Ultimi Tweets

OssMalattieRare
OssMalattieRare Il farmaco ha dimostrato di ridurre il tempo di normalizzazione della conta piastrinica nei pazienti affetti da #porpora trombotica trombocitopenica acquisita. bit.ly/2APR09M pic.twitter.com/NLJU1Ye2id
About 4 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Cambio ai vertici dell’Istituto Nazionale dei Tumori. Il dottor Enzo Lucchini ha concluso il suo mandato e ha passato il testimone al dottor Marco Luigi Votta, il cui incarico avrà una durata di cinque anni. bit.ly/2FxUIc7 pic.twitter.com/RRS5wqVmDu
About 6 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare Giulia convive con una malattia che non ha nome. Nonostante questo non si è persa d'animo ed ha fondato l'associazione “ #Patforgene - Association Patients for Genetics”. bit.ly/2VZ4vx6 pic.twitter.com/vgEiZPqthH
About 8 hours ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La storia di Marco e Samuele, 4 e 6 anni di attesa prima di ricevere la diagnosi di distrofia di #Duchenne . Nonostante questa patologia sia ben nota, i sintomi precoci vengono spesso trascurati. bit.ly/2DcrNrH pic.twitter.com/Fr10iMC88f
1 day ago.
OssMalattieRare
OssMalattieRare La revisione dei Livelli Essenziali di Assistenza #LEA , prevista per legge, è uno strumento importante per la tutela dei diritti dei malati rari, insieme a un nuovo Piano Nazionale #MalattieRare . bit.ly/2DdGef6 pic.twitter.com/VtS2Iz3QRu
1 day ago.

Altri tumori rari

Monza - La Commissione Europea ha approvato alectinib di Roche come trattamento in monoterapia per i pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) ALK-positivo, precedentemente trattati con crizotinib (attuale terapia standard). “Si stima che ogni anno 75.000 persone in tutto il mondo ricevano una diagnosi di NSCLC ALK-positivo,” afferma Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e head of Global Product Development presso Roche. “Lo sviluppo di resistenza entro l’anno di trattamento all’attuale standard di cura evidenzia la necessità di terapie alternative. L’approvazione di oggi fornisce una nuova ed importante opzione terapeutica per le persone che in Europa soffrono di questa malattia devastante”.

Sono state scoperte le alterazioni molecolari responsabili dello sviluppo della Leucemia Acuta Megacarioblastica, una forma di Leucemia Mieloide Acuta che si associa purtroppo ancora frequentemente nei bambini ad un esito infausto. Lo studio internazionale, coordinato per l’Italia dal Dipartimento di Onco-Ematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, è stato pubblicato nei giorni scorsi sul sito della prestigiosa rivista scientifica Nature Genetics.

La molecola è in via di sviluppo per la mucosite orale correlata a chemioterapia, presto il trial di Fase III

USA - Soligenix ha recentemente annunciato di aver ricevuto la consulenza scientifica (Scientific Advice) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) in merito al programma di sviluppo clinico di SGX942 (dusquetide), un farmaco sperimentale per il trattamento della mucosite orale in pazienti con tumori della testa e del collo. Gli esperti dell'EMA hanno favorevolmente giudicato il design del prossimo studio di Fase III su SGX942, un trial in doppio cieco e controllato con placebo che, in caso di successo, sarà sufficiente a sostenere, insieme ai risultati di uno studio di dosaggio di Fase II, l'eventuale richiesta di approvazione europea del farmaco.

La CE ha approvato il trattamento di prima linea con triossido d'arsenico, anche per pazienti con tumore a rischio medio o basso

Europa -  Lo scorso mese di novembre, la Commissione Europea (CE) ha ufficialmente autorizzato l'impiego di triossido d'arsenico (ATO) come terapia di prima linea per i pazienti affetti da leucemia promielocitica acuta (APL). La decisione rappresenta un importante passo avanti per il trattamento di questo aggressivo tumore del sangue, poiché in Europa, per la prima volta, una forma di leucemia acuta potrà essere efficacemente affrontata senza la necessità di dover sottoporre i pazienti a regimi chemioterapici. La notizia è stata resa nota da Teva Pharmaceutical Industries, società che produce e commercializza il farmaco con il marchio Trisenox®.

La Commissione europea ha ratificato l’immissione in commercio della molecola olaratumab (Lartruvo), prodotta dalla Eli Lilly, per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli (STS) in fase avanzata, una grave e rara forma di cancro che origina dal tessuto connettivo del corpo e può interessare nervi, ossa, cartilagini, vasi sanguigni e tessuti sottocutanei. In circa il 60% dei pazienti il STS si manifesta in forma avanzata e soltanto la metà di loro vive più di 5 anni con le terapie attualmente disponibili. L'aspettativa di vita di questi pazienti è immutata da 40 anni, dato che evidenzia l’urgente bisogno di farmaci nuovi e più efficaci per questa patologia.

Il test SCED permette la diagnosi precoce di oltre 100 tipi di cancro e potrebbe diventare il gold standard diagnostico

Roma – Si chiama SCED (Solid Cancer Early Detection) ed è il primo test che, mediante un prelievo di sangue periferico, esegue la mappatura e il monitoraggio delle mutazioni genetiche coinvolte nei tumori solidi per uno screening facilmente ripetibile perché non invasivo.
La tecnologia SCED  incrocia l’analisi del DNA libero circolante (ctDNA) con quella del DNA germinale e delle Cellule Tumorali Circolanti (CTC) portando agli estremi il livello di affidabilità.

BORDEAUX (FRANCIA) – sarcomi sono tumori rari ed eterogenei che richiedono la condivisione di dati e materiali biologici per migliorare la cura dei pazienti che ne sono colpiti.



GUIDA alle ESENZIONI per le MALATTIE RARE

Malattie rare, GUIDA alle esenzioni

Con l'entrata in vigore dei nuovi LEA (15 settembre 2017) è stato aggiornato l’elenco delle malattie rare esentabili.

OMaR (Osservatorio Malattie Rare), in collaborazione con Orphanet-Italia, ha realizzato una vera e propria Guida alle nuove esenzioni, con l'elenco ragionato dei nuovi codici, la lista completa di tutte le patologie esenti, le indicazioni su come ottenere l’esenzione e molto altro.

Clicca QUI per scaricare gratuitamente la Guida.

 


News



© Osservatorio Malattie Rare 2015 | Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.
Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001 | Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 Ottobre
Direttore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni Bartoli - Via Varese, 46 - 00185 Roma | P.iva 02991370541


Website by Digitest | Hosting ServerPlan



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni