea Cinryze clinica può essere consultati sul sito www.clinicaltrials.gov o su http://www.viropharma.com/products/cinryze.aspx.

Lo stesso farmaco dovrebbe essere sperimentato prossimamente, con uno studio di fase 1 che si svolgerà negli Usa anche nei pazienti affetti da neuromielite ottica.

 



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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