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OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
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OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
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OssMalattieRare Giulia convive con una malattia che non ha nome. Nonostante questo non si è persa d'animo ed ha fondato l'associazione “ #Patforgene - Association Patients for Genetics”. bit.ly/2VZ4vx6 pic.twitter.com/vgEiZPqthH
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OssMalattieRare La storia di Marco e Samuele, 4 e 6 anni di attesa prima di ricevere la diagnosi di distrofia di #Duchenne . Nonostante questa patologia sia ben nota, i sintomi precoci vengono spesso trascurati. bit.ly/2DcrNrH pic.twitter.com/Fr10iMC88f
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OssMalattieRare La revisione dei Livelli Essenziali di Assistenza #LEA , prevista per legge, è uno strumento importante per la tutela dei diritti dei malati rari, insieme a un nuovo Piano Nazionale #MalattieRare . bit.ly/2DdGef6 pic.twitter.com/VtS2Iz3QRu
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Altri tumori rari

LONDRA (REGNO UNITO) – Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha esaminato il farmaco Lartruvo nell'ambito del programma di valutazione accelerata dell'EMA, proponendone l'approvazione condizionata.

Celgene Corporation e Agios Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato la stipulazione di un accordo di collaborazione con Abbott, casa farmaceutica leader nel settore delle tecnologie diagnostiche, allo scopo di sviluppare e commercializzare il test m2000 RealTime di Abbot per identificare le mutazioni dell’enzima isocitrato deidrogenasi (IDH 1 e IDH 2) in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta. Le mutazioni IDH 1 e IDH 2 si verificano nel 20% dei pazienti affetti da questo raro tumore.

Copenaghen - La chemioterapia neoadiuvante con epirubicina e ifosfamide è stata associata a un aumento di sopravvivenza significativo nei pazienti con sarcoma dei tessuti molli del tronco o delle estremità ad alto rischio di recidiva. Lo evidenziano i risultati di un'analisi ad interim, presentata di recente al Congresso ESMO 2016  di Copenaghen, che ha portato alla interruzione anticipata di un trial in corso.

Un'analisi aggiornata dello studio di fase III SELECT presentata all’ultimo congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), a Chicago, confermae che l’inibitore multi-target delle tirosin-chinasi (TKI) lenvatinib continuerebbe a dimostrarsi superiore al placebo in termini di prolungamento della sopravvivenza libera da progressione (PFS) nei pazienti affetti da carcinoma differenziato della tiroide refrattario allo iodio radioattivo.

Secondo uno studio randomizzato di fase II presentato a Chicago in occasione del congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), la terapia con CAR T cells anti-CD19 CTL019 indurrebbe risposte nel 53% dei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivata/refrattaria, tra cui remissioni complete nel 35% dei pazienti.

Secondo uno studio di fase II BERIL-1, presentato a Chicago in occasione del congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), aggiungere l'inibitore della PI3K buparlisib alla chemioterapia in pazienti con un carcinoma a cellule squamose della testa e del collo in stadio avanzato, già trattati, ridurrebbe del 35% il rischio di progressione della malattia o di decesso.

La casa farmaceutica Ipsen, insieme alla società partner Exelixis, ha annunciato che nel corso del Congresso ESMO 2016 (7-11 ottobre, Copenhagen, Danimarca) sono stati presentati i positivi dati dello studio di Fase II 'CABOSUN', in cui il composto cabozantinib è stato valutato in confronto a sunitinib per il trattamento di pazienti affetti da carcinoma renale avanzato non precedentemente sottoposti ad alcuna terapia. Cabozantinib ha raggiunto l'endpoint primario della sperimentazione, portando ad un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (PFS).



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


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