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OssMalattieRare La #CharcotMarieTooth è una malattia genetica rara, «una coinquilina invadente che mi ha costretta in sedia a rotelle. Ora però apprezzo tutto ciò che davo per scontato: anche la noia!» #StorieChetiCambiano il progetto e il blog di @Corriere_Salute goo.gl/BjMgcA pic.twitter.com/9isPcXbP2i
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OssMalattieRare Una nuova alleanza tra esperti, per far emergere la rilevanza del #dolore , capirne la causa e definirne la corretta gestione nelle persone con #emofilia . Conferenza HAEMODOL - DOLORE IN EMOFILIA 20 giugno 2018 | Roma bit.ly/2MwhD7V pic.twitter.com/rHUOYrVwfW
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OssMalattieRare Le terapie che trattano la causa della #FibrosiCistica possono rallentare in modo significativo la progressione di questa malattia in giovanissima età. I dati su questi farmaci sono stati presentati nel corso della recente Conferenza Europea sulla FB bit.ly/2JFSj1x pic.twitter.com/hypAlW3mL3
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OssMalattieRare Al via la III edizione del #PremioMerck in Neurologia. Il concorso, patrocinato della Società Italiana di Neurologia (SIN), è aperto ai progetti dedicati al miglioramento della qualità di vita delle persone con #SclerosiMultipla . bit.ly/2le7wsa pic.twitter.com/iqHeu01xuj
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OssMalattieRare La richiesta di @APMARONLUS : una maggior sensibilità da parte del Governo alle #MalattieReumatiche e l’attenzione su un #decalogo di azioni concrete da promuovere bit.ly/2HQxLO4 pic.twitter.com/KoTswJgtW8
2 days ago.

USA - Per ottenere l'approvazione della regolamentazione per un nuovo farmaco per l'Alzheimer sara' sufficiente dimostrare che rallenta il declino cognitivo: e' questa la proposta avanzata dalla Food and Drug Administration (Fda) per aiutare le aziende che sviluppano nuovi trattamenti per malati di Alzheimer in fase iniziale, prima della comparsa della malattia. Lo segnala l'Aifa dal suo sito, riportando il comunicato FDA.

 

Finora infatti la mancanza di marcatori biologici definitivi per le prime fasi dell'Alzheimer ha reso impossibile inserire pazienti negli studi su nuovi farmaci. Per questo l'Fda propone di 'ammorbidire' le sue linee guida per la sperimentazione di farmaci di fase iniziale per Alzheimer, e permettere ai ricercatori di dimostrare che il farmaco rallenta solo il declino cognitivo, e non miglioramento cognitivo e deterioramento funzionale. Nelle sue linee guida l'Fda spiega il suo pensiero sul modo in cui i ricercatori possono identificare e selezionare i pazienti con malattia in fase precoce di Alzheimer, o coloro che sono a rischio di sviluppare la malattia, per la partecipazione a studi clinici. I pazienti in fase iniziale di Alzheimer non sempre hanno limitazioni funzionali, come problemi a vestirsi, fare il bagno e prendersi cura dei propri bisogni quotidiani.
L'Fda propone che, per ottenere l'approvazione di regolamentazione per un nuovo farmaco, sia sufficiente dimostrare che questo rallenta il declino cognitivo di questo gruppo di persone. Dopo l'approvazione iniziale, le aziende dovrebbero condurre studi piu' ampi e articolati per mostrare che il miglioramento della funzionalita' mentale si traduce in un miglioramento della salute. La bozza del documento pubblicato dall'Fda per 60 giorni sara' soggetta a variazioni sulla base di commenti che arriveranno dal pubblico. Il documento è consultabile a questo link.

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GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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