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OssMalattieRare Nasce la “Casa dei Melograni”, una struttura di accoglienza dedicata alle famiglie con bambini colpiti da malattie oncoematologiche. #AGAL gestirà la struttura riqualificata dal Comune di Pietra de’ Giorgi nell’ambito del Progetto Oltrepò (bio)diverso. bit.ly/2w8BN0Q
About 45 minutes ago.
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OssMalattieRare Le immagini di “HD on the Bike”, la pedalata per accendere la speranza nella ricerca e per sensibilizzare sulla malattia di #Huntington . #NoiHuntignton #LirhToscana #HDAwarenssMonth #HDays19 @LirhOnlus pic.twitter.com/cSuzk7QO26
About 18 hours ago.
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OssMalattieRare #AmyTour Il Prof. Giuseppe Vita – Direttore UOC Neurologia e Malattie Neuromuscolari, AOU Policlinico “G. Martino” di Messina presenta i dati preliminare del registro: “dati che si avvicina alla realtà”. #Amiloidosi pic.twitter.com/rHmEaE22TK
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OssMalattieRare Oggi siamo a Messina per la 2° Tappa di #AmyTour , una serie di incontri sull' #amiloidosi promossi da OMaR e dall'Associazione #fAMYOnlus . pic.twitter.com/xnWaw01t2m
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OssMalattieRare I nuovi dati sul portafoglio di farmaci per la #SclerosiMultipla confermano la capacità di rispondere alle esigenze diversificate dei pazienti. bit.ly/2VyA67c
1 day ago.

La società di biotecnologie Prothena Corporation ha reso noto che il Dr. Michaela Liedtke fornirà una presentazione orale dei dati clinici aggiornati provenienti dal suo studio di Fase I/II sull'impiego del farmaco NEOD001 per il trattamento di pazienti affetti da amiloidosi AL e disfunzioni organiche persistenti. La presentazione avverrà nel corso del 20° congresso della European Hematology Association (EHA), in programma dall'11 al 14 giugno 2015 a Vienna (Austria). In tale occasione, l'Amyloidosis Research Consortium illustrerà i risultati di un sondaggio di pazienti con amiloidosi sistemica condotto in collaborazione con la stessa Prothena.

Le amiloidosi sistemiche sono un complesso gruppo di rare malattie progressive causate da deposito tissutale di materiale proteico insolubile (amiloide) che provoca gravi danni agli organi. Il tipo più comune di amiloidosi sistemica, l'amiloidosi AL o amiloidosi primaria, deriva da un'anomalia delle plasmacellule (un tipo di globuli bianchi) nel midollo osseo ed è strettamente legata al mieloma multiplo.

NEOD001 è un anticorpo monoclonale umanizzato che ha come bersaglio specifico l'amiloide solubile circolante e l'amiloide insolubile depositato che si accumula nelle due forme AL e AA di amiloidosi.

Lo studio in questione sta valutando la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'immunogenicità di NEOD001 nei pazienti con amiloidosi AL e disfunzioni organiche persistenti, oltre ad effettuare l'analisi esplorativa dei biomarcatori della funzione cardiaca e renale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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