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OssMalattieRare "ERNs in action": da domani al via la 4° Conferenza sulle Reti di Riferimento Europee. Due le giornate d'incontro e oltre 400 i partecipanti, tra cui medici esperti, dirigenti ospedalieri, rappresentanti dei pazienti e delle Istituzioni europee. #ERNs bit.ly/2BlhkJA pic.twitter.com/rD0lKO0bNe
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OssMalattieRare Chi è affetto da #fenilchetonuria deve seguire, come terapia, un rigoroso regime alimentare, in passato abbandonato dai pazienti a causa del gusto poco gradevole degli alimenti. Per risolvere questo problema #APR ha introdotto una nuova tecnologia. #PKU bit.ly/2Kjrq0A pic.twitter.com/zSxl7WxqMH
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OssMalattieRare Una diagnosi tempestiva, è questa la richiesta che arriva dalle persone affette da #lipodistrofia . Guarda l’intervista a Valeria Corradin, vicepresidente dell’Associazione #AILIP bit.ly/2QbAslD pic.twitter.com/SWlA3M4y3O
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OssMalattieRare "Io non rischio", la campagna di sensibilizzazione per la prevenzione del #tumore del colon-retto. L'iniziativa si rivolge alla popolazione residente nella @RegioneLazio con età compresa tra i 50 e i 74 anni. @IREISGufficiale bit.ly/2ORDQNH pic.twitter.com/u6479AxlOG
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OssMalattieRare Nella gestione di una malattia rara come la #lipodistrofia serve un buono scambio di informazioni tra specialisti perché i casi sono pochi e l’esperienza va condivisa. Guarda l'intervista al prof. Marco Cappa @bambinogesu bit.ly/2ToQ9ol pic.twitter.com/5N1pz5iliR
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Altri tumori rari

La casa farmaceutica Ipsen, insieme alla società partner Exelixis, ha annunciato che nel corso del Congresso ESMO 2016 (7-11 ottobre, Copenhagen, Danimarca) sono stati presentati i positivi dati dello studio di Fase II 'CABOSUN', in cui il composto cabozantinib è stato valutato in confronto a sunitinib per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma renale avanzato non precedentemente sottoposti ad alcuna terapia. Cabozantinib ha raggiunto l'endpoint primario della sperimentazione, portando ad un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (PFS).

Pavia – L’adroterapia è efficace anche nel trattamento del melanoma oculare, un grave tumore che rappresenta il 90% di tutte le neoplasie oculari. Al CNAO, Centro Nazionale di Adroterapia Oncologica di Pavia www.cnao.it, sono stati trattati tre pazienti italiani, due donne e un uomo di età media di 65 anni. Fino ad oggi in Italia un numero limitato di pazienti poteva essere trattato a Catania presso i Laboratori Nazionali del Sud dell’INFN, ma la maggior parte dei pazienti italiani era indirizza all’estero, ad esempio presso il centro di protonterapia di Nizza. Da oggi anche per questa patologia il CNAO si conferma un punto di riferimento.

In 251 pazienti, la sopravvivenza media è stata di 13,3 anni contro i 7,8 di chi aveva ricevuto la sola radioterapia

ROCHESTER (U.S.A.) – I gliomi di grado 2 si verificano più comunemente nei giovani adulti e causano progressivo deterioramento neurologico e morte prematura. I primi risultati di uno studio americano e canadese hanno mostrato che il trattamento con procarbazina, lomustina (chiamata anche CCNU) e vincristina dopo la radioterapia al momento della diagnosi iniziale ha comportato una maggiore sopravvivenza libera da progressione, ma non una maggiore sopravvivenza globale, rispetto alla sola radioterapia.

Secondo uno studio del San Raffaele di Milano, la sopravvivenza globale si è attestata al 65% a 100 giorni dalla ricaduta e il 92% dei pazienti ha avuto una risposta ematologica dopo il trapianto

MILANO – Le ricadute rappresentano la causa più importante di fallimento del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per la leucemia mieloide acuta FLT3-ITD-positiva, e le terapie disponibili sono in gran parte insoddisfacenti. In uno studio pubblicato sulla rivista European Journal of Haematology, un gruppo di ricercatori del San Raffaele di Milano ha raccolto in modo retrospettivo i dati sull'uso off-label del sorafenib, un inibitore della tirosin-chinasi, da solo o in associazione con agenti ipometilanti e immunoterapia adottiva, in 13 pazienti con recidive post-trapianto. La risposta ematologica è stata documentata in 12 dei 13 pazienti (il 92%), e cinque dei 13 (il 38%) hanno raggiunto una remissione completa del midollo osseo.

Lo studio di fase III è stato effettuato su 260 pazienti reclutati da 45 centri ematologici in Francia

VILLEJUIF (FRANCIA) –  Una breve e intensiva chemioterapia è lo standard di cura per i pazienti adulti affetti da leucemia o linfoma di Burkitt. I risultati degli studi a braccio singolo suggeriscono che l'aggiunta di rituximab a questi regimi potrebbe migliorare gli esiti del paziente. Un gruppo di ricercatori francesi ha testato questa possibilità in uno studio di fase III randomizzato e controllato, in aperto. I risultati sono apparsi sulla rivista Lancet.

Se il verdetto verrà confermato, i pazienti inglesi non potranno più disporre di questo trattamento

Al National Institute for Health and Care Excellence (NICE) del Regno Unito è stato recentemente affidato il compito di valutare i medicinali inclusi nel Cancer Drug Fund (CDF), uno speciale fondo mediante cui il servizio sanitario inglese (National Health Service, NHS) provvede al finanziamento di terapie antitumorali. In questi giorni, il NICE ha espresso parere negativo in merito all'impiego di Adcetris (brentuximab vedotin) per il trattamento del linfoma di Hodgkin positivo alla proteina CD30, giudicando sfavorevole il rapporto costo/beneficio evidenziato dal farmaco.

USA – La casa farmaceutica Merck, nota come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha autorizzato l'uso di Keytruda (pembrolizumab) per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma a cellule squamose della testa o del collo (HNSCC) in forma recidivante o metastatica. La terapia verrà somministrata in una dose fissa da 200 mg ogni 3 settimane, e potrà essere impiegata nei soggetti con malattia in progressione nonostante un precedente regime chemioterapico contenente platino. Keytruda è già indicato per il trattamento del melanoma e del tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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