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OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
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OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
About 15 hours ago.

Potrebbe essere utile nel trattamento dell'Alzheimer

Un gruppo di ricercatori dell'azienda farmaceutica Roche ha individuato un nuovo metodo per coadiuvare il passaggio di anticorpi attraverso la barriera emato-encefalica. Questa tecnica  potrebbe essere utilizzata, in futuro, nel trattamento del morbo di Alzheimer . In effetti il passaggio di molecole appartenenti al sistema immunitario attraverso la barriera emato-encefalica rappresenta da sempre un'importante sfida per il mondo scientifico. Tale barriera e' un'interfaccia selettiva che limita il movimento delle molecole tra il sistema nervoso centrale e il flusso sanguigno, impedendo contemporaneamente il passaggio di molecole-farmaco. Questo aspetto complica lo sviluppo di terapie efficaci per le malattie neurologiche.


Servendosi della  tecnologia "shuttle" i ricercatori del pRED - Roche Pharma Early Research and Development- sarebbero riusciti a trasferire gli anticorpi dal flusso sanguigno fin dentro il cervello dei modelli murini, facendogli attraversare la barriera emato-encefalica. La ricerca ha sfruttato il recettore della transferrina naturale (TfR) in una modalita' specifica, in grado di attivare un processo chiamato “transcitosi mediata da recettore” per il trasporto di molecole nel cervello. Tale strategia e' risultata essere associata ad un marcato miglioramento nella riduzione dell'amiloide nei cervelli dei topi affetti da Alzheimer.

Luca Santarelli, responsabile dell'area Neuroscience, Ophthalmology and Rare Diseases della Roche pRED, ha commentato così questo lavoro: "Grazie alla nostra sofisticata ingegneria proteica siamo stati in grado di progettare un sistema che sfrutta i meccanismi di trasporto naturali per aumentare sensibilmente il trasferimento di anticorpi in fase di sperimentazione nel cervello in modelli preclinici. Utilizzando la Roche's Brain Shuttle technology, l'attivita' sul bersaglio degli anticorpi in fase di sperimentazione nel cervello in un modello preclinico e' aumentata di oltre cinquanta volte".

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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