Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Per ogni idea c’è sempre un feedback sincero in agguato. Curiosi di vedere come andrà a finire tra Fabrizio Colica e @MichelaGiraud ? Seguiteci, manca poco a #GiochiamodiAnticipo il corto! @famigliesma pic.twitter.com/W2rnVJ9YSq
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OssMalattieRare XII Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati Alle ore 13:10 l’audizione su #farmaciorfani e #malattierare . Interverranno il direttore di OMaR @ilariacbartoli e l’avvocato @RobertaVentur1 Segui la DIRETTA webtv.camera.it/home pic.twitter.com/D3SY8jRFCT
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OssMalattieRare Il nuovo farmaco per la #Leucemia mieloide acuta ad alto rischio, da oggi disponibile in Italia, ha ottenuto da #AIFA il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta. bit.ly/31f1XvW pic.twitter.com/KdBf1YxPI9
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OssMalattieRare La presenza di materiale particolato non sembra avere alcuna ripercussione sul profilo rischio/beneficio del farmaco indicato per il trattamento dell’ #emofilia . Le rassicurazioni di #AICE . bit.ly/33vKUrf pic.twitter.com/FhcPO0UVB8
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OssMalattieRare #Acidosi tubulare renale distale, l’impatto della patologia e le nuove prospettive terapeutiche. Guarda l’intervista al dott. Claudio La Scola Policlinico S.Orsola - Malpighi e alla dott.ssa Francesca Taroni @policlinicoMI www.youtube.com/watch?v=J-1wFphX684
1 day ago.

USA - Pfizer ha annunciato che sulla rivista Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders sono stati pubblicati i risultati di una nuova analisi post-hoc relativa ai dati provenienti da tre studi clinici sull'impiego del farmaco Vyndaqel (tafamidis) in pazienti con lieve polineuropatia amiloide familiare da transtiretina (TTR-FAP). I dati ricavati da questa analisi sottolineano i benefici a lungo termine che un intervento precoce con Vyndaqel è in grado di comportare in soggetti con TTR-FAP sintomatica.

I risultati pubblicati si basano sui riscontri provenienti da tre studi clinici sequenziali, ossia un trial di Fase III della durata di 18 mesi e due successivi processi di estensione, il primo di 12 mesi e il secondo, a lungo termine, tuttora in corso. In un'analisi descrittiva è stato esaminato un sottogruppo di 71 pazienti con TTR-FAP e con un livello di compromissione neurologica apparso come lieve al momento di iniziare il trattamento con Vyndaqel. I soggetti in questione sono stati valutati dopo aver ricevuto il farmaco per un periodo massimo di 5,5 anni.

Secondo quanto riscontrato, una terapia con Vyndaqel intrapresa nelle prime fasi della TTR-FAP è in grado di indurre una minima progressione dei sintomi neurologici e una stabilizzazione del peso corporeo, che spesso diminuisce con l'avanzare della malattia. Vyndaqel è stato ben tollerato dai partecipanti, e il trattamento a lungo termine non ha causato particolari problemi di sicurezza.

Il dott. Kevin W. Williams, Chief Medical Officer al dipartimento Rare Disease di Pfizer Innovative Health, ha dichiarato: “Questa analisi, basata sulla più lunga indagine prospettica finora realizzata per un qualsiasi farmaco in via di studio per la TTR-FAP, fornisce agli operatori sanitari importanti informazioni relative alla gestione dei pazienti affetti dalla malattia”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 

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La partnership OMaR/CGM fablab ha come obiettivo l'ideazione e realizzazione di progetti di comunicazione, rivolti a pazienti, medici e farmacisti, che uniscano la competenza scientifica specializzata di OMaR agli esclusivi canali digitali di CGM.

 


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