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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Il farmaco ha ridotto del 30% il rischio di mortalità e del 32% il tasso di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari

Roma – I risultati dello studio di Fase III ATTR-ACT dimostrano che, rispetto al placebo, il farmaco tafamidis ha ottenuto una riduzione significativa del rischio di mortalità per tutte le cause e della frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari durante un periodo di 30 mesi in pazienti con cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina. I risultati dello studio sono stati presentati durante il Congresso della Società Europea di Cardiologia (ESC 2018), tenutosi ad agosto a Monaco di Baviera (Germania), e contemporaneamente pubblicati online sul New England Journal of Medicine (NEJM).

La cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina (ATTR-CM) è una condizione rara, fatale e largamente sotto-diagnosticata associata a insufficienza cardiaca progressiva e per la quale non esistono trattamenti farmacologici approvati. "Riteniamo che i risultati dello studio ATTR-ACT ci avvicinino sempre di più all’obiettivo di fornire una terapia necessaria e urgente per una malattia grave e spesso fatale", ha dichiarato Brenda Cooperstone, MD, Senior Vice President and Chief Development Officer, Rare Disease, Pfizer Global Product Development. "Non vediamo l'ora di continuare a dialogare con le autorità regolatorie a livello mondiale sul potenziale del tafamidis come opzione di trattamento per le persone affette da ATTR-CM".

Lo studio ATTR-ACT ha dimostrato che tafamidis, rispetto al placebo, riduce significativamente la mortalità per tutte le cause (29,5% nel gruppo tafamidis contro 42,9% nel gruppo placebo) e le ospedalizzazioni per cause cardiovascolari (tasso annualizzato di 0,48 nel gruppo tafamidis contro 0,70 nel gruppo placebo). Ciò rappresenta una riduzione del 30% del rischio di mortalità e una riduzione del 32% del tasso di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari. I risultati hanno anche mostrato che il beneficio di tafamidis in termini di riduzione della mortalità è stato coerente in tutti i sottogruppi.

Anche gli endpoint secondari dello studio hanno mostrato che il farmaco riduce il declino nel test del cammino in 6 minuti (6MWT), misura della capacità funzionale, e riduce il declino in aspetti della qualità della vita misurati dal punteggio del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire, rispetto al placebo, a 30 mesi. Tafamidis, inoltre, è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza paragonabile al placebo.

"I pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina devono affrontare un difficile percorso di diagnosi e cura. Mentre esaminavamo i risultati del tafamidis nello studio ATTR-ACT, speravamo che i dati di questo farmaco orale potessero essere positivi per questi pazienti, e sono molto contento che ciò sia avvenuto", ha detto il Professor Claudio Rapezzi, Direttore dell’Unità Operativa di Cardiologia dell’ Azienda Ospedaliera Universitaria Sant’ Orsola Malpighi, Bologna, che ha presentato i risultati dello studio durante il congresso annuale ESC 2018. "I dati dello studio ATTR-ACT forniscono una solida evidenza che tafamidis migliori la sopravvivenza, il che potrebbe significare un progresso significativo per i pazienti affetti da questa malattia".

Il manoscritto dal titolo “Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy” è stato pubblicato sul numero cartaceo del NEJM il 13 settembre scorso.

In considerazione della gravità della malattia e della mancanza di opzioni terapeutiche farmacologiche, Pfizer ha stabilito un Expanded Access Program (EAP), ovvero un protocollo di accesso allargato al trattamento, per rendere disponibile tafamidis, ai pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide correlata alla trastiretina, prima dell'approvazione regolatoria. Il protocollo di accesso al trattamento è pubblicato su clinicaltrials.gov (NCT02791230) e ulteriori informazioni sulla richiesta di accesso sono presenti sul sito www.pfizercares.com. L'accesso a questi programmi può variare in base al Paese; tutti i medici possono contattare la Direzione Medica locale di Pfizer per ulteriori informazioni.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

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