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OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
About 50 minutes ago.
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OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
1 day ago.
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OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
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OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
1 day ago.

USA - Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato l'avvio del suo studio di estensione di Fase III, denominato APOLLO-OLE, sull'impiego della terapia sperimentale patisiran nel trattamento dell'amiloidosi TTR-mediata (ATTR) in pazienti con polineuropatia amiloide familiare (FAP). I pazienti che hanno completato APOLLO, lo studio clinico di Fase III su patisiran, avranno diritto a partecipare ad APOLLO-OLE, in cui saranno valutate la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco. Patisiran è un prodotto sviluppato da Alnylam in collaborazione con Genzyme.

L'amiloidosi TTR-mediata (ATTR) è una rara malattia progressiva causata da mutazioni del gene TTR che codifica per la 'transtiretina' (TTR), una proteina normalmente prodotta dal fegato. Tali mutazioni provocano un accumulo dannoso di forme alterate di TTR che danneggiano organi, nervi e tessuti. La polineuropatia amiloide familiare (FAP) è una patologia associata ad ATTR che si presenta come una neuropatia sensitivo-motoria con disturbi del sistema autonomo.

Patisiran è una terapia sperimentale che sfrutta la tecnica RNAi (RNA interference) per ridurre l'accumulo di transtiretina che caratterizza l'amiloidosi TTR-mediata.

Nello studio di estensione APOLLO-OLE, i pazienti saranno sottoposti ad una dose di patisiran da 0,3 mg/kg ogni tre settimane, per un periodo di trattamento di almeno due anni. Lo scopo principale della sperimentazione consiste nel valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia, ma verrà anche effettuata una serie di esami clinici sui pazienti per analizzare gli specifici effetti di patisiran sul livello di debolezza muscolare, sulla densità delle fibre nervose, sul grado di mobilità e disabilità, sulla funzionalità sensoriale e autonomica e sulla qualità della vita.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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