Ipofosfatemia

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OssMalattieRare Alcune malattie trovano poco spazio anche sui libri di genetica. Per questo motivo la ricerca condotta dalla prof.ssa Sabrina Giglio dell’Ospedale Pediatrico Meyer ha un valore unico. L'indagine sull' #acidosi tubulare renale distale. bit.ly/2GppBys
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OssMalattieRare Sono molto promettenti i primi risultati con la #terapiagenica SB-525 per i pazienti con #emofilia A. bit.ly/2Ya9dYD
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OssMalattieRare Le #malattierare non vanno in vacanza. Dall’on @RobBagnasco la richiesta indirizzata al @MinisteroSalute : approvare quanto prima il Piano Nazionale Malattie Rare e porre rimedio alle tante patologie non ancora riconosciute. bit.ly/30LkPmH
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OssMalattieRare #ScreeningNeonatale per la #SMA «Questo progetto può essere una grande spinta per l’estensione dello screening a livello nazionale. Un’iniziativa pregevole, grazie alla sinergia creatasi attorno a @famigliesma .» L’intervista a @tepetrangolini youtu.be/7PAl0oYIyXU pic.twitter.com/Rl0MIXTstH
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OssMalattieRare XLH: Raccontaci la tua storia! Da oggi i pazienti con #XLH o i loro familiari potranno contattare la nostra redazione per raccontare la propria esperienza quotidiana con la malattia xlh@osservatoriomalattierare.it #XLHStories #Ipofosfatemia bit.ly/2OkdqsW pic.twitter.com/RLs6e1VXYu
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Altri tumori rari

Bayer ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha approvato regorafenib in compresse per il trattamento di seconda linea di pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) precedentemente trattati con sorafenib. Regorafenib (nome commerciale Stivarga®) è il primo trattamento sistemico di seconda linea che ha dimostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza globale nei pazienti con HCC.

Roma – Siamo entrati ormai in una nuova era della guerra al cancro. Oggi sappiamo che i tumori, anche quello del polmone, non sono tutti uguali, ognuno ha il suo “identikit genetico” con specifiche mutazioni nelle sequenze del DNA. E su queste conoscenze la ricerca scientifica ha compiuto negli ultimi anni progressi straordinari, aprendo la strada a nuove prospettive terapeutiche capaci di colpire direttamente le anomalie molecolari, responsabili della crescita del tumore. Nonostante la crescente disponibilità di farmaci a bersaglio molecolare anche per tumori particolarmente aggressivi e ad alta incidenza, molto deve essere fatto ancora nel nostro Paese per garantire ai pazienti quello che ormai è considerato un loro diritto: un accesso uniforme e tempestivo ai test molecolari necessario per assicurare a tutti la terapia più appropriata ed efficace sin dalle prime linee di trattamento.

Monza - La Commissione Europea ha approvato alectinib di Roche come trattamento in monoterapia per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo, precedentemente trattati con crizotinib (attuale terapia standard). “Si stima che ogni anno 75.000 persone in tutto il mondo ricevano una diagnosi di NSCLC ALK-positivo,” afferma Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e head of Global Product Development presso Roche. “Lo sviluppo di resistenza entro l’anno di trattamento all’attuale standard di cura evidenzia la necessità di terapie alternative. L’approvazione di oggi fornisce una nuova ed importante opzione terapeutica per le persone che in Europa soffrono di questa malattia devastante”.

Sono state scoperte le alterazioni molecolari responsabili dello sviluppo della Leucemia Acuta Megacarioblastica, una forma di Leucemia Mieloide Acuta che si associa purtroppo ancora frequentemente nei bambini ad un esito infausto. Lo studio internazionale, coordinato per l’Italia dal Dipartimento di Onco-Ematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è stato pubblicato nei giorni scorsi sul sito della prestigiosa rivista scientifica Nature Genetics.

La molecola è in via di sviluppo per la mucosite orale correlata a chemioterapia, presto il trial di Fase III

USA - Soligenix ha recentemente annunciato di aver ricevuto la consulenza scientifica (Scientific Advice) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) in merito al programma di sviluppo clinico di SGX942 (dusquetide), un farmaco sperimentale per il trattamento della mucosite orale in pazienti con tumori della testa e del collo. Gli esperti dell'EMA hanno favorevolmente giudicato il design del prossimo studio di Fase III su SGX942, un trial in doppio cieco e controllato con placebo che, in caso di successo, sarà sufficiente a sostenere, insieme ai risultati di uno studio di dosaggio di Fase II, l'eventuale richiesta di approvazione europea del farmaco.

La CE ha approvato il trattamento di prima linea con triossido d'arsenico, anche per pazienti con tumore a rischio medio o basso

Europa -  Lo scorso mese di novembre, la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente autorizzato l'impiego di triossido d'arsenico (ATO) come terapia di prima linea per i pazienti affetti da leucemia promielocitica acuta (APL). La decisione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di questo aggressivo tumore del sangue, poiché in Europa, per la prima volta, una forma di leucemia acuta potrà essere efficacemente affrontata senza la necessità di dover sottoporre i pazienti a regimi chemioterapici. La notizia è stata resa nota da Teva Pharmaceutical Industries, società che produce e commercializza il farmaco con il marchio Trisenox®.

La Commissione europea ha ratificato l’immissione in commercio della molecola olaratumab (Lartruvo), prodotta dalla Eli Lilly, per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli (STS) in fase avanzata, una grave e rara forma di cancro che origina dal tessuto connettivo del corpo e può interessare nervi, ossa, cartilagini, vasi sanguigni e tessuti sottocutanei. In circa il 60% dei pazienti il STS si manifesta in forma avanzata e soltanto la metà di loro vive più di 5 anni con le terapie attualmente disponibili. L'aspettativa di vita di questi pazienti è immutata da 40 anni, dato che evidenzia l’urgente bisogno di farmaci nuovi e più efficaci per questa patologia.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE (2019)

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esenti.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, ora aggiornata al 2019, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida (aggiornata ad aprile 2019).

 


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