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OssMalattieRare La ricerca cerca da anni di ripristinare la produzione di #distrofina , la cui assenza è alla base della distrofia muscolare di #Duchenne . Finalmente diversi gruppi di ricerca sono riusciti a mettere a punto una strategia di #terapiagenica . www.osservatoriomalattierare.it/distrofia-muscolare-di-duchenne/13470-distrofia-di-duchenne-le-potenzialita-e-i-limiti-della-terapia-genica
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare Enrico Piccinini, General Manager @SanofiGenzymeIT , spiega l'impegno dell'azienda sul fronte delle malattie rare, specie nella ricerca di nuove terapie per la #MalattiadiGaucher , #MalattiadiFabry , la #mucopolisaccaridosiditipoI e la #MalattiadiPompe www.youtube.com/watch?v=CE2bpOi7Xmw
About 13 hours ago.
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OssMalattieRare L’impegno dell’azienda nei confronti della ricerca di nuove terapie per la #fibrosicistica . L' #intervista a Giacomo Baruchello, Country Manager e Amministratore Delegato Italy di Vertex Pharmaceuticals. www.osservatoriomalattierare.it/fibrosi-cistica/13476-fibrosi-cistica-l-impegno-di-vertex-nel-ricercare-nuove-terapie
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OssMalattieRare Il Centro di Coordinamento #Screening ha completato la mappatura dei Centri presenti sul territorio italiano: dall’analisi condotta ne risultato 14 dotati di spettrometria di massa tandem, la tecnologia necessaria ad eseguire i test sul sangue dei neonati. www.osservatoriomalattierare.it/screening-neonatale/13469-screening-neonatali-il-centro-di-coordinamento-ha-completato-la-mappatura-dei-centri
About 15 hours ago.

USA - Per ottenere l'approvazione della regolamentazione per un nuovo farmaco per l'Alzheimer sara' sufficiente dimostrare che rallenta il declino cognitivo: e' questa la proposta avanzata dalla Food and Drug Administration (Fda) per aiutare le aziende che sviluppano nuovi trattamenti per malati di Alzheimer in fase iniziale, prima della comparsa della malattia. Lo segnala l'Aifa dal suo sito, riportando il comunicato FDA.

 

Finora infatti la mancanza di marcatori biologici definitivi per le prime fasi dell'Alzheimer ha reso impossibile inserire pazienti negli studi su nuovi farmaci. Per questo l'Fda propone di 'ammorbidire' le sue linee guida per la sperimentazione di farmaci di fase iniziale per Alzheimer, e permettere ai ricercatori di dimostrare che il farmaco rallenta solo il declino cognitivo, e non miglioramento cognitivo e deterioramento funzionale. Nelle sue linee guida l'Fda spiega il suo pensiero sul modo in cui i ricercatori possono identificare e selezionare i pazienti con malattia in fase precoce di Alzheimer, o coloro che sono a rischio di sviluppare la malattia, per la partecipazione a studi clinici. I pazienti in fase iniziale di Alzheimer non sempre hanno limitazioni funzionali, come problemi a vestirsi, fare il bagno e prendersi cura dei propri bisogni quotidiani.
L'Fda propone che, per ottenere l'approvazione di regolamentazione per un nuovo farmaco, sia sufficiente dimostrare che questo rallenta il declino cognitivo di questo gruppo di persone. Dopo l'approvazione iniziale, le aziende dovrebbero condurre studi piu' ampi e articolati per mostrare che il miglioramento della funzionalita' mentale si traduce in un miglioramento della salute. La bozza del documento pubblicato dall'Fda per 60 giorni sara' soggetta a variazioni sulla base di commenti che arriveranno dal pubblico. Il documento è consultabile a questo link.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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